Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo aberto de NNZ-2591 oral na síndrome de Phelan-McDermid (PMS-001) (PMS-001)

10 de agosto de 2023 atualizado por: Neuren Pharmaceuticals Limited

Um estudo aberto da segurança, tolerabilidade e farmacocinética do NNZ-2591 oral na síndrome de Phelan-McDermid (PMS-001)

Um estudo da segurança, tolerabilidade e farmacocinética do NNZ-2591 e medidas de eficácia em crianças e adolescentes com Síndrome de Phelan-McDermid.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é investigar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do tratamento com NNZ-2591 solução oral em crianças e adolescentes com Síndrome de Phelan-McDermid. O objetivo secundário é investigar medidas de eficácia. Os indivíduos receberão tratamento com doses de solução oral de NNZ-2591 (50 mg/mL) por um total de 13 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico clínico de PMS com uma anormalidade genética causadora de doença documentada de SHANK3.
  2. Homens ou mulheres de 3 a 12 anos.
  3. Peso corporal igual ou superior a 12 kg na Triagem.
  4. Indivíduos com uma pontuação de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) de 4 ou mais na visita de triagem.
  5. Não passando ativamente por regressão ou perda de habilidades, definido como nenhuma perda persistente de habilidades de desenvolvimento adquiridas anteriormente por um período de 3 meses após a visita de triagem
  6. Cada sujeito deve ser capaz de engolir a medicação do estudo fornecida como uma solução líquida.
  7. O(s) cuidador(es) deve(m) ter conhecimentos suficientes da língua inglesa.

Critério de exclusão:

  1. Peso corporal < 12kg na triagem
  2. Anormalidades clinicamente significativas em testes laboratoriais de segurança e sinais vitais na Triagem.
  3. Intervalo QTcF anormal ou prolongamento na Triagem.
  4. Qualquer outro achado clinicamente significativo no ECG na visita de triagem.
  5. Positivo para síndrome respiratória aguda grave coronavírus 2 (SARSCoV-2) e infecção anterior por COVID 19 nos últimos 12 meses que exigiu hospitalização
  6. Instável ou alterado Tratamento psicotrópico 2 semanas antes da triagem.
  7. Tratamentos concomitantes excluídos.
  8. Ativamente passando por regressão ou perda de habilidades.
  9. Perfil de convulsão instável.
  10. Condições e anormalidades renais clinicamente significativas atuais
  11. Doença cardiovascular, renal, hepática, gastrointestinal, respiratória, endócrina clinicamente significativa atual ou comprometimento de órgão clinicamente significativo.
  12. Hipo ou hipertireoidismo clinicamente significativo atual, diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2 que requer insulina (bem controlada ou não controlada) ou diabetes tipo 1 ou tipo 2 não controlado.
  13. Tem cirurgia planejada durante o estudo.
  14. Histórico ou atual de doença cerebrovascular ou trauma cerebral.
  15. História ou catatonia atual ou sintomas semelhantes à catatonia.
  16. História de, ou atual, malignidade.
  17. Transtorno depressivo maior ou persistente atual (incluindo depressão bipolar).
  18. Deficiência visual significativa e não corrigida ou deficiência auditiva não corrigida.
  19. Alergia a morango.
  20. teste de gravidez positivo
  21. O assunto é julgado pelo investigador ou pelo monitor médico como inadequado para o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NNZ-2591
NNZ-2591 solução oral (50mg/mL) a ser administrada duas vezes ao dia por 13 semanas.
Medicamento: NNZ-2591
NNZ-2591 solução oral (50mg/mL) a ser administrada duas vezes ao dia por 13 semanas.
Outros nomes:
  • Ciclo-L-Glicil-L-2-Alilprolina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: 13 semanas
Examinar a incidência, gravidade e frequência de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs) durante o tratamento com NNZ-2591.
13 semanas
Farmacocinética - Medição de Cmax
Prazo: 13 semanas
Concentração máxima observada (Cmax) de NNZ-2591
13 semanas
Farmacocinética - Medição de AUC
Prazo: 13 semanas
Área sob a curva de concentração-tempo de NNZ-2591
13 semanas
Farmacocinética - Medição do tempo para Cmax
Prazo: 13 semanas
Tempo para Cmax de NNZ-2591
13 semanas
Farmacocinética - Medição de t1/2
Prazo: 13 semanas
Meia-vida de eliminação terminal aparente de NNZ-2591
13 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo cuidador Impressão de melhora
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela escala Likert das 3 principais preocupações do cuidador
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo Inventário de Desenvolvimento Comunicativo MacArthur-Bates (MB-CDI)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela capacidade de comunicação relatada pelo observador (ORCA)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela Lista de Verificação de Comportamento Aberrante-2 (ABC-2)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo Questionário de Saúde Gastrointestinal (GIHQ)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland-3, versão Entrevista
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Diários do cuidador
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo Inventário de Qualidade de Vida-Incapacidade (QI-Incapacidade)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pelo Impacto da Incapacidade Neurológica na Infância (ICND) - Avaliação geral da qualidade de vida
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela escala de impressão global clínica específica da síndrome de Phelan-McDermid - melhora geral (CGI-I)
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado por escalas de impressão clínica global específica de Phelan-McDermid - melhoria de domínio
13 semanas
Medição de eficácia exploratória
Prazo: 13 semanas
Avaliado pela escala de impressão clínica global específica da síndrome de Phelan-McDermid - gravidade (CGI-S) - geral e domínio
13 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neuren Pharmaceuticals Limited

Investigadores

  • Diretor de estudo: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de agosto de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

27 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NEU-2591-PMS-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Phelan-McDermid

Ensaios clínicos em NNZ-2591

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in South Korea

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever