Trattamento della talassemia basato sulla tecnologia delle cellule staminali

Criterio di inclusione:

1. La diagnosi genetica confermava omozigote per beta a povertà o doppio eterozigote, anemia clinica grave;
2. Di età compresa tra 1 e 18 anni, nessun sovraccarico di ferro evidente causa danni agli organi;
3. Ha un donatore HLA ad alta risoluzione adatto;
4. Il consenso informato

Criteri di esclusione:

1. C'è stato un aumento significativo del livello dei marcatori tumorali (AFP/CEA/CA199 / CA125) negli ultimi cinque anni.
2. Gravi malattie primarie come i sistemi cardiovascolare, epatico ed ematopoietico; Coloro che hanno organi importanti con funzioni serie; Una malattia surrenale o altra malattia che causa l'insufficienza d'organo dell'organo;
3. Una malattia autoimmune, una storia familiare di malattia genetica e una funzione tiroidea anormale;
4. Controllo dei cromosomi del sangue periferico per alieni nucleari;
5. HIV, epatite bo epatite c;
6. Una persona con una storia di gravi allergie ai farmaci o una persona allergica;
7. Coloro che non si aspettano di vivere per più di un anno;
8. I ricercatori suggeriscono che il paziente potrebbe avere un potenziale o avere un disturbo (come un'infezione incontrollata, insufficienza cardiaca destra, ipertensione polmonare) che sta interferendo con questo studio.
9. Nei primi sei mesi non era consentito l'abuso di alcol e altre sostanze;
10. Soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici o hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi.