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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RGH-706 nella sindrome di Prader-Willi

22 giugno 2023 aggiornato da: Gedeon Richter Plc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, in 2 parti, di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'RGH-706 nella sindrome di Prader-Willi

RGH-706 è un farmaco candidato antagonista MCHR1 nuovo, potente e attivo per via orale scoperto e sviluppato da Gedeon Richter Plc. per la gestione del peso.

Questo sarà il primo studio proof-of-concept di fase 2 che utilizza RGH-706 ed è il terzo studio nel programma di sviluppo clinico per RGH-706. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RGH-706 in pazienti con sindrome di Prader-Willi (PWS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

176

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Medical Information Scientific Service
  • Numero di telefono: +36 1 505 7032
  • Email: medinfo@richter.hu

Luoghi di studio

  • Cechia
      • Prague, Cechia, 12808
        • Reclutamento
        • General University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague, Cechia, 15000
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice v Motole
        • Investigatore principale:
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamento
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Investigatore principale:
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Reclutamento
        • Centre hospitalier Lyon-Sud
        • Investigatore principale:
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Hopital Larrey
        • Investigatore principale:
          • Emilie Montastier, MD
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • Investigatore principale:
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Investigatore principale:
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Investigatore principale:
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma, Italia, 168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • Investigatore principale:
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma, Italia, 50
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Investigatore principale:
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina, Italia, 94018
        • Reclutamento
        • Oasi Maria SS
        • Investigatore principale:
          • Letizia Ragusa, MD
  • Spagna
      • Alicante, Spagna, 03010
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de octubre
        • Investigatore principale:
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • Investigatore principale:
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Investigatore principale:
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Regional Universitario de Málaga - Hospital General
        • Investigatore principale:
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Reclutamento
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • Investigatore principale:
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Investigatore principale:
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • Investigatore principale:
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
        • Reclutamento
        • Maimonides Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Reclutamento
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • Investigatore principale:
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • Investigatore principale:
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Sospeso
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

17 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Limiti di età:

  • Negli Stati Uniti (USA), l'età minima sarà di 17 anni.
  • Nei paesi dell'Unione Europea (UE), l'età minima sarà di 18 anni.

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥17 anni negli Stati Uniti allo screening o di età ≥18 anni nell'UE allo screening
  • Diagnosi geneticamente confermata di PWS
  • Punteggio totale HQ-CT ≥14 allo screening
  • Peso corporeo ≥40 kg/88 libbre e ≤200 kg/450 libbre
  • Peso corporeo stabile
  • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile e non in allattamento allo screening.
  • I pazienti devono essere in grado di fornire o avere un genitore o tutore in grado di fornire il consenso informato scritto e/o il consenso (se applicabile)
  • I pazienti devono avere almeno 1 assistente primario coerente e affidabile

Criteri di esclusione:

  • Gravi disturbi psichiatrici (p. es., schizofrenia, disturbo bipolare o disturbo depressivo maggiore), recenti (entro 6 mesi)
  • Rischio di suicidio secondo il giudizio dell'investigatore
  • Diabete mellito incontrollabile o diabete mellito che richiede la somministrazione di insulina
  • Ipotiroidismo o ipertiroidismo scarsamente controllati
  • Malattia epatica cronica o acuta
  • Storia della procedura di chirurgia bariatrica
  • Apnea notturna ostruttiva grave.
  • Storia di malignità entro 5 anni dallo screening
  • Pressione arteriosa sistolica (PA) ≥160 mmHg e/o PA diastolica ≥100 mmHg, frequenza cardiaca ≥100/min allo screening.
  • Uso di farmacoterapia per ridurre il peso entro 6 mesi prima dello screening.
  • Prolungamento QT noto
  • Anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe indicare che il paziente non è idoneo per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RGH-706

Parte A: Dose A una volta al giorno per 6 settimane

Parte B: Dose B, Dose C o Dose D una volta al giorno (a seconda del braccio randomizzato) per 13 settimane
Droga: RGH-706

Capsule

Amministrazione orale
Comparatore placebo: Placebo

Parte A: Placebo una volta al giorno per 6 settimane

Parte B: Placebo una volta al giorno per 13 settimane
Droga: Placebo

Capsule

Amministrazione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Variazione rispetto al basale nel questionario sull'iperfagia a 9 voci per studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Parte A: Dal basale al giorno 42
L'HQ-CT è un questionario progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni, problemi e comportamenti legati al cibo compilato dal caregiver. La scala fornisce un valore composto da 9 domande, ciascuna valutata su una scala da 0 a 4 unità (possibile intervallo di punteggio totale: da 0 a 36). I punteggi più alti rappresentano un aumento dell'iperfagia.
Parte A: Dal basale al giorno 42
Parte B: Variazione rispetto al basale nel questionario sull'iperfagia a 9 voci per gli studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
L'HQ-CT è un questionario progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni, problemi e comportamenti legati al cibo compilato dal caregiver. La scala fornisce un valore composto da 9 domande, ciascuna valutata su una scala da 0 a 4 unità (possibile intervallo di punteggio totale: da 0 a 36). I punteggi più alti rappresentano un aumento dell'iperfagia.
Parte B: dal basale al giorno 105

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale nel questionario sull'iperfagia a 9 voci per studi clinici (HQ-CT)
Lasso di tempo: Parte A: dal basale ai giorni 28, 56, 98 e 133; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 119
L'HQ-CT è un questionario progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni, problemi e comportamenti legati al cibo compilato dal caregiver. Consiste di 9 articoli, con un periodo di richiamo di 2 settimane. La scala fornisce un valore composto da 9 domande, ciascuna valutata su una scala da 0 a 4 unità (possibile intervallo di punteggio totale: da 0 a 36). I punteggi più alti rappresentano un aumento dell'iperfagia.
Parte A: dal basale ai giorni 28, 56, 98 e 133; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 119
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio del questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT) (pulsione e gravità, comportamento autodiretto)
Lasso di tempo: Parte A: dal basale ai giorni 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70, 105 e 119
L'HQ-CT è un questionario progettato per misurare i sintomi di preoccupazioni, problemi e comportamenti legati al cibo compilato dal caregiver. La scala fornisce un valore composto da 9 domande, ciascuna valutata su una scala da 0 a 4 unità (possibile intervallo di punteggio totale: da 0 a 36). I punteggi più alti rappresentano un aumento dell'iperfagia.
Parte A: dal basale ai giorni 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: variazione percentuale rispetto al basale del peso corporeo
Lasso di tempo: Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale della circonferenza della vita
Lasso di tempo: Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A: Proiezione, Giorni 1, 14, 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Screening, giorni 1, 14, 28, 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale nei biomarcatori metabolici misurati dal siero
Lasso di tempo: Parte A: Dal basale al giorno 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Parte A: Dal basale al giorno 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: variazione rispetto al basale della gravità clinica globale delle impressioni (CGI-S)
Lasso di tempo: Parte A: dal basale ai giorni 28, 42 e 56; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70, 105 e 119
Il CGI-S valuta la gravità complessiva dei sintomi su una scala a 4 punti che va da 1 (normale) a 7 (gravemente sintomatico), come valutato dallo sperimentatore.
Parte A: dal basale ai giorni 28, 42 e 56; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: miglioramento clinico globale dell'impronta (CGI-I)
Lasso di tempo: Parte A: Giorni 28 e 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Il CGI-I è una dichiarazione singola progettata per valutare la percezione complessiva del ricercatore del cambiamento nelle condizioni del paziente nel corso della sperimentazione clinica. Il CGI-I utilizza una scala di risposta a 7 punti che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
Parte A: Giorni 28 e 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: Variazione rispetto al basale nella gravità globale delle impressioni del caregiver (CaGI-S)
Lasso di tempo: Parte A: dal basale ai giorni 2 e 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Il CaGI-S valuta la gravità del comportamento alimentare del paziente valutato dal caregiver seguendo una scala a 4 punti che va da 0 (nessuno) a 3 (grave).
Parte A: dal basale ai giorni 2 e 42; Parte B: dal basale ai giorni 42, 70 e 105
Parte A e Parte B: cambiamento dell'impressione globale del caregiver (CaGI-C)
Lasso di tempo: Parte A: Giorni 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Giorni 42, 70, 105 e 119
Il CaGI-C è un singolo elemento progettato per valutare la percezione complessiva del caregiver primario del cambiamento nei sintomi dell'iperfagia del paziente. Le risposte sono valutate utilizzando una scala a 7 punti che va da 1 (molto meglio) a 7 (molto peggio).
Parte A: Giorni 28, 42, 56, 98 e 133; Parte B: Giorni 42, 70, 105 e 119
Parte A e Parte B: Cambiamento rispetto al basale in Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22)
Lasso di tempo: Parte A: Dal basale al giorno 42; Parte B: dal basale al giorno 105
Lo ZBI-22 è un questionario auto-riportato in cui gli operatori sanitari primari valutano il livello di carico attualmente sperimentato mentre si prendono cura del paziente valutato su una scala a 5 punti che va da 0 (mai) a 4 (quasi sempre).
Parte A: Dal basale al giorno 42; Parte B: dal basale al giorno 105
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di risultati clinicamente significativi nei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica clinica, coagulazione e lipidi, test di funzionalità tiroidea e analisi delle urine)
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di risultati clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Misurazioni dei segni vitali (temperatura corporea, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria, pressione sanguigna [BP])
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di risultati clinicamente significativi negli elettrocardiogrammi a 12 derivazioni (ECG)
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di risultati clinicamente significativi nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Il C-SSRS è uno strumento valutato dal medico che cattura l'occorrenza, la gravità e la frequenza dell'ideazione e/o del comportamento suicidario durante il periodo di valutazione. La scala include domande suggerite per sollecitare il tipo di informazioni necessarie per determinare se si è verificata ideazione e/o comportamento suicidario.
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A e Parte B: Sicurezza - Incidenza di risultati clinicamente significativi nei valori di laboratorio esami fisici
Lasso di tempo: Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte A: Screening fino alla fine dello studio; Fino a 24 settimane; Parte B: Screening alla fine dello studio; Fino a 17 settimane
Parte B: variazione rispetto al basale della massa corporea totale misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia lunare (iDXA)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: variazione rispetto al basale della massa corporea magra misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia lunare (iDXA)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: variazione rispetto al basale della massa grassa totale misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia lunare (iDXA)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: variazione rispetto al basale della massa grassa viscerale misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia lunare (iDXA)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: variazione rispetto al basale della massa grassa sottocutanea misurata mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia lunare (iDXA)
Lasso di tempo: Parte B: dal basale al giorno 105
Parte B: dal basale al giorno 105

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gedeon Richter Plc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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