Thalassämie-Behandlung basierend auf der Stammzellentechnologie

Einschlusskriterien:

1. Die genetische Diagnose bestätigte homozygot für Beta-Armut oder doppelt heterozygot, klinisch schwere Anämie;
2. Im Alter von 1 bis 18 Jahren verursacht keine offensichtliche Eisenüberladung Organschäden;
3. Hat ein geeignetes Spender-HLA mit hoher Auflösung;
4. Die informierte Zustimmung

Ausschlusskriterien:

1. In den letzten fünf Jahren ist ein signifikanter Anstieg der Tumormarker (AFP/CEA/CA199 / CA125) zu verzeichnen.
2. Schwere Grunderkrankungen wie Herz-Kreislauf-, Leber- und hämatopoetische Systeme; Diejenigen, die wichtige Organe mit ernsthafter Funktion haben; Eine Nebennierenerkrankung oder andere Erkrankung, die das Organversagen des Organs verursacht;
3. Eine Autoimmunerkrankung, eine genetische Erkrankung in der Familiengeschichte und eine abnormale Schilddrüsenfunktion;
4. Überprüfung der peripheren Blutchromosomen auf nukleare Aliens;
5. HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C;
6. Eine Person mit einer Vorgeschichte schwerer Arzneimittelallergien oder eine allergische Person;
7. Diejenigen, die nicht damit rechnen, länger als ein Jahr zu leben;
8. Die Forscher schlagen vor, dass der Patient möglicherweise ein Potenzial oder eine Störung hat (z. B. eine unkontrollierte Infektion, Rechtsherzinsuffizienz, pulmonale Hypertonie), die diese Studie stört.
9. In den ersten sechs Monaten waren Alkohol- und andere Drogenmissbrauch nicht erlaubt;
10. Probanden, die an anderen klinischen Studien teilgenommen haben oder innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben.