Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie doustnego NNZ-2591 w zespole Phelan-McDermid (PMS-001) (PMS-001)

1 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki doustnego NNZ-2591 w zespole Phelan-McDermid (PMS-001)

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki NNZ-2591 oraz pomiarów skuteczności u dzieci i młodzieży z zespołem Phelan-McDermid.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki leczenia roztworem doustnym NNZ-2591 u dzieci i młodzieży z zespołem Phelan-McDermid. Drugim celem jest zbadanie miar skuteczności. Pacjenci będą otrzymywać dawki roztworu doustnego NNZ-2591 (50 mg/ml) przez łącznie 13 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne PMS z udokumentowaną chorobą genetyczną nieprawidłowości SHANK3.
  2. Samce lub samice w wieku 3-12 lat.
  3. Masa ciała 12 kg lub więcej podczas badania przesiewowego.
  4. Osoby z wynikiem 4 lub wyższym w skali klinicznego ogólnego wrażenia – ciężkości (CGI-S) podczas wizyty przesiewowej.
  5. Brak aktywnej regresji lub utraty umiejętności, definiowany jako brak trwałej utraty wcześniej nabytych umiejętności rozwojowych przez okres w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej
  6. Każdy uczestnik musi być w stanie połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu.
  7. Opiekunowie muszą posiadać wystarczającą znajomość języka angielskiego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Masa ciała < 12 kg podczas badania przesiewowego
  2. Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa i parametrach życiowych podczas badań przesiewowych.
  3. Nieprawidłowy odstęp QTcF lub wydłużenie podczas badania przesiewowego.
  4. Wszelkie inne istotne klinicznie zmiany w zapisie EKG podczas wizyty przesiewowej.
  5. Pozytywny wynik na obecność koronawirusa 2 zespołu ostrej niewydolności oddechowej (SARSCoV-2) i wcześniejsze zakażenie COVID 19 w ciągu ostatnich 12 miesięcy wymagające hospitalizacji
  6. Niestabilność lub zmiany Leczenie psychotropowe 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  7. Wykluczono jednoczesne leczenie.
  8. Aktywnie przechodzący regres lub utratę umiejętności.
  9. Niestabilny profil napadów.
  10. Aktualne klinicznie istotne stany i nieprawidłowości nerek
  11. Obecna klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, endokrynologiczna lub klinicznie istotna niewydolność narządów.
  12. Obecna klinicznie istotna niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub 2 wymagająca podania insuliny (dobrze kontrolowana lub niekontrolowana) lub niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub 2.
  13. Zaplanował operację w trakcie badania.
  14. Historia lub obecna choroba naczyń mózgowych lub uraz mózgu.
  15. Historia lub obecna katatonia lub objawy podobne do katatonii.
  16. Historia lub obecna złośliwość.
  17. Obecne duże lub uporczywe zaburzenie depresyjne (w tym depresja afektywna dwubiegunowa).
  18. Znaczący, nieskorygowany upośledzenie wzroku lub nieskorygowany słuch.
  19. Alergia na truskawkę.
  20. Pozytywny test ciążowy
  21. Badacz lub monitor medyczny uzna, że ​​osoba badana nie nadaje się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Lek: NNZ-2591
NNZ-2591 roztwór doustny (50 mg/ml) do podawania dwa razy dziennie przez 13 tygodni.
Inne nazwy:
  • Cyklo-L-Glicylo-L-2-Alliloprolina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 13 tygodni
Zbadanie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) podczas leczenia NNZ-2591.
13 tygodni
Farmakokinetyka - średnia AUC24
Ramy czasowe: Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Z każdego uczestnika pobrano około dziewięciu rzadkich próbek farmakokinetycznych (PK) w warunkach w stanie ustalonym. Próbki te pobrano w dawce przed dawką, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13. Poszczególne parametry farmakokinetyczne dla NNZ-2591, w tym okres półtrwania (T1/2) i obszar pod krzywą w ciągu 24 godzin (AUC24), uzyskano przy użyciu profili stężenia na poziomie podmiotu z modelu populacji badanej.
Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Farmakokinetyka - T1/2
Ramy czasowe: Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.
Z każdego uczestnika pobrano około dziewięciu rzadkich próbek farmakokinetycznych (PK) w warunkach w stanie ustalonym. Próbki te pobrano w dawce przed dawką, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13. Poszczególne parametry farmakokinetyczne dla NNZ-2591, w tym okres półtrwania (T1/2) i obszar pod krzywą w ciągu 24 godzin (AUC24), uzyskano przy użyciu profili stężenia na poziomie podmiotu z modelu populacji badanej.
Pre-dawka, 1-3 godziny po dawce i/lub 4-7 godzin po dawce w tygodniach 2, 6 i 13.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
CGI-i
Ramy czasowe: CGI-I oceniono w 6 tygodniach, 13/EOT i 15. Ogólne wyniki poprawy odnoszą się do wizyty w 13 tygodniu/EOT.
Phelan-McDermid specyficzne dla zespołu klinicznego globalnego wrażenia skali poprawy (CGI-I)-ogólny wynik poprawy w 7-punktowej skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze.
CGI-I oceniono w 6 tygodniach, 13/EOT i 15. Ogólne wyniki poprawy odnoszą się do wizyty w 13 tygodniu/EOT.
CIC
Ramy czasowe: CIC oceniono w tygodniu13/EOT
Wrażenie ulepszenia przez opiekuna: zmierzone w 7-punktowej skali Likerta (1-7), gdzie niższe wyniki są lepsze.
CIC oceniono w tygodniu13/EOT
CGI-S
Ramy czasowe: Zmiana oceny ocenianej od linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0) na wizytę 16 (tydzień 13/EOT).
Zespół kliniczny globalnej skali wrażenia wrażenia Phelana-McDermida (CGI-S)-zakresu od linii bazowej o ogólnym wyniku. Na podstawie 7-punktowej skali Likerta (1-7), w której niższy wynik jest lepszy.
Zmiana oceny ocenianej od linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0) na wizytę 16 (tydzień 13/EOT).
3 najlepsze obawy
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnego wyniku poprawy.
Top 3 obawy - całkowite obawy nasilenie: Zmiana od wartości wyjściowej. Zakres wyników był (0-30) dla całkowitych obaw, a wyższe wyniki były gorsze
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnego wyniku poprawy.
MB-CDI
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16).
MacArthur-Bates Communication Development Inventory (MB-CDI)-Zmiana od wartości wyjściowej. Zakres wyników był (0-792), a wyższe wyniki były lepsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16).
Orca
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
Zgłoszona obserwator zdolność komunikacyjna (ORCA) - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku. Zakres wyników wynosił (25,8-83,8) z wyższymi wynikami jest lepsze
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
ABC-2
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
Nieprawidłowa lista kontrolna 2 (ABC-2)-Całkowity wynik: Zmiana od wartości wyjściowej. Zakres wyników był (0-174), a wyższe wyniki były gorsze
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
Cshq
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
Kwestionariusz nawyków snu (CSHQ) - Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku. Zakres wyników był (33–99), a wyższe wyniki były gorsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku.
Gihq
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Kwestionariusz zdrowia żołądkowo -jelitowego (GIHQ) - Całkowita częstotliwość: zmiana od wartości wyjściowej. Zakres wyników był (0-212), a wyższe wyniki były gorsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku częstotliwości.
VABS-3
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w wyniku ze standardowym złożonym.
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Zmiana z wyjściowej w złożonym wyniku standardowym. Zakres wyników był (20-140), a wyższe wyniki były lepsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w wyniku ze standardowym złożonym.
Dis-ql
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w wyniku ogólnym.
Ogólny wynik w zakresie jakości zapasów jakości życia (qL-DISBAIBLITY)-Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej. Zakres wyników był (0-100), a wyższe wyniki były lepsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w wyniku ogólnym.
Icnd
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnej oceny jakości życia.
Wpływ niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND) - zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnej jakości ratingu życia. Zakres (1-6) dla jakości życia, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnej oceny jakości życia.
PMS-DSRS
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnego wyniku dotkliwości.
Skala oceny w dziedzinie PMS klinicysta - zmiana w stosunku do wartości wyjściowej ogólnego wyniku nasilenia. Zakres wyników był (0-20), przy czym wyższe wyniki były gorsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) pod względem ogólnego wyniku dotkliwości.
Problemy z zachowaniem Zapasy - krótka forma
Ramy czasowe: Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku częstotliwości.
Całkowity wynik częstotliwości - zmiana od wartości wyjściowej. Zakres wyników wynosił (0-4) dla każdego z 30 zachowań, całkowity zakres (0-120), przy czym niższe wyniki były lepsze.
Zmień się z linii bazowej (wizyta 3, tydzień 0), aby odwiedzić 13/EOT (tydzień 16) w całkowitym wyniku częstotliwości.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Śledczy

  • Dyrektor Studium: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEU-2591-PMS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Phelan-McDermid

Badania kliniczne na NNZ-2591

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj