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Traitement de la thalassémie basé sur la technologie des cellules souches

17 juillet 2017 mis à jour par: Xiaofang Sun

Le troisième hôpital affilié de l'Université médicale de Guangzhou

Afin d'étudier l'effet de transplantation de cellules souches hématopoïétiques à partir de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie. Nous avons appliqué une source de qualité clinique de cellules souches hématopoïétiques autologues pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie, en détectant le homing de la greffe de cellules souches hématopoïétiques, la différenciation des cellules souches hématopoïétiques in vivo et l'expression de la protéine de la chaîne bêta de l'hémoglobine (HBB) dans le corps. de récupération, etc., ainsi que de faire une recherche sur l'efficacité et la sécurité des cellules souches hématopoïétiques à partir de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Inconnue

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

  1. Dans une condition de bonnes pratiques de fabrication (BPF), nous établissons la non-exotisme de différents types de mutations de cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie (iPS) et comparons la stabilité et la différenciation de l'efficacité de ces cellules iPS induisant de différents sources avec intégration de gènes étrangers.
  2. En utilisant la technique de la nucléase artificielle et des réparateurs in situ, nous établissons un système efficace pour différents sites de mutation de la bêta-thalassémie et compte tenu de la sécurité de ces systèmes.
  3. Établir un système de différenciation mutée du gène bêta-thalasémie réparé du système de technologie iPS.
  4. Construire une thérapie génique fonctionnelle des virus lents auto-limitants, optimiser le système de préparation et établir une préparation virale de l'infection du système de technologie des cellules souches hématopoïétiques sous la condition GMP.
  5. Établir un modèle de souris bêta humanisé, évaluer la sécurité de la cellule iPS de la thérapie génique et son efficacité avant l'expérience clinique.
  6. Améliorer les solutions d'application clinique existantes de greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT), détecter le taux de rejet de greffe, le taux de transplantation et d'autres indicateurs, terminer l'évaluation de l'application par les cas cliniques.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
2

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Le diagnostic génétique confirmé homozygote bêta à pauvreté ou double hétérozygote, anémie sévère clinique ;
  2. Âgé de 1 à 18 ans, aucune surcharge en fer évidente ne cause de dommages aux organes ;
  3. Possède un donneur HLA haute résolution approprié ;
  4. Le consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. Il y a eu une augmentation significative du niveau des marqueurs tumoraux (AFP/CEA/CA199 / CA125) au cours des cinq dernières années.
  2. Maladies primaires graves telles que les systèmes cardiovasculaire, hépatique et hématopoïétique ; Ceux qui ont des organes majeurs avec une fonction sérieuse; Une maladie surrénalienne ou une autre maladie qui provoque la défaillance d'un organe de l'organe ;
  3. Une maladie auto-immune, des antécédents familiaux de maladie génétique et une fonction thyroïdienne anormale ;
  4. Vérification des chromosomes sanguins périphériques pour les extraterrestres nucléaires ;
  5. VIH, hépatite b ou hépatite c;
  6. Une personne ayant des antécédents d'allergies médicamenteuses graves ou une personne allergique ;
  7. Ceux qui ne s'attendent pas à vivre plus d'un an;
  8. Les chercheurs suggèrent que le patient peut avoir un potentiel ou avoir un trouble (tel qu'une infection non contrôlée, une insuffisance cardiaque droite, une hypertension pulmonaire) qui interfère avec cette étude.
  9. Au cours des six premiers mois, l'abus d'alcool et d'autres substances n'était pas autorisé;
  10. Sujets ayant participé à d'autres essais cliniques ou ayant participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Patient d'intervention
Cellules souches hématopoïétiques différenciées des cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie.
Biologique: Cellules souches hématopoïétiques
Le patient injectera des cellules souches hématopoïétiques différenciées des cellules souches pluripotentes induites par la bêta-thalassémie
Aucune intervention: Non-intervention Patient
Aucun traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le contrôle du niveau de vie de la transplantation de granulocytes-plante de granulocytes
Délai: 3 jours
Le niveau de vie des plantes granulocytaires pendant trois jours consécutifs après la transplantation de granulocytes doit être supérieur à 0,5 x 109 / L,
3 jours
Le contrôle du niveau de vie de la greffe de granulocytes-plante plaquettaire
Délai: sept jours consécutifs
Niveau de vie des plantes plaquettaires pendant sept jours consécutifs après la transplantation, les plaquettes doivent être supérieures à 20 x 109 / L et infusion.
sept jours consécutifs
Effet de la greffe de cellules
Délai: sept jours
Les niveaux de vie des plantes granulocytaires et les niveaux de vie des plantes plaquettaires seront combinés pour mesurer l'effet de la transplantation cellulaire.
sept jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Xiaofang Sun

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Nanfang Hospital of Southern Medical University
Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University
Guangzhou Institutes of Biomedicine and Health Chinese Academy of Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 juin 2016

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
23 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juillet 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
19 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 juillet 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 201508020258

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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