Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af RGH-706 i Prader-Willi syndrom

22. juni 2023 opdateret af: Gedeon Richter Plc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, 2-delt, fase 2-studie til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af RGH-706 i Prader-Willis syndrom

RGH-706 er en ny, potent og oralt aktiv MCHR1-antagonist-lægemiddelkandidat opdaget og udviklet af Gedeon Richter Plc. til vægtstyring.

Dette vil være det første fase 2, proof-of-concept-studie med RGH-706 og er det tredje studie i det kliniske udviklingsprogram for RGH-706. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGH-706 hos patienter med Prader-Willi Syndrom (PWS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

176

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Medical Information Scientific Service
  • Telefonnummer: +36 1 505 7032
  • E-mail: medinfo@richter.hu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Rekruttering
        • Maimonides Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Rekruttering
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • Ledende efterforsker:
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • Ledende efterforsker:
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Suspenderet
        • University of Utah School of Medicine
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Rekruttering
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Ledende efterforsker:
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Ledende efterforsker:
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Rekruttering
        • Hôpital Larrey
        • Ledende efterforsker:
          • Emilie Montastier, MD
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • Ledende efterforsker:
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Ledende efterforsker:
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Ledende efterforsker:
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma, Italien, 168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • Ledende efterforsker:
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma, Italien, 50
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ledende efterforsker:
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina, Italien, 94018
        • Rekruttering
        • Oasi Maria SS
        • Ledende efterforsker:
          • Letizia Ragusa, MD
  • Spanien
      • Alicante, Spanien, 03010
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Ledende efterforsker:
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Ledende efterforsker:
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Rekruttering
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • Ledende efterforsker:
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Ledende efterforsker:
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 12808
        • Rekruttering
        • General University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague, Tjekkiet, 15000
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice v Motole
        • Ledende efterforsker:
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Aldersgrænser:

  • I USA (USA) vil minimumsalderen være 17 år.
  • I EU-lande vil minimumsalderen være 18 år.

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen ≥17 år i USA ved screening eller i alderen ≥18 år i EU ved screening
  • Genetisk bekræftet diagnose af PWS
  • HQ-CT totalscore ≥14 ved screening
  • Kropsvægt ≥40 kg/88 lbs og ≤200 kg/450 lbs
  • Stabil kropsvægt
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder og ikke-ammende ved screening.
  • Patienter skal kunne give eller have en forælder eller værge, der er i stand til at give skriftligt informeret samtykke og/eller samtykke (alt efter omstændighederne)
  • Patienter skal have mindst 1 konsekvent og pålidelig primær behandler

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlige psykiatriske lidelser (f.eks. skizofreni, bipolar lidelse eller svær depressiv lidelse), nylige (inden for 6 måneder)
  • Risiko for selvmord ifølge efterforskerens vurdering
  • Ukontrollerbar diabetes mellitus eller diabetes mellitus, der kræver insulinadministration
  • Dårligt kontrolleret hypothyroidisme eller hyperthyroidisme
  • Kronisk eller akut leversygdom
  • Historie om fedmekirurgi
  • Svær obstruktiv søvnapnø.
  • Anamnese med malignitet inden for 5 år efter screening
  • Systolisk blodtryk (BP) ≥160 mmHg og/eller diastolisk BP ≥100 mmHg, pulsfrekvens ≥100/min ved screening.
  • Brug af vægtsænkende farmakoterapi inden for 6 måneder før screening.
  • Kendt QT-forlængelse
  • Klinisk relevante laboratorieabnormiteter
  • Enhver anden tilstand, der efter investigators mening kan indikere, at patienten er uegnet til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RGH-706

Del A: Dosis A én gang dagligt i 6 uger

Del B: Dosis B, Dosis C eller Dosis D én gang dagligt (afhængigt af den randomiserede arm) i 13 uger
Medicin: RGH-706

Kapsler

Oral administration
Placebo komparator: Placebo

Del A: Placebo én gang dagligt i 6 uger

Del B: Placebo én gang dagligt i 13 uger
Medicin: Placebo

Kapsler

Oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Ændring fra baseline i 9-element Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 42
HQ-CT er et spørgeskema designet til at måle symptomer på madrelaterede bekymringer, problemer og adfærd udfyldt af omsorgspersonen. Skalaen giver en sammensat værdi fra 9 spørgsmål, der hver er bedømt på en skala fra 0 til 4 enheder (mulig samlet scoreinterval: 0 til 36). Højere score repræsenterer øget hyperfagi.
Del A: Baseline til dag 42
Del B: Ændring fra baseline i 9-element Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
HQ-CT er et spørgeskema designet til at måle symptomer på madrelaterede bekymringer, problemer og adfærd udfyldt af omsorgspersonen. Skalaen giver en sammensat værdi fra 9 spørgsmål, der hver er bedømt på en skala fra 0 til 4 enheder (mulig samlet scoreinterval: 0 til 36). Højere score repræsenterer øget hyperfagi.
Del B: Baseline til dag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A og del B: Ændring fra baseline i 9-element Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 28, 56, 98 og 133; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 119
HQ-CT er et spørgeskema designet til at måle symptomer på madrelaterede bekymringer, problemer og adfærd udfyldt af omsorgspersonen. Den består af 9 genstande med en 2-ugers tilbagekaldelsesperiode. Skalaen giver en sammensat værdi fra 9 spørgsmål, der hver er bedømt på en skala fra 0 til 4 enheder (mulig samlet scoreinterval: 0 til 36). Højere score repræsenterer øget hyperfagi.
Del A: Baseline til dag 28, 56, 98 og 133; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 119
Del A og Del B: Ændring fra baseline i Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) domænescores (drift og sværhedsgrad, selvstyret adfærd)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Baseline til dag 42, 70, 105 og 119
HQ-CT er et spørgeskema designet til at måle symptomer på madrelaterede bekymringer, problemer og adfærd udfyldt af omsorgspersonen. Skalaen giver en sammensat værdi fra 9 spørgsmål, der hver er bedømt på en skala fra 0 til 4 enheder (mulig samlet scoreinterval: 0 til 36). Højere score repræsenterer øget hyperfagi.
Del A: Baseline til dag 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Baseline til dag 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Absolut ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Procentvis ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Ændring fra baseline i taljeomkreds
Tidsramme: Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A og del B: Ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Screening, dag 1, 14, 28, 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Ændring fra baseline i metaboliske biomarkører målt fra serum
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
Del A: Baseline til dag 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
Del A og Del B: Ændring fra baseline i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 28, 42 og 56; Del B: Baseline til dag 42, 70, 105 og 119
CGI-S vurderer den overordnede symptomsværhed på en 4-punkts skala fra 1 (normal) til 7 (alvorligt symptomatisk), som vurderet af investigator.
Del A: Baseline til dag 28, 42 og 56; Del B: Baseline til dag 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Klinisk global indtryksforbedring (CGI-I)
Tidsramme: Del A: Dag 28 og 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
CGI-I er en enkelt erklæring designet til at vurdere investigatorens overordnede opfattelse af ændringer i patientens tilstand i løbet af det kliniske forsøg. CGI-I bruger en 7-punkts svarskala, der spænder fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
Del A: Dag 28 og 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
Del A og del B: Ændring fra baseline i Caregiver Global Impression-Severity (CaGI-S)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 2 og 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
CaGI-S vurderer sværhedsgraden af ​​patientens fødevarerelaterede adfærd vurderet af plejepersonalet efter en 4-punkts skala fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig).
Del A: Baseline til dag 2 og 42; Del B: Baseline til dag 42, 70 og 105
Del A og del B: Caregiver Global Impression-Change (CaGI-C)
Tidsramme: Del A: Dage 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Dag 42, 70, 105 og 119
CaGI-C er et enkelt element designet til at vurdere den primære omsorgspersons overordnede opfattelse af ændringer i patientens hyperfagsymptomer. Svarene bedømmes ved hjælp af en 7-punkts skala fra 1 (meget bedre) til 7 (meget dårligere).
Del A: Dage 28, 42, 56, 98 og 133; Del B: Dag 42, 70, 105 og 119
Del A og Del B: Ændring fra baseline i Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22)
Tidsramme: Del A: Baseline til dag 42; Del B: Baseline til dag 105
ZBI-22 er et selvrapporteret spørgeskema, hvor primære omsorgspersoner vurderer det belastningsniveau, der i øjeblikket opleves, mens de tager sig af patienten vurderet på en 5-punkts skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid).
Del A: Baseline til dag 42; Del B: Baseline til dag 105
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af klinisk signifikante fund i laboratorieværdier
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, klinisk kemi, koagulation og lipider, test af skjoldbruskkirtelfunktion og urinanalyse)
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af klinisk signifikante fund i vitale tegn
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Målinger af vitale tegn (kropstemperatur, puls, respirationsfrekvens, blodtryk [BP])
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af klinisk signifikante fund i 12-aflednings elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af klinisk signifikante fund i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
C-SSRS er et kliniker-vurderet instrument, der fanger forekomsten, sværhedsgraden og hyppigheden af ​​selvmordstanker og/eller -adfærd i løbet af vurderingsperioden. Skalaen inkluderer foreslåede spørgsmål for at indhente den type information, der er nødvendig for at afgøre, om selvmordstanker og/eller selvmordsadfærd fandt sted.
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A og Del B: Sikkerhed - Forekomst af klinisk signifikante fund i fysiske undersøgelser af laboratorieværdier
Tidsramme: Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del A: Screening til studieafslutning; Op til 24 uger; Del B: Screening til afslutning af studiet; Op til 17 uger
Del B: Ændring fra baseline i total kropsmasse målt ved Lunar dual-energy X-ray absorptiometri (iDXA)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
Del B: Baseline til dag 105
Del B: Ændring fra baseline i mager kropsmasse målt ved Lunar dual-energy X-ray absorptiometri (iDXA)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
Del B: Baseline til dag 105
Del B: Ændring fra baseline i total fedtmasse målt ved Lunar dual-energy X-ray absorptiometri (iDXA)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
Del B: Baseline til dag 105
Del B: Ændring fra baseline i visceral fedtmasse målt ved Lunar dual-energy X-ray absorptiometri (iDXA)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
Del B: Baseline til dag 105
Del B: Ændring fra baseline i subkutan fedtmasse målt ved Lunar dual-energy X-ray absorptiometri (iDXA)
Tidsramme: Del B: Baseline til dag 105
Del B: Baseline til dag 105

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gedeon Richter Plc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2022

Først opslået (Faktiske)

11. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med RGH-706

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner