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Prader-Willi 症候群における RGH-706 の有効性、安全性、忍容性を評価するための研究

2024年5月30日 更新者：Gedeon Richter Plc.

Prader-Willi 症候群における RGH-706 の有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、2 部構成、第 2 相試験

RGH-706 は、Gedeon Richter Plc によって発見され開発されている、新規で強力な経口活性 MCHR1 拮抗薬候補です。体重管理に。

これは、RGH-706 を使用した最初のフェーズ 2 の概念実証研究であり、RGH-706 の臨床開発プログラムにおける 3 番目の研究です。 この研究の目的は、プラダー・ウィリー症候群 (PWS) 患者における RGH-706 の有効性、安全性、および忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11219
        • Maimonides Medical Center
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • NYU Langone Hospital-Long Island
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova、イタリア、16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Napoli、イタリア、80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma、イタリア、168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma、イタリア、50
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Troina、イタリア、94018
        • Oasi Maria SS
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid、スペイン、28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
      • Malaga、スペイン、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
      • Sabadell、スペイン、08208
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • チェコ
      • Prague、チェコ、12808
        • General University Hospital
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Pierre-Bénite、フランス、69495
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hopital Larrey

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

年齢制限:

  • アメリカ合衆国 (USA) では、最低年齢は 17 歳です。
  • 欧州連合 (EU) 諸国では、最低年齢は 18 歳です。

包含基準:

  • -スクリーニング時に米国で17歳以上、またはスクリーニング時にEUで18歳以上の男性または女性の患者
  • PWSの遺伝的に確認された診断
  • -スクリーニング時のHQ-CT合計スコアが14以上
  • 体重≧40kg/88ポンド、≦200kg/450ポンド
  • 安定した体重
  • -妊娠の可能性があり、スクリーニング時に授乳していない女性の妊娠検査が陰性。
  • -患者は、書面によるインフォームドコンセントおよび/または同意を提供できる、または親または保護者を提供できる必要があります（該当する場合）
  • 患者には、少なくとも 1 人の一貫した信頼できる主介護者がいる必要があります

除外基準:

  • 重度の精神障害（例えば、統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害）、最近（6か月以内）
  • 捜査官の判断による自殺の危険性
  • 制御不能な糖尿病またはインスリン投与を必要とする糖尿病
  • コントロール不良の甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症
  • 慢性または急性肝疾患
  • 肥満外科手術の歴史
  • 重度の閉塞性睡眠時無呼吸。
  • -スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍の病歴
  • -収縮期血圧（BP）≥160 mmHgおよび/または拡張期血圧≥100 mmHg、スクリーニング時の脈拍数≥100 /分。
  • -スクリーニング前6か月以内の減量薬物療法の使用。
  • 既知のQT延長
  • 臨床的に関連する検査異常
  • -治験責任医師の意見では、患者が研究に適していないことを示す可能性のあるその他の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RGH-706
A を 1 日 1 回、6 週間投与します
薬：RGH-706

カプセル

経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを1日1回、6週間投与
薬：プラセボ

カプセル

経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
主要な結果尺度はありません
時間枠：主要な結果尺度はありません
主要な結果尺度はありません

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A およびパート B: 臨床試験のための 9 項目の過食症アンケート (HQ-CT) におけるベースラインからの変化
時間枠：パート A: 28 日目、56 日目、98 日目、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、119 日目のベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 9 項目で構成され、リコール期間は 2 週間です。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート A: 28 日目、56 日目、98 日目、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 臨床試験のための過食症アンケート (HQ-CT) ドメイン スコアのベースラインからの変化 (衝動と重症度、自己指向の行動)
時間枠：パート A: 28、42、56、98、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート A: 28、42、56、98、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: 体重のベースラインからの変化率
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パートAとパートB：胴囲のベースラインからの変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: ボディマス指数 (BMI) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: 血清から測定された代謝バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 28、42、および 56 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
CGI-S は、調査員によって評価された 1 (正常) から 7 (重度の症状) までの範囲の 4 段階スケールで全体的な症状の重症度を評価します。
パート A: 28、42、および 56 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 臨床全体の印象の改善 (CGI-I)
時間枠：パート A: 28 日目と 42 日目。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
CGI-I は、臨床試験の過程での患者の状態の変化に対する治験責任医師の全体的な認識を評価するために設計された単一のステートメントです。 CGI-I は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階の反応スケールを使用します。
パート A: 28 日目と 42 日目。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 介護者全体の印象 - 重症度 (CaGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 2 日目および 42 日目のベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
CaGI-S は、0 (なし) から 3 (重度) までの範囲の 4 段階スケールに従って、介護者によって評価された患者の食物関連行動の重症度を評価します。
パート A: 2 日目および 42 日目のベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 介護者全体の印象の変化 (CaGI-C)
時間枠：パート A: 28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: 42、70、105、119 日目
CaGI-C は、患者の過食症状の変化に対する主介護者の全体的な認識を評価するために設計された単一項目です。 回答は、1 (非常に良い) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階スケールを使用して評価されます。
パート A: 28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: 42、70、105、119 日目
パート A およびパート B: Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 105 日目のベースライン
ZBI-22 は、主介護者が患者の世話をしているときに現在経験している負担のレベルを 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) の範囲の 5 段階で評価する自己申告式のアンケートです。
パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 安全性 - 治療に伴う有害事象 (TEAE) の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 検査値における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
臨床検査評価（血液学、生化学、凝固・脂質、甲状腺機能検査、尿検査）
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - バイタル サインにおける臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
バイタルサイン測定（体温、脈拍数、呼吸数、血圧[BP]）
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 12 誘導心電図 (ECG) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
C-SSRS は、評価期間中の自殺念慮および/または行動の発生、重症度、頻度を把握する臨床医評価の手段です。 スケールには、自殺念慮および/または行動が発生したかどうかを判断するために必要な情報の種類を求めるための提案された質問が含まれています。
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 検査値身体検査における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された総体重のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された除脂肪体重のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された総脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パートB：Lunar Dual-energy X-ray Absorptiometry（iDXA）で測定した内臓脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: Lunar dual-energy X-ray absorptiometry (iDXA) によって測定された皮下脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床試験用の9項目過食症アンケート（HQ-CT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 42 日目まで

HQ-CT は、介護者が記入した食事関連のこだわり、問題、行動の症状を測定するために設計されたアンケートです。 このスケールは、9 つ​​の質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 ～ 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 ～ 36)。

スコアが高いほど、過食症が増加していることを表します。
ベースラインから 42 日目まで
臨床試験用の9項目過食症アンケート（HQ-CT）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 28、56、98、133 日目まで
HQ-CT は、介護者が記入した食事関連のこだわり、問題、行動の症状を測定するために設計されたアンケートです。 9 項目で構成され、リコール期間は 2 週間です。 このスケールは、9 つ​​の質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 ～ 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 ～ 36)。 スコアが高いほど、過食症が増加していることを表します。
ベースラインから 28、56、98、133 日目まで
臨床試験用過食症アンケート（HQ-CT）ドメインスコアのベースラインからの変化（衝動と重症度、自主的行動）
時間枠：ベースラインから 28、42、56、98、133 日目まで
HQ-CT は、介護者が記入した食事関連のこだわり、問題、行動の症状を測定するために設計されたアンケートです。 このスケールは、9 つ​​の質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 ～ 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 ～ 36)。 スコアが高いほど、過食症が増加していることを表します。
ベースラインから 28、42、56、98、133 日目まで
体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
体重のベースラインからの変化率
時間枠：スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
ウエスト周囲径の基準値からの変化
時間枠：スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
体格指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
スクリーニング、1、14、28、42、56、98、133日目
血清から測定された代謝バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 42 日目まで
ベースラインから 42 日目まで
Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 28、42、56 日目まで
CGI-S は、研究者によって評価され、全体的な症状の重症度を 1 (正常) から 7 (重度の症状あり) までの 4 段階のスケールで評価します。
ベースラインから 28、42、56 日目まで
臨床全体的な印象の改善 (CGI-I)
時間枠：28日目と42日目
CGI-I は、臨床試験の全過程にわたる患者の状態の変化に対する研究者の全体的な認識を評価するために設計された単一のステートメントです。 CGI-I は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階の応答スケールを使用します。
28日目と42日目
介護者の全体的な印象 - 重症度 (CaGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 2 日目と 42 日目まで
CaGI-S は、介護者が評価した患者の食事関連行動の重症度を 0 (なし) から 3 (重度) までの 4 段階評価で評価します。
ベースラインから 2 日目と 42 日目まで
介護者の全体的な印象変化 (CaGI-C)
時間枠：28、42、56、98、133日目
CaGI-C は、患者の過食症状の変化に対する主介護者の全体的な認識を評価するために設計された単一項目です。 反応は、1 (非常に良い) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階のスケールを使用して評価されます。
28、42、56、98、133日目
ザリット負担インタビュー-22 (ZBI-22) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 42 日目まで
ZBI-22 は、主介護者が患者の介護中に現在経験している負担のレベルを 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの 5 段階評価で評価する自己申告式のアンケートです。
ベースラインから 42 日目まで
安全性 - 治療中に発生した有害事象 (TEAE) の発生率
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
安全性 - 検査値における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
臨床検査評価（血液学、臨床化学、凝固と脂質、甲状腺機能検査、尿検査）
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
安全性 - バイタルサインにおける臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
バイタルサイン測定（体温、脈拍数、呼吸数、血圧[BP]）
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
安全性 - 12 誘導心電図 (ECG) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
安全性 - コロンビア自殺重症度評価スケール (C-SSRS) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
C-SSRS は、評価期間中の自殺念慮および/または自殺行動の発生、重症度、頻度を把握する臨床医評価の手段です。 この尺度には、自殺念慮や自殺行動が発生したかどうかを判断するために必要な情報の種類を尋ねるための質問が提案されています。
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
安全性 - 臨床検査値における臨床的に重要な所見の発生率 身体検査
時間枠：研究終了までのスクリーニング。最長24週間
研究終了までのスクリーニング。最長24週間
PK コホート - RGH-706 およびその代謝産物デイソプロピルの個々の血漿濃度 RGH-706 の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：14、42、43、44、46日目
14、42、43、44、46日目
PK コホート - RGH-706 およびその代謝物デイソプロピル RGH-706 の個々の血漿濃度、観察された最大血漿濃度 (Tmax) の時間
時間枠：14、42、43、44、46日目
14、42、43、44、46日目
PK コホート - RGH-706 およびその代謝物デイソプロピル RGH-706 の個々の血漿中濃度。投与期間終了までの血漿中濃度-時間曲線下の面積 (AUC0-24)
時間枠：14、42、43、44、46日目
14、42、43、44、46日目
PK コホート - RGH-706 およびその代謝産物デイソプロピルの個々の血漿濃度 RGH-706 の最小観察血漿濃度 (Cmin)
時間枠：14、42、43、44、46日目
14、42、43、44、46日目
PK コホート - RGH-706 およびその代謝産物デイソプロピル RGH-706 蓄積率 (Rac) の個々の血漿濃度
時間枠：14、42、43、44、46日目
14、42、43、44、46日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Gedeon Richter Plc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月22日

一次修了 (実際)

2024年4月10日

研究の完了 (実際)

2024年4月10日

試験登録日

最初に提出

2022年3月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月4日

最初の投稿 (実際)

2022年4月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月30日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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