Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie doustnego NNZ-2591 w zespole Phelan-McDermid (PMS-001) (PMS-001)

10 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Phelan-McDermid (PMS-001)

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiarów skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Phelan-McDermid.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591 u dzieci i młodzieży z zespołem Phelan-McDermid. Drugim celem jest zbadanie miar skuteczności. Pacjenci będą otrzymywać dawki roztworu doustnego NNZ-2591 (50 mg/ml) przez łącznie 13 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne PMS z udokumentowaną chorobą genetyczną nieprawidłowości SHANK3.
  2. Samce lub samice w wieku 3-12 lat.
  3. Masa ciała 12 kg lub więcej podczas badania przesiewowego.
  4. Osoby z wynikiem 4 lub wyższym w skali klinicznego ogólnego wrażenia – ciężkości (CGI-S) podczas wizyty przesiewowej.
  5. Brak aktywnej regresji lub utraty umiejętności, definiowany jako brak trwałej utraty wcześniej nabytych umiejętności rozwojowych przez okres w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  6. Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
  7. Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Masa ciała < 12 kg podczas badania przesiewowego
  2. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa i parametrach życiowych podczas badań przesiewowych.
  3. Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
  4. Wszelkie inne istotne klinicznie zmiany w zapisie EKG podczas wizyty przesiewowej.
  5. Pozytywny wynik na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARSCoV-2) i wcześniejsze zakażenie COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy wymagające hospitalizacji
  6. Niestabilność lub zmiany Leczenie psychotropowe 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  7. Wykluczono jednoczesne leczenie.
  8. Aktywnie przechodzący regres lub utratę umiejętności.
  9. Niestabilny profil napadów.
  10. Aktualne klinicznie istotne stany i nieprawidłowości nerek
  11. Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, endokrynologiczna lub klinicznie istotna niewydolność narządów.
  12. Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
  13. Zaplanował operację w trakcie badania.
  14. Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
  15. Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
  16. Historia lub obecna złośliwość.
  17. Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
  18. Znaczący, nieskorygowany upośledzenie wzroku lub nieskorygowany słuch.
  19. Alergia na truskawkę.
  20. Pozytywny test ciążowy
  21. Badacz lub monitor medyczny uzna, że ​​osoba badana nie nadaje się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Lek: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
  • Cyklo-L-Glicylo-L-2-Alliloprolina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
13 tygodni
Farmakokinetyka — pomiar Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar AUC
Ramy czasowe: 13 tygodni
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar czasu do Cmax
Ramy czasowe: 13 tygodni
Czas do Cmax NNZ-2591
13 tygodni
Farmakokinetyka - Pomiar t1/2
Ramy czasowe: 13 tygodni
Pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji NNZ-2591
13 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez opiekuna Wrażenie poprawy
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione na podstawie skali Likerta 3 najważniejszych obaw opiekuna
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez Inwentarz Rozwoju Komunikacyjnego MacArthura-Batesa (MB-CDI)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniana przez Obserwatora Zgłoszona Zdolność Komunikacyjna (ORCA)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocena za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowego zachowania-2 (ABC-2)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą kwestionariusza nawyków związanych ze snem dziecka (CSHQ)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Kwestionariusza Zdrowia Żołądkowo-Jelitowego (GIHQ)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Ocenione przez Vineland Adaptive Behaviour Scales-3, wersja wywiadu
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Dzienniki opiekunów
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia – Niepełnosprawność (QI – Niepełnosprawność)
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane na podstawie oceny wpływu dziecięcej niepełnosprawności neurologicznej (ICND) — ogólna ocena jakości życia
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą Skali Globalnego Wrażenia Klinicznego – Ogólnej Poprawy (CGI-I) specyficznej dla zespołu Phelan-McDermid
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą skali globalnego wrażenia klinicznego specyficznego dla zespołu Phelan-McDermid — poprawa domeny
13 tygodni
Eksploracyjny pomiar skuteczności
Ramy czasowe: 13 tygodni
Oceniane za pomocą skali globalnego wrażenia klinicznego – ciężkości (CGI-S) – ogólnej i domeny specyficznej dla zespołu Phelan-McDermid
13 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEU-2591-PMS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Phelan-McDermid

Badania kliniczne na NNZ-2591

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj