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Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do RGH-706 na síndrome de Prader-Willi

22 de junho de 2023 atualizado por: Gedeon Richter Plc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, de 2 partes, estudo de fase 2 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do RGH-706 na síndrome de Prader-Willi

RGH-706 é um novo, potente e oralmente ativo antagonista de MCHR1, candidato a medicamento descoberto e sendo desenvolvido por Gedeon Richter Plc. para controle de peso.

Este será o primeiro estudo de prova de conceito da Fase 2 usando RGH-706 e é o terceiro estudo no programa de desenvolvimento clínico para RGH-706. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do RGH-706 em pacientes com Síndrome de Prader-Willi (PWS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

176

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Medical Information Scientific Service
  • Número de telefone: +36 1 505 7032
  • E-mail: medinfo@richter.hu

Locais de estudo

  • Espanha
      • Alicante, Espanha, 03010
        • Recrutamento
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Investigador principal:
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Recrutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • Investigador principal:
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Investigador principal:
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Recrutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Investigador principal:
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell, Espanha, 08208
        • Recrutamento
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • Investigador principal:
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • Investigador principal:
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • Investigador principal:
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11219
        • Recrutamento
        • Maimonides Medical Center
        • Investigador principal:
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Recrutamento
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • Investigador principal:
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • Investigador principal:
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Recrutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigador principal:
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Suspenso
        • University of Utah School of Medicine
  • França
      • Angers, França, 49933
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Investigador principal:
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille, França, 59000
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Investigador principal:
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • Hôpital Larrey
        • Investigador principal:
          • Emilie Montastier, MD
  • Itália
      • Firenze, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • Investigador principal:
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Investigador principal:
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Investigador principal:
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma, Itália, 168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • Investigador principal:
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma, Itália, 50
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Investigador principal:
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina, Itália, 94018
        • Recrutamento
        • Oasi Maria SS
        • Investigador principal:
          • Letizia Ragusa, MD
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 12808
        • Recrutamento
        • General University Hospital
        • Investigador principal:
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague, Tcheca, 15000
        • Recrutamento
        • Fakultni nemocnice v Motole
        • Investigador principal:
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

17 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Limites de idade:

  • Nos Estados Unidos (EUA), a idade mínima será de 17 anos.
  • Nos países da União Europeia (UE), a idade mínima será de 18 anos.

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥17 anos nos EUA na triagem ou com idade ≥18 anos na UE na triagem
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de SPW
  • Pontuação total de HQ-CT ≥14 na triagem
  • Peso corporal ≥40 kg/88 lbs e ≤200 kg/450 lbs
  • Peso corporal estável
  • Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar e não lactantes na triagem.
  • Os pacientes devem ser capazes de fornecer ou ter um pai ou responsável que seja capaz de fornecer consentimento informado por escrito e/ou consentimento (conforme aplicável)
  • Os pacientes devem ter pelo menos 1 cuidador principal consistente e confiável

Critério de exclusão:

  • Transtornos psiquiátricos graves (por exemplo, esquizofrenia, transtorno bipolar ou transtorno depressivo maior), recentes (nos últimos 6 meses)
  • Risco de suicídio de acordo com o julgamento do investigador
  • Diabetes mellitus incontrolável ou diabetes mellitus que requer administração de insulina
  • Hipotireoidismo ou hipertireoidismo mal controlado
  • Doença hepática crônica ou aguda
  • História do procedimento de cirurgia bariátrica
  • Apneia obstrutiva do sono grave.
  • História de malignidade dentro de 5 anos de triagem
  • Pressão arterial sistólica (PA) ≥160 mmHg e/ou PA diastólica ≥100 mmHg, frequência de pulso ≥100/min na triagem.
  • Uso de farmacoterapia para redução de peso dentro de 6 meses antes da triagem.
  • Prolongamento QT conhecido
  • Anormalidades laboratoriais clinicamente relevantes
  • Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa indicar que o paciente não é adequado para o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RGH-706

Parte A: Dose A uma vez ao dia por 6 semanas

Parte B: Dose B, Dose C ou Dose D uma vez ao dia (dependendo do braço randomizado) por 13 semanas
Medicamento: RGH-706

Cápsulas

Administração oral
Comparador de Placebo: Placebo

Parte A: Placebo uma vez ao dia por 6 semanas

Parte B: Placebo uma vez ao dia por 13 semanas
Medicamento: Placebo

Cápsulas

Administração oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Mudança da linha de base no Questionário de Hiperfagia de 9 itens para Ensaios Clínicos (HQ-CT)
Prazo: Parte A: linha de base até o dia 42
O HQ-CT é um questionário desenvolvido para medir sintomas de preocupações, problemas e comportamentos relacionados à alimentação preenchidos pelo cuidador. A escala fornece um valor composto de 9 questões, cada uma avaliada em uma escala de 0 a 4 unidades (possível intervalo de pontuação total: 0 a 36). Pontuações mais altas representam aumento da hiperfagia.
Parte A: linha de base até o dia 42
Parte B: Mudança da linha de base no Questionário de Hiperfagia de 9 itens para Ensaios Clínicos (HQ-CT)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
O HQ-CT é um questionário desenvolvido para medir sintomas de preocupações, problemas e comportamentos relacionados à alimentação preenchidos pelo cuidador. A escala fornece um valor composto de 9 questões, cada uma avaliada em uma escala de 0 a 4 unidades (possível intervalo de pontuação total: 0 a 36). Pontuações mais altas representam aumento da hiperfagia.
Parte B: linha de base até o dia 105

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A e Parte B: Mudança da linha de base no Questionário de Hiperfagia de 9 itens para Ensaios Clínicos (HQ-CT)
Prazo: Parte A: Linha de base até os dias 28, 56, 98 e 133; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 119
O HQ-CT é um questionário desenvolvido para medir sintomas de preocupações, problemas e comportamentos relacionados à alimentação preenchidos pelo cuidador. É composto por 9 itens, com um período recordatório de 2 semanas. A escala fornece um valor composto de 9 questões, cada uma avaliada em uma escala de 0 a 4 unidades (possível intervalo de pontuação total: 0 a 36). Pontuações mais altas representam aumento da hiperfagia.
Parte A: Linha de base até os dias 28, 56, 98 e 133; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 119
Parte A e Parte B: Mudança da linha de base nas pontuações de domínio do Questionário de Hiperfagia para Ensaios Clínicos (HQ-CT) (condução e gravidade, comportamento autodirigido)
Prazo: Parte A: Linha de base até os dias 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70, 105 e 119
O HQ-CT é um questionário desenvolvido para medir sintomas de preocupações, problemas e comportamentos relacionados à alimentação preenchidos pelo cuidador. A escala fornece um valor composto de 9 questões, cada uma avaliada em uma escala de 0 a 4 unidades (possível intervalo de pontuação total: 0 a 36). Pontuações mais altas representam aumento da hiperfagia.
Parte A: Linha de base até os dias 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no peso corporal
Prazo: Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Alteração percentual desde a linha de base no peso corporal
Prazo: Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Alteração da linha de base na circunferência da cintura
Prazo: Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Alteração da linha de base no índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Triagem, Dias 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Alteração da linha de base em biomarcadores metabólicos medidos a partir do soro
Prazo: Parte A: Linha de base até o dia 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
Parte A: Linha de base até o dia 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: Alteração da linha de base na Gravidade da Impressão Clínica Global (CGI-S)
Prazo: Parte A: Linha de base até os dias 28, 42 e 56; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70, 105 e 119
O CGI-S classifica a gravidade geral dos sintomas em uma escala de 4 pontos, variando de 1 (normal) a 7 (gravemente sintomático), conforme avaliado pelo investigador.
Parte A: Linha de base até os dias 28, 42 e 56; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I)
Prazo: Parte A: Dias 28 e 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
O CGI-I é uma declaração única projetada para avaliar a percepção geral do investigador sobre a mudança na condição do paciente ao longo do ensaio clínico. O CGI-I usa uma escala de resposta de 7 pontos variando de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
Parte A: Dias 28 e 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: Mudança da linha de base na Gravidade da Impressão Global do Cuidador (CaGI-S)
Prazo: Parte A: Linha de base para os dias 2 e 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
O CaGI-S classifica a gravidade do comportamento alimentar do paciente avaliado pelo cuidador seguindo uma escala de 4 pontos variando de 0 (nenhum) a 3 (grave).
Parte A: Linha de base para os dias 2 e 42; Parte B: Linha de base para os dias 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: Mudança de impressão global do cuidador (CaGI-C)
Prazo: Parte A: Dias 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Dias 42, 70, 105 e 119
O CaGI-C é um item único projetado para avaliar a percepção geral do cuidador principal sobre a mudança nos sintomas de hiperfagia do paciente. As respostas são classificadas usando uma escala de 7 pontos variando de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior).
Parte A: Dias 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Dias 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Mudança da linha de base em Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22)
Prazo: Parte A: Linha de base até o dia 42; Parte B: linha de base até o dia 105
O ZBI-22 é um questionário autorreferido no qual os cuidadores principais avaliam o nível de sobrecarga vivenciado atualmente ao cuidar do paciente, classificado em uma escala de 5 pontos variando de 0 (nunca) a 4 (quase sempre).
Parte A: Linha de base até o dia 42; Parte B: linha de base até o dia 105
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de achados clinicamente significativos em valores laboratoriais
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Avaliações laboratoriais clínicas (hematologia, química clínica, coagulação e lipídios, teste de função tireoidiana e urinálise)
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de achados clinicamente significativos em sinais vitais
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Medições de sinais vitais (temperatura corporal, frequência cardíaca, frequência respiratória, pressão arterial [PA])
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de achados clinicamente significativos em eletrocardiogramas de 12 derivações (ECGs)
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de achados clinicamente significativos na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
O C-SSRS é um instrumento avaliado por médicos que captura a ocorrência, gravidade e frequência de ideação e/ou comportamento suicida durante o período de avaliação. A escala inclui perguntas sugeridas para solicitar o tipo de informação necessária para determinar se ocorreu ideação e/ou comportamento suicida.
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A e Parte B: Segurança - Incidência de achados clinicamente significativos em exames físicos de valores laboratoriais
Prazo: Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte A: Triagem até o final do estudo; Até 24 semanas; Parte B: Triagem até o final do estudo; Até 17 semanas
Parte B: Alteração da linha de base na massa corporal total medida por absorciometria de raios-X de dupla energia lunar (iDXA)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: Alteração da linha de base na massa corporal magra medida por absorciometria de raios-X de dupla energia lunar (iDXA)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: Alteração da linha de base na massa gorda total medida por absorciometria de raios-X de dupla energia lunar (iDXA)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: Alteração da linha de base na massa de gordura visceral medida por absorciometria de raios-X de dupla energia lunar (iDXA)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: Alteração da linha de base na massa de gordura subcutânea medida por absorciometria de raios-X de dupla energia lunar (iDXA)
Prazo: Parte B: linha de base até o dia 105
Parte B: linha de base até o dia 105

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Gedeon Richter Plc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de setembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2023

Última verificação

1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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