Открытое исследование перорального приема NNZ-2591 при синдроме Фелана-Макдермида (PMS-001) (PMS-001)
10 августа 2023 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited
Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального NNZ-2591 при синдроме Фелана-Макдермида (PMS-001)
Изучение безопасности, переносимости и фармакокинетики NNZ-2591 и показателей эффективности у детей и подростков с синдромом Фелана-Макдермида.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель этого исследования — изучить безопасность, переносимость и фармакокинетику лечения пероральным раствором NNZ-2591 у детей и подростков с синдромом Фелана-Макдермида.
Вторичная цель состоит в том, чтобы исследовать меры эффективности.
Субъекты будут получать лечение пероральным раствором NNZ-2591 (50 мг/мл) в течение 13 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: James Shaw
- Номер телефона: +61 427 299 669
- Электронная почта: jshaw@neurenpharma.com
Места учебы
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Клинический диагноз ПМС с документированной болезнетворной генетической аномалией SHANK3.
- Самцы или самки в возрасте 3-12 лет.
- Масса тела 12 кг и выше на скрининге.
- Субъекты с общим клиническим впечатлением - тяжестью (CGI-S) 4 или выше во время визита для скрининга.
- Отсутствие активного регресса или потери навыков, определяемое как отсутствие стойкой потери ранее приобретенных навыков развития в течение периода в течение 3 месяцев после визита для скрининга.
- Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора.
- Опекуны должны иметь достаточные знания английского языка.
Критерий исключения:
- Масса тела < 12 кг при скрининге
- Клинически значимые отклонения в безопасности лабораторных тестов и основных показателей жизнедеятельности при скрининге.
- Аномальный интервал QTcF или удлинение при скрининге.
- Любые другие клинически значимые находки на ЭКГ во время скринингового визита.
- Положительный результат на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARSCoV-2) и предыдущую инфекцию COVID 19 с последними 12 месяцами, которые потребовали госпитализации
- Нестабильный или изменяющийся Психотропное лечение за 2 недели до скрининга.
- Исключено сопутствующее лечение.
- Активно происходит регресс или потеря навыков.
- Нестабильный профиль судорог.
- Текущие клинически значимые почечные состояния и аномалии
- Текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные, респираторные, эндокринные заболевания или клинически значимые органные нарушения.
- Текущий клинически значимый гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 или 2 типа, требующий инсулина (хорошо контролируемый или неконтролируемый), или неконтролируемый диабет 1 или 2 типа.
- Запланировал операцию во время исследования.
- История или текущая цереброваскулярная болезнь или травма головного мозга.
- История или текущая кататония или кататоноподобные симптомы.
- Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
- Текущее большое или стойкое депрессивное расстройство (включая биполярную депрессию).
- Значительное, нескорректированное нарушение зрения или слуха.
- Аллергия на клубнику.
- Положительный тест на беременность
- Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
|
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 13 недель
|
Изучить частоту возникновения, тяжесть и частоту нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), во время лечения NNZ-2591.
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика – измерение Cmax
Временное ограничение: 13 недель
|
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика — измерение AUC
Временное ограничение: 13 недель
|
Площадь под кривой концентрация-время NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика - измерение времени до Cmax
Временное ограничение: 13 недель
|
Время до Cmax NNZ-2591
|
13 недель
|
|
Фармакокинетика - измерение t1/2
Временное ограничение: 13 недель
|
Очевидный конечный период полувыведения NNZ-2591
|
13 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке опекуна Впечатление об улучшении
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке лица, осуществляющего уход, по шкале Лайкерта.
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
По оценке MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается коммуникативными способностями, сообщаемыми наблюдателем (ORCA)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью Контрольного списка аберрантного поведения-2 (ABC-2)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка с помощью опросника о привычках сна у детей (CSHQ)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено с помощью опросника здоровья желудочно-кишечного тракта (GIHQ)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка по Шкалам адаптивного поведения Vineland-3, версия интервью
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Дневники воспитателя
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено по шкале качества жизни-инвалидность (QI-инвалидность)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценка влияния детской неврологической инвалидности (ICND) — общий рейтинг качества жизни
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено с помощью специфической для синдрома Фелана-Макдермида клинической шкалы общих впечатлений - общее улучшение (CGI-I)
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценено с помощью специфических для синдрома Фелана-Макдермида шкал клинических общих впечатлений - улучшение домена
|
13 недель
|
|
Измерение исследовательской эффективности
Временное ограничение: 13 недель
|
Оценивается с помощью специфической для синдрома Фелана-Макдермида клинической шкалы общей оценки тяжести тяжести (CGI-S) - общая и доменная.
|
13 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 августа 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 августа 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 августа 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NEU-2591-PMS-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ННЗ-2591
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedЗавершенныйОценить безопасность, переносимость и фармакокинетику перорального NNZ-2591 у здоровых добровольцев.Здоровые волонтерыАвстралия
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedРекрутингОткрытое исследование перорального приема NNZ-2591 при синдроме Питта Хопкинса (PTHS-001) (PTHS-001)Синдром Питта ХопкинсаСоединенные Штаты
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedРекрутингСиндром Прадера-ВиллиСоединенные Штаты
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedРекрутинг
-
University of Nevada, Las VegasРекрутингКолоректальные расстройства | Хирургическая инфекция | Хирургическая ранаСоединенные Штаты
-
Boehringer IngelheimЗавершенныйЛегочные заболевания, хроническая обструктивнаяГермания