- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05025241
En åpen studie av oral NNZ-2591 i Phelan-McDermid syndrom (PMS-001) (PMS-001)
10. august 2023 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited
En åpen undersøkelse av sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til oral NNZ-2591 ved Phelan-McDermid syndrom (PMS-001)
En studie av sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til NNZ-2591 og mål på effekt hos barn og ungdom med Phelan-McDermid syndrom.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk ved behandling med NNZ-2591 mikstur hos barn og ungdom med Phelan-McDermid syndrom.
Det sekundære formålet er å undersøke mål for effekt.
Forsøkspersonene vil motta behandling med doser NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) i totalt 13 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: James Shaw
- Telefonnummer: +61 427 299 669
- E-post: jshaw@neurenpharma.com
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av PMS med en dokumentert sykdomsfremkallende genetisk abnormitet av SHANK3.
- Hanner eller kvinner i alderen 3-12 år.
- Kroppsvekt på 12 kg eller høyere ved screening.
- Forsøkspersoner med en Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)-score på 4 eller høyere ved screeningbesøket.
- Ikke aktivt gjennomgått regresjon eller tap av ferdigheter, definert som ikke vedvarende tap av tidligere ervervede utviklingsferdigheter i en periode innen 3 måneder etter screeningbesøket
- Hvert forsøksperson må være i stand til å svelge studiemedisinen gitt som en flytende løsning.
- Omsorgsperson(er) må ha tilstrekkelig engelskkunnskaper.
Ekskluderingskriterier:
- Kroppsvekt < 12 kg ved screening
- Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietester og vitale tegn ved screening.
- Unormalt QTcF-intervall eller forlengelse ved screening.
- Ethvert annet klinisk signifikant funn på EKG ved screeningbesøket.
- Positiv for alvorlig akutt respiratorisk syndrom coronavirus 2 (SARSCoV-2) og tidligere COVID 19-infeksjon med siste 12 måneder som krevde sykehusinnleggelse
- Ustabil eller endringer Psykotropisk behandling 2 uker før screening.
- Utelukket samtidige behandlinger.
- Gjennomgår aktivt regresjon eller tap av ferdigheter.
- Ustabil anfallsprofil.
- Aktuelle klinisk signifikante nyretilstander og abnormiteter
- Gjeldende klinisk signifikant kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal, respiratorisk, endokrin sykdom eller klinisk signifikant organsvikt.
- Gjeldende klinisk signifikant hypo eller hypertyreose, type 1 eller type 2 diabetes mellitus som krever insulin (enten godt kontrollert eller ukontrollert), eller ukontrollert type 1 eller type 2 diabetes.
- Har planlagt operasjon under studiet.
- Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume.
- Anamnese med, eller nåværende katatoni eller katatoni-lignende symptomer.
- Historie om, eller nåværende, malignitet.
- Nåværende alvorlig eller vedvarende depressiv lidelse (inkludert bipolar depresjon).
- Betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming.
- Allergi mot jordbær.
- Positiv graviditetstest
- Forsøkspersonen vurderes av etterforskeren eller medisinsk overvåker til å være upassende for studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: NNZ-2591
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
|
NNZ-2591 mikstur (50 mg/ml) skal administreres to ganger daglig i 13 uker.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 13 uker
|
For å undersøke forekomst, alvorlighetsgrad og frekvens av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) under behandling med NNZ-2591.
|
13 uker
|
Farmakokinetisk - Måling av Cmax
Tidsramme: 13 uker
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av NNZ-2591
|
13 uker
|
Farmakokinetisk - Måling av AUC
Tidsramme: 13 uker
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven til NNZ-2591
|
13 uker
|
Farmakokinetisk - Måling av tid til Cmax
Tidsramme: 13 uker
|
Tid til Cmax for NNZ-2591
|
13 uker
|
Farmakokinetisk - Måling av t1/2
Tidsramme: 13 uker
|
Tilsynelatende terminal halveringstid for NNZ-2591
|
13 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av omsorgsperson Inntrykk av forbedring
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Caregiver Top 3 Concerns Likert Scale
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Observer-Reported Communication Ability (ORCA)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Aberrant Behavior Checklist-2 (ABC-2)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Child Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Gastrointestinal Health Questionnaire (GIHQ)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Intervjuversjon
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Omsorgsdagbøker
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert etter livskvalitetsinventar-funksjonshemming (QI-funksjonshemming)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Impact of Childhood Neurological Disability (ICND) - Total livskvalitetsvurdering
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Phelan-McDermid syndromspesifikke kliniske globale inntrykksskala-overall forbedring (CGI-I)
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Phelan-McDermid syndrom-spesifikke kliniske globale inntrykksskalaer-domeneforbedring
|
13 uker
|
Undersøkende effektmåling
Tidsramme: 13 uker
|
Vurdert av Phelan-McDermid syndromspesifikke kliniske globale inntrykkskala-alvorlighet (CGI-S)-totalt og domene
|
13 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. august 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2023
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. august 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2021
Først lagt ut (Faktiske)
27. august 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NEU-2591-PMS-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Phelan-McDermid syndrom
-
Swathi SethuramFullført
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringAutismespektrumforstyrrelseFrankrike
-
Affiliated Hospital of Jiangnan UniversityFullførtVeksthormonbehandling | Phelan-McDermid syndromKina
-
Alexander KolevzonFullførtPhelan-McDermid syndromForente stater
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Mental Health (NIMH)FullførtPhelan-McDermid syndrom | 22q13 delesjonssyndromForente stater
-
University of ArkansasSt. Christopher's Hospital for ChildrenFullført
-
Alexander KolevzonFullførtEpilepsi | Phelan-McDermid syndromForente stater
-
Antonio PersicoUniversity of Bari; Associazione Italiana Sindrome di Phelan-McDermid (AISPHEM)Påmelding etter invitasjonAutismespektrumforstyrrelse | Phelan-McDermid syndromItalia
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Påmelding etter invitasjonAutismespektrumforstyrrelse (ASD) | Phelan-McDermid syndromForente stater
-
Boston Children's HospitalPhelan-McDermid Syndrome FoundationFullførtIntellektuell funksjonshemming | Autismespektrumforstyrrelse | Phelan-McDermid syndromForente stater
Kliniske studier på NNZ-2591
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedFullførtFriske FrivilligeAustralia
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPitt Hopkins syndromForente stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPrader-Willi syndromForente stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekruttering
-
University of Nevada, Las VegasRekrutteringKolorektale lidelser | Infeksjon på operasjonsstedet | SårkirurgiskForente stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedFullførtHjerneskader, traumatiskeAustralia
-
Boehringer IngelheimFullførtLungesykdom, kronisk obstruktivTyskland
-
Neuren Pharmaceuticals Limitedrettsyndrome.orgFullført
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedAvsluttetHjernerystelseForente stater
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedFullførtHjerneskaderForente stater