Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af oral NNZ-2591 i Phelan-McDermid syndrom (PMS-001) (PMS-001)

1. juni 2025 opdateret af: Neuren Pharmaceuticals Limited

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af oral NNZ-2591 i Phelan-McDermid syndrom (PMS-001)

En undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​NNZ-2591 og målinger af effekt hos børn og unge med Phelan-McDermid syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken ved behandling med NNZ-2591 oral opløsning hos børn og unge med Phelan-McDermid syndrom. Det sekundære formål er at undersøge effektmål. Forsøgspersoner vil modtage behandling med doser NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) i i alt 13 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af PMS med en dokumenteret sygdomsfremkaldende genetisk abnormitet af SHANK3.
  2. Hanner eller hunner i alderen 3-12 år.
  3. Kropsvægt på 12 kg eller mere ved screening.
  4. Forsøgspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) score på 4 eller højere ved screeningbesøget.
  5. Ikke aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder, defineret som intet vedvarende tab af tidligere erhvervede udviklingsevner i en periode inden for 3 måneder efter screeningsbesøget
  6. Hvert forsøgsperson skal være i stand til at sluge den undersøgelsesmedicin, der leveres som en flydende opløsning.
  7. Pårørende(r) skal have tilstrækkelige engelskkundskaber.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kropsvægt < 12 kg ved screening
  2. Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests og vitale tegn ved screening.
  3. Unormalt QTcF-interval eller forlængelse ved screening.
  4. Ethvert andet klinisk signifikant fund på EKG ved screeningsbesøget.
  5. Positiv for alvorligt akut respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) og tidligere COVID 19-infektion med de sidste 12 måneder, der krævede hospitalsindlæggelse
  6. Ustabil eller ændringer Psykotropisk behandling 2 uger før screening.
  7. Udelukket samtidige behandlinger.
  8. Aktivt gennemgår regression eller tab af færdigheder.
  9. Ustabil anfaldsprofil.
  10. Aktuelle klinisk signifikante nyretilstande og abnormiteter
  11. Aktuel klinisk signifikant kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sygdom eller klinisk signifikant organsvækkelse.
  12. Aktuel klinisk signifikant hypo- eller hyperthyroidisme, type 1- eller type 2-diabetes mellitus, der kræver insulin (uanset om det er velkontrolleret eller ukontrolleret), eller ukontrolleret type 1- eller type 2-diabetes.
  13. Har planlagt operation under undersøgelsen.
  14. Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume.
  15. Anamnese med eller aktuelle katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
  16. Historie om, eller nuværende, malignitet.
  17. Aktuel alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (herunder bipolar depression).
  18. Betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse.
  19. Allergi over for jordbær.
  20. Positiv graviditetstest
  21. Forsøgspersonen vurderes af Investigator eller Medical Monitor for at være upassende til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange daglig dosis i 13 uger.
Medicin: NNZ-2591
NNZ-2591 oral opløsning (50 mg/ml) skal administreres to gange daglig dosis i 13 uger.
Andre navne:
  • Cyclo-L-glycyl-L-2-allylprolin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 13 uger
At undersøge forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er) under behandling med NNZ-2591.
13 uger
Farmakokinetisk - betyder AUC24
Tidsramme: Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Cirka ni sparsomme farmakokinetiske (PK) -prøver blev opsamlet fra hver deltager under steady-state-forhold. Disse prøver blev taget ved præ-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametre for NNZ-2591, inklusive halveringstid (T1/2) og område under kurven over 24 timer (AUC24), blev afledt under anvendelse af fagniveau-koncentrationstidsprofiler fra undersøgelsespopulationsmodellen.
Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Farmakokinetisk - T1/2
Tidsramme: Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.
Cirka ni sparsomme farmakokinetiske (PK) -prøver blev opsamlet fra hver deltager under steady-state-forhold. Disse prøver blev taget ved præ-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13. De individuelle farmakokinetiske parametre for NNZ-2591, inklusive halveringstid (T1/2) og område under kurven over 24 timer (AUC24), blev afledt under anvendelse af fagniveau-koncentrationstidsprofiler fra undersøgelsespopulationsmodellen.
Pre-dosis, 1-3 timer efter dosis og/eller 4-7 timer efter dosis i uger 2, 6 og 13.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CGI-I
Tidsramme: CGI-I blev vurderet i uger 6, 13/EOT & 15. Samlede forbedringsresultater vedrører uge 13/EOT-besøg.
Phelan-McDermid syndrom-specifikt klinisk globalt indtryk af forbedringsskala (CGI-I)-Den samlede forbedringsscore på en 7-punkts Likert-skala (1-7), hvor lavere score er bedre.
CGI-I blev vurderet i uger 6, 13/EOT & 15. Samlede forbedringsresultater vedrører uge 13/EOT-besøg.
Cic
Tidsramme: CIC blev vurderet ved uge13/EOT
Omsorgspersonindtryk af forbedring: målt på en 7-punkts Likert-skala (1-7), hvor lavere score er bedre.
CIC blev vurderet ved uge13/EOT
CGI-S
Tidsramme: Ændring i score vurderet fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16 (uge 13/EOT).
Phelan-mcdermid syndrom-specifik klinisk global indtryksskala (CGI-S) -skift fra baseline på den samlede score. Baseret på en 7-punkts Likert-skala (1-7), hvor en lavere score er bedre.
Ændring i score vurderet fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 16 (uge 13/EOT).
Top 3 bekymringer
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede forbedringsscore.
Omsorgsperson Top 3 Bekymringer - Samlede bekymringer Sværhedsgrad: Skift fra baseline. Resultatet af scoringer var (0-30) for samlede bekymringer, hvor højere score var værre
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede forbedringsscore.
MB-CDI
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16).
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)-Skift fra baseline. Område af scoringer var (0-792), hvor højere score var bedre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16).
Orca
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
Observer -rapporteret kommunikationsevne (ORCA) - Skift fra baseline i total score. Område af scoringer var (25,8-83,8) med højere score, der er bedre
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
ABC-2
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
Aberrant adfærd tjekliste-2 (ABC-2)-Total score: Skift fra baseline. Range af scoringer var (0-174) med højere score, der var værre
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
Cshq
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
Børnevevaner Spørgeskema (CSHQ) - Skift fra baseline i total score. Område af scoringer var (33-99) med højere score, der var værre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total score.
Gihq
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total frekvens score.
Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ) - Total Frekvensresultat: Skift fra baseline. Område af scoringer var (0-212), hvor højere score var værre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total frekvens score.
VABS-3
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i sammensat standard score.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, ændring fra baseline i sammensat standard score. Område af scoringer var (20-140), hvor højere score var bedre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i sammensat standard score.
QL-handicap
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede score.
Livskvalitetsbeholdning (QL-handicap) samlet score-Skift fra baseline. Område af scoringer var (0-100), hvor højere score var bedre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede score.
Icnd
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede livskvalitet.
Virkningen af ​​barndoms neurologisk handicap (ICND) - Skift fra baseline i den samlede livskvalitet. Rækkevidde (1- 6) for livskvalitetsvurdering, med højere score, der indikerer større indflydelse.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede livskvalitet.
PMS-DSRS
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede sværhedsgrad.
PMS Clinician Domain Specifik Rating Scale - Skift fra baseline i den samlede sværhedsgrad. Område af scoringer var (0-20) med højere score, der var værre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i den samlede sværhedsgrad.
Beholdning af adfærdsproblemer - kort form
Tidsramme: Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total frekvens score.
Samlet frekvensresultat - Skift fra baseline. Område af scoringer var (0-4) for hver af 30 adfærd, det samlede interval (0-120), hvor lavere score var bedre.
Skift fra baseline (besøg 3, uge ​​0) for at besøge 13/EOT (uge 16) i total frekvens score.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

17. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2021

Først opslået (Faktiske)

27. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NEU-2591-PMS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Phelan-McDermid syndrom

Kliniske forsøg med NNZ-2591

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner