Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование перорального приема NNZ-2591 при синдроме Фелана-Макдермида (PMS-001) (PMS-001)

1 июня 2025 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

Открытое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики перорального NNZ-2591 при синдроме Фелана-Макдермида (PMS-001)

Изучение безопасности, переносимости и фармакокинетики NNZ-2591 и показателей эффективности у детей и подростков с синдромом Фелана-Макдермида.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования — изучить безопасность, переносимость и фармакокинетику лечения пероральным раствором NNZ-2591 у детей и подростков с синдромом Фелана-Макдермида. Вторичная цель состоит в том, чтобы исследовать меры эффективности. Субъекты будут получать лечение пероральным раствором NNZ-2591 (50 мг/мл) в течение 13 недель.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз ПМС с документированной болезнетворной генетической аномалией SHANK3.
  2. Самцы или самки в возрасте 3-12 лет.
  3. Масса тела 12 кг и выше на скрининге.
  4. Субъекты с общим клиническим впечатлением - тяжестью (CGI-S) 4 или выше во время визита для скрининга.
  5. Отсутствие активного регресса или потери навыков, определяемое как отсутствие стойкой потери ранее приобретенных навыков развития в течение периода в течение 3 месяцев после визита для скрининга.
  6. Каждый субъект должен иметь возможность проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора.
  7. Опекуны должны иметь достаточные знания английского языка.

Критерий исключения:

  1. Масса тела < 12 кг при скрининге
  2. Клинически значимые отклонения в безопасности лабораторных тестов и основных показателей жизнедеятельности при скрининге.
  3. Аномальный интервал QTcF или удлинение при скрининге.
  4. Любые другие клинически значимые находки на ЭКГ во время скринингового визита.
  5. Положительный результат на коронавирус тяжелого острого респираторного синдрома 2 (SARSCoV-2) и предыдущую инфекцию COVID 19 с последними 12 месяцами, которые потребовали госпитализации
  6. Нестабильный или изменяющийся Психотропное лечение за 2 недели до скрининга.
  7. Исключено сопутствующее лечение.
  8. Активно происходит регресс или потеря навыков.
  9. Нестабильный профиль судорог.
  10. Текущие клинически значимые почечные состояния и аномалии
  11. Текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные, респираторные, эндокринные заболевания или клинически значимые органные нарушения.
  12. Текущий клинически значимый гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 или 2 типа, требующий инсулина (хорошо контролируемый или неконтролируемый), или неконтролируемый диабет 1 или 2 типа.
  13. Запланировал операцию во время исследования.
  14. История или текущая цереброваскулярная болезнь или травма головного мозга.
  15. История или текущая кататония или кататоноподобные симптомы.
  16. Злокачественное новообразование в анамнезе или в настоящее время.
  17. Текущее большое или стойкое депрессивное расстройство (включая биполярную депрессию).
  18. Значительное, нескорректированное нарушение зрения или слуха.
  19. Аллергия на клубнику.
  20. Положительный тест на беременность
  21. Субъект оценивается исследователем или медицинским наблюдателем как неприемлемый для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
Лекарство: ННЗ-2591
Пероральный раствор NNZ-2591 (50 мг/мл) следует вводить два раза в день в течение 13 недель.
Другие имена:
  • Цикло-L-глицил-L-2-аллилпролин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: 13 недель
Изучить частоту возникновения, тяжесть и частоту нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ), во время лечения NNZ-2591.
13 недель
Фармакокинетический - средний AUC24
Временное ограничение: Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Приблизительно девять редких фармакокинетических (PK) образцов собирали у каждого участника в стационарных условиях. Эти образцы были взяты в дозу, через 1-3 часа после дозы и/или 4-7 часов после дозы в течение 2, 6 и 13 недель. Индивидуальные фармакокинетические параметры для NNZ-2591, включая период полураспада (T1/2) и площадь под кривой в течение 24 часов (AUC24), были получены с использованием профилей концентрации субъекта на уровне исследуемой популяции.
Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Фармакокинетический - T1/2
Временное ограничение: Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.
Приблизительно девять редких фармакокинетических (PK) образцов собирали у каждого участника в стационарных условиях. Эти образцы были взяты в дозу, через 1-3 часа после дозы и/или 4-7 часов после дозы в течение 2, 6 и 13 недель. Индивидуальные фармакокинетические параметры для NNZ-2591, включая период полураспада (T1/2) и площадь под кривой в течение 24 часов (AUC24), были получены с использованием профилей концентрации субъекта на уровне исследуемой популяции.
Предварительные дозы, 1-3 ч после дозы и/или 4-7 ч после дозы на 2, 6 и 13 неделях.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
CGI-I
Временное ограничение: CGI-I был оценен на 6, 13, 13/EOT и 15. Общие оценки улучшения связаны с 13-й посещением недели/EOT.
Фелан-мкдермид, специфичный для синдрома клинического глобального впечатления от шкалы улучшения (CGI-I)-общий показатель улучшения по 7-балльной шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
CGI-I был оценен на 6, 13, 13/EOT и 15. Общие оценки улучшения связаны с 13-й посещением недели/EOT.
Цик
Временное ограничение: CIC был оценен на 13 неделе/EOT
Впечатление ухода за уходом на улучшение: измеряется по 7-балльной шкале Лайкерта (1-7), где более низкие оценки лучше.
CIC был оценен на 13 неделе/EOT
CGI-S
Временное ограничение: Изменения в оценке оценены с базовой линии (посещение 3, неделя 0) на посещение 16 (неделя 13/EOT).
Фелан-макдермид, специфичный для синдрома клинического глобального глобального впечатлений, нездорови (CGI-S) от базового уровня по общему баллу. На основе 7-балльной шкалы Лайкерта (1-7), где более низкий балл лучше.
Изменения в оценке оценены с базовой линии (посещение 3, неделя 0) на посещение 16 (неделя 13/EOT).
Трое трех проблем
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) в общем оценке улучшения.
Терп ухода за лицом ТОП - Общая проблема Серьезность: изменение по сравнению с исходным уровнем. Диапазон баллов был (0-30) для общих проблем, причем более высокие оценки были хуже
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) в общем оценке улучшения.
MB-CDI
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (неделя 16).
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)-изменение от исходного уровня. Диапазон баллов был (0-792), причем более высокие оценки были лучше.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (неделя 16).
Орка
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
Способность к общению, общаемую общением (ORCA) - изменение с базовой линии в общем балле. Диапазон результатов был (25,8-83,8) с более высокими результатами лучше
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
ABC-2
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
Аберрантный контрольный список поведения-2 (ABC-2)-Общий балл: изменение с базовой линии. Диапазон результатов был (0-174), причем более высокие оценки были хуже
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
CSHQ
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
Анкета «Привычки сна» (CSHQ) - Изменение с базовой линии в общем балле. Диапазон баллов был (33-99), а более высокие оценки были хуже.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16) в общем балле.
Гихк
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему количеству частоты.
Анкета для здоровья желудочно -кишечного тракта (GIHQ) - Общий балл частоты: изменение с исходного уровня. Диапазон баллов был (0-212), а более высокие оценки были хуже.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему количеству частоты.
VABS-3
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (неделя 16) в составной стандартной оценке.
Vineland адаптивное поведение Scales-3, изменение от базового уровня в составной стандартной оценке. Диапазон баллов был (20-140), причем более высокие оценки были лучше.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (неделя 16) в составной стандартной оценке.
QL-Dissional
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему баллу.
Общий балл по инвентаризации качества жизни (QL-DISSISCALICE)-изменение по сравнению с исходным уровнем. Диапазон баллов был (0-100), причем более высокие оценки были лучше.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему баллу.
ICND
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему оценку качества жизни.
Влияние детской неврологической инвалидности (ICND) - изменение от базового уровня в общем рейтинге качества жизни. Диапазон (1-6) для рейтинга качества жизни, причем более высокие оценки указывают на большее влияние.
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему оценку качества жизни.
PMS-DSRS
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему уровню серьезности.
Специфическая оценка клинициста в PMS - изменение по сравнению с базовым показателем в общей степени тяжести. Диапазон результатов был (0-20), а более высокие оценки были хуже.
Изменить с базового уровня (посещение 3, неделя 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему уровню серьезности.
Проблемы с поведением инвентарь - короткая форма
Временное ограничение: Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему количеству частоты.
Общий показатель частоты - изменение с базовой линии. Диапазон баллов был (0-4) для каждого из 30 поведений, общий диапазон (0-120), причем более низкие оценки были лучше.
Изменить с базового уровня (посетите 3, неделю 0) на посещение 13/EOT (16 -й неделе) по общему количеству частоты.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Следователи

  • Директор по исследованиям: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 августа 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEU-2591-PMS-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться