Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости RGH-706 при синдроме Прадера-Вилли

22 июня 2023 г. обновлено: Gedeon Richter Plc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, 2-частное исследование фазы 2 для оценки эффективности, безопасности и переносимости RGH-706 при синдроме Прадера-Вилли

RGH-706 — это новый, сильнодействующий и перорально активный антагонист MCHR1, обнаруженный и разрабатываемый компанией Gedeon Richter Plc. для управления весом.

Это будет первая фаза 2 исследования для проверки концепции с использованием RGH-706 и третье исследование в программе клинической разработки RGH-706. Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и переносимости RGH-706 у пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

176

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information Scientific Service
  • Номер телефона: +36 1 505 7032
  • Электронная почта: medinfo@richter.hu

Места учебы

  • Испания
      • Alicante, Испания, 03010
        • Рекрутинг
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid, Испания, 28041
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de octubre
        • Главный следователь:
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • Главный следователь:
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Главный следователь:
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga, Испания, 29010
        • Рекрутинг
        • Hospital Regional Universitario de Málaga - Hospital General
        • Главный следователь:
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell, Испания, 08208
        • Рекрутинг
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • Главный следователь:
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Главный следователь:
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD
  • Италия
      • Firenze, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • Главный следователь:
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Главный следователь:
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Главный следователь:
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma, Италия, 168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • Главный следователь:
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma, Италия, 50
        • Рекрутинг
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Главный следователь:
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina, Италия, 94018
        • Рекрутинг
        • Oasi Maria SS
        • Главный следователь:
          • Letizia Ragusa, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • Главный следователь:
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11219
        • Рекрутинг
        • Maimonides Medical Center
        • Главный следователь:
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • Рекрутинг
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • Главный следователь:
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • Главный следователь:
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Главный следователь:
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Приостановленный
        • University of Utah School of Medicine
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • Рекрутинг
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Главный следователь:
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille, Франция, 59000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite, Франция, 69495
        • Рекрутинг
        • Centre hospitalier Lyon-Sud
        • Главный следователь:
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Рекрутинг
        • Hopital Larrey
        • Главный следователь:
          • Emilie Montastier, MD
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 12808
        • Рекрутинг
        • General University Hospital
        • Главный следователь:
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague, Чехия, 15000
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice v Motole
        • Главный следователь:
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

17 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Возрастные ограничения:

  • В Соединенных Штатах (США) минимальный возраст составляет 17 лет.
  • В странах Европейского союза (ЕС) минимальный возраст составляет 18 лет.

Критерии включения:

  • Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥17 лет в США на момент скрининга или в возрасте ≥18 лет в ЕС на момент скрининга
  • Генетически подтвержденный диагноз СПВ
  • Общий балл HQ-CT ≥14 при скрининге
  • Масса тела ≥40 кг/88 фунтов и ≤200 кг/450 фунтов
  • Стабильный вес тела
  • Отрицательный тест на беременность у женщин детородного возраста и некормящих при скрининге.
  • Пациенты должны иметь возможность предоставить или иметь родителя или опекуна, который может предоставить письменное информированное согласие и / или согласие (если применимо).
  • Пациенты должны иметь по крайней мере 1 постоянного и надежного основного опекуна

Критерий исключения:

  • Тяжелые психические расстройства (например, шизофрения, биполярное расстройство или большое депрессивное расстройство), недавние (в течение 6 месяцев)
  • Риск самоубийства по мнению следователя
  • Неконтролируемый сахарный диабет или сахарный диабет, требующий введения инсулина
  • Плохо контролируемый гипотиреоз или гипертиреоз
  • Хроническое или острое заболевание печени
  • История процедуры бариатрической хирургии
  • Тяжелое обструктивное апноэ сна.
  • История злокачественных новообразований в течение 5 лет после скрининга
  • Систолическое артериальное давление (АД) ≥160 мм рт.ст. и/или диастолическое АД ≥100 мм рт.ст., частота пульса ≥100/мин при скрининге.
  • Использование фармакотерапии для снижения веса в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Известное удлинение интервала QT
  • Клинически значимые лабораторные отклонения
  • Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может указывать на непригодность пациента для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: РГХ-706

Часть A: доза A один раз в день в течение 6 недель.

Часть B: доза B, доза C или доза D один раз в день (в зависимости от рандомизированной группы) в течение 13 недель.
Лекарство: РГХ-706

Капсулы

Пероральное введение
Плацебо Компаратор: Плацебо

Часть A: плацебо один раз в день в течение 6 недель.

Часть B: плацебо один раз в день в течение 13 недель.
Лекарство: Плацебо

Капсулы

Пероральное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике по гиперфагии из 9 пунктов для клинических испытаний (HQ-CT)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до 42-го дня
HQ-CT представляет собой анкету, предназначенную для измерения симптомов связанных с едой озабоченностей, проблем и поведения, заполненных лицом, осуществляющим уход. Шкала представляет собой составное значение из 9 вопросов, каждый из которых оценивается по шкале от 0 до 4 единиц (возможный общий диапазон баллов: от 0 до 36). Более высокие баллы представляют повышенную гиперфагию.
Часть A: от исходного уровня до 42-го дня
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике по гиперфагии из 9 пунктов для клинических испытаний (HQ-CT)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
HQ-CT представляет собой анкету, предназначенную для измерения симптомов связанных с едой озабоченностей, проблем и поведения, заполненных лицом, осуществляющим уход. Шкала представляет собой составное значение из 9 вопросов, каждый из которых оценивается по шкале от 0 до 4 единиц (возможный общий диапазон баллов: от 0 до 36). Более высокие баллы представляют повышенную гиперфагию.
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике по гиперфагии из 9 пунктов для клинических испытаний (HQ-CT)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до дней 28, 56, 98 и 133; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 119
HQ-CT представляет собой анкету, предназначенную для измерения симптомов связанных с едой озабоченностей, проблем и поведения, заполненных лицом, осуществляющим уход. Он состоит из 9 пунктов с двухнедельным периодом отзыва. Шкала представляет собой составное значение из 9 вопросов, каждый из которых оценивается по шкале от 0 до 4 единиц (возможный общий диапазон баллов: от 0 до 36). Более высокие баллы представляют повышенную гиперфагию.
Часть A: от исходного уровня до дней 28, 56, 98 и 133; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 119
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем показателей предметной области вопросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT) (драйв и тяжесть, самоуправляемое поведение)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до дней 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70, 105 и 119
HQ-CT представляет собой анкету, предназначенную для измерения симптомов связанных с едой озабоченностей, проблем и поведения, заполненных лицом, осуществляющим уход. Шкала представляет собой составное значение из 9 вопросов, каждый из которых оценивается по шкале от 0 до 4 единиц (возможный общий диапазон баллов: от 0 до 36). Более высокие баллы представляют повышенную гиперфагию.
Часть A: от исходного уровня до дней 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: Процентное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: изменение окружности талии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: Скрининг, дни 1, 14, 28, 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем метаболических биомаркеров, измеренных в сыворотке
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем клинического общего впечатления-тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до дней 28, 42 и 56; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70, 105 и 119
CGI-S оценивает общую тяжесть симптомов по 4-балльной шкале от 1 (нормальная) до 7 (тяжелая симптоматика) по оценке исследователя.
Часть A: от исходного уровня до дней 28, 42 и 56; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70, 105 и 119
Часть A и часть B: Общее улучшение клинического впечатления (CGI-I)
Временное ограничение: Часть А: дни 28 и 42; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
CGI-I представляет собой единое утверждение, предназначенное для оценки общего восприятия исследователем изменений в состоянии пациента в ходе клинического исследования. CGI-I использует 7-балльную шкалу ответов от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
Часть А: дни 28 и 42; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем общего впечатления-тяжести лица, осуществляющего уход (CaGI-S)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до 2-го и 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
CaGI-S оценивает тяжесть поведения пациента, связанного с едой, оцениваемого лицом, осуществляющим уход, по 4-балльной шкале от 0 (отсутствие) до 3 (тяжелое).
Часть A: от исходного уровня до 2-го и 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до дней 42, 70 и 105
Часть A и часть B: Глобальное изменение впечатления от ухаживающего лица (CaGI-C)
Временное ограничение: Часть A: дни 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: дни 42, 70, 105 и 119.
CaGI-C — это отдельный пункт, предназначенный для оценки общего восприятия лицом, осуществляющим уход, изменений в симптомах гиперфагии пациента. Ответы оцениваются по 7-балльной шкале от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже).
Часть A: дни 28, 42, 56, 98 и 133; Часть B: дни 42, 70, 105 и 119.
Часть A и часть B: изменение по сравнению с исходным уровнем в Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
ZBI-22 представляет собой анкету, в которой лица, осуществляющие основной уход, оценивают уровень бремени, испытываемого в настоящее время при уходе за пациентом, по 5-балльной шкале от 0 (никогда) до 4 (почти всегда).
Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть A и часть B: Безопасность — Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A и часть B: Безопасность. Частота клинически значимых результатов лабораторных исследований.
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Клинические лабораторные исследования (гематология, клиническая химия, коагуляция и липиды, тест функции щитовидной железы и анализ мочи)
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A и часть B: Безопасность. Частота клинически значимых изменений основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Измерение основных показателей жизнедеятельности (температура тела, частота пульса, частота дыхания, артериальное давление [АД])
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A и часть B: Безопасность. Частота клинически значимых результатов электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях.
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A и часть B: Безопасность — Частота клинически значимых результатов по Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийств (C-SSRS)
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
C-SSRS — это оцениваемый клиницистами инструмент, который фиксирует возникновение, тяжесть и частоту суицидальных мыслей и/или поведения в течение периода оценки. Шкала включает предлагаемые вопросы для получения информации, необходимой для определения наличия суицидальных мыслей и/или поведения.
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A и Часть B: Безопасность. Частота клинически значимых результатов лабораторных исследований.
Временное ограничение: Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть A: Скрининг до конца исследования; до 24 недель; Часть B: Скрининг до конца исследования; до 17 недель
Часть B: Изменение общей массы тела по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью лунной двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (iDXA)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: Изменение безжировой массы тела по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью лунной двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (iDXA)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: Изменение общей жировой массы по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью лунной двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (iDXA)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: Изменение массы висцерального жира по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью лунной двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (iDXA)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем массы подкожного жира, измеренное с помощью лунной двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (iDXA)
Временное ограничение: Часть B: от исходного уровня до 105-го дня
Часть B: от исходного уровня до 105-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Gedeon Richter Plc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 сентября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования РГХ-706

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться