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Prader-Willi 症候群における RGH-706 の有効性、安全性、忍容性を評価するための研究

2023年6月22日 更新者：Gedeon Richter Plc.

Prader-Willi 症候群における RGH-706 の有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設、2 部構成、第 2 相試験

RGH-706 は、Gedeon Richter Plc によって発見され開発されている、新規で強力な経口活性 MCHR1 拮抗薬候補です。体重管理に。

これは、RGH-706 を使用した最初のフェーズ 2 の概念実証研究であり、RGH-706 の臨床開発プログラムにおける 3 番目の研究です。 この研究の目的は、プラダー・ウィリー症候群 (PWS) 患者における RGH-706 の有効性、安全性、および忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

176

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Medical Information Scientific Service
  • 電話番号：+36 1 505 7032
  • メール：medinfo@richter.hu

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • 主任研究者：
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 主任研究者：
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11219
        • 募集
        • Maimonides Medical Center
        • 主任研究者：
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola、New York、アメリカ、11501
        • 募集
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • 主任研究者：
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • 主任研究者：
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • 主任研究者：
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 一時停止
        • University of Utah School of Medicine
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50139
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • 主任研究者：
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • Istituto Giannina Gaslini
        • 主任研究者：
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli、イタリア、80131
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • 主任研究者：
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma、イタリア、168
        • 募集
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • 主任研究者：
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma、イタリア、50
        • 募集
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • 主任研究者：
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina、イタリア、94018
        • 募集
        • Oasi Maria SS
        • 主任研究者：
          • Letizia Ragusa, MD
  • スペイン
      • Alicante、スペイン、03010
        • 募集
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid、スペイン、28041
        • 募集
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 主任研究者：
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid、スペイン、28009
        • 募集
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • 主任研究者：
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen De La Victoria
        • 主任研究者：
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga、スペイン、29010
        • 募集
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • 主任研究者：
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell、スペイン、08208
        • 募集
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • 主任研究者：
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
        • 主任研究者：
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD
  • チェコ
      • Prague、チェコ、12808
        • 募集
        • General University Hospital
        • 主任研究者：
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague、チェコ、15000
        • 募集
        • Fakultní nemocnice v Motole
        • 主任研究者：
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • 募集
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • 主任研究者：
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille、フランス、59000
        • 募集
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite、フランス、69495
        • 募集
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • 主任研究者：
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse、フランス、31059
        • 募集
        • Hopital Larrey
        • 主任研究者：
          • Emilie Montastier, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

年齢制限:

  • アメリカ合衆国 (USA) では、最低年齢は 17 歳です。
  • 欧州連合 (EU) 諸国では、最低年齢は 18 歳です。

包含基準:

  • -スクリーニング時に米国で17歳以上、またはスクリーニング時にEUで18歳以上の男性または女性の患者
  • PWSの遺伝的に確認された診断
  • -スクリーニング時のHQ-CT合計スコアが14以上
  • 体重≧40kg/88ポンド、≦200kg/450ポンド
  • 安定した体重
  • -妊娠の可能性があり、スクリーニング時に授乳していない女性の妊娠検査が陰性。
  • -患者は、書面によるインフォームドコンセントおよび/または同意を提供できる、または親または保護者を提供できる必要があります（該当する場合）
  • 患者には、少なくとも 1 人の一貫した信頼できる主介護者がいる必要があります

除外基準:

  • 重度の精神障害（例えば、統合失調症、双極性障害、または大うつ病性障害）、最近（6か月以内）
  • 捜査官の判断による自殺の危険性
  • 制御不能な糖尿病またはインスリン投与を必要とする糖尿病
  • コントロール不良の甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症
  • 慢性または急性肝疾患
  • 肥満外科手術の歴史
  • 重度の閉塞性睡眠時無呼吸。
  • -スクリーニングから5年以内の悪性腫瘍の病歴
  • -収縮期血圧（BP）≥160 mmHgおよび/または拡張期血圧≥100 mmHg、スクリーニング時の脈拍数≥100 /分。
  • -スクリーニング前6か月以内の減量薬物療法の使用。
  • 既知のQT延長
  • 臨床的に関連する検査異常
  • -治験責任医師の意見では、患者が研究に適していないことを示す可能性のあるその他の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RGH-706

パート A: A を 1 日 1 回、6 週間投与

パート B: 用量 B、用量 C、または用量 D を 1 日 1 回 (ランダム化された群に応じて) 13 週間投与
薬：RGH-706

カプセル

経口投与
プラセボコンパレーター：プラセボ

パート A: プラセボを 1 日 1 回、6 週間投与

パート B: プラセボを 1 日 1 回、13 週間投与
薬：プラセボ

カプセル

経口投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：臨床試験のための9項目の過食症アンケート（HQ-CT）におけるベースラインからの変化
時間枠：パート A: 42 日目までのベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート A: 42 日目までのベースライン
パート B: 臨床試験のための 9 項目の過食症アンケート (HQ-CT) におけるベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート B: 105 日目のベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A およびパート B: 臨床試験のための 9 項目の過食症アンケート (HQ-CT) におけるベースラインからの変化
時間枠：パート A: 28 日目、56 日目、98 日目、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、119 日目のベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 9 項目で構成され、リコール期間は 2 週間です。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート A: 28 日目、56 日目、98 日目、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 臨床試験のための過食症アンケート (HQ-CT) ドメイン スコアのベースラインからの変化 (衝動と重症度、自己指向の行動)
時間枠：パート A: 28、42、56、98、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
HQ-CT は、介護者が完了した食品関連の先入観、問題、および行動の症状を測定するように設計されたアンケートです。 スケールは 9 つの質問からの複合値を提供し、それぞれが 0 から 4 単位のスケールで評価されます (可能な合計スコア範囲: 0 から 36)。 より高いスコアは、過食症の増加を表します。
パート A: 28、42、56、98、133 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: 体重のベースラインからの変化率
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パートAとパートB：胴囲のベースラインからの変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: ボディマス指数 (BMI) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: スクリーニング、1 日目、14 日目、28 日目、42 日目、70 日目、105 日目、119 日目
パート A およびパート B: 血清から測定された代謝バイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 28、42、および 56 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
CGI-S は、調査員によって評価された 1 (正常) から 7 (重度の症状) までの範囲の 4 段階スケールで全体的な症状の重症度を評価します。
パート A: 28、42、および 56 日目のベースライン。パート B: 42、70、105、119 日目のベースライン
パート A およびパート B: 臨床全体の印象の改善 (CGI-I)
時間枠：パート A: 28 日目と 42 日目。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
CGI-I は、臨床試験の過程での患者の状態の変化に対する治験責任医師の全体的な認識を評価するために設計された単一のステートメントです。 CGI-I は、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階の反応スケールを使用します。
パート A: 28 日目と 42 日目。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 介護者全体の印象 - 重症度 (CaGI-S) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 2 日目および 42 日目のベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
CaGI-S は、0 (なし) から 3 (重度) までの範囲の 4 段階スケールに従って、介護者によって評価された患者の食物関連行動の重症度を評価します。
パート A: 2 日目および 42 日目のベースライン。パート B: 42、70、105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 介護者全体の印象の変化 (CaGI-C)
時間枠：パート A: 28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: 42、70、105、119 日目
CaGI-C は、患者の過食症状の変化に対する主介護者の全体的な認識を評価するために設計された単一項目です。 回答は、1 (非常に良い) から 7 (非常に悪い) までの 7 段階スケールを使用して評価されます。
パート A: 28 日目、42 日目、56 日目、98 日目、133 日目。パート B: 42、70、105、119 日目
パート A およびパート B: Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22) のベースラインからの変化
時間枠：パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 105 日目のベースライン
ZBI-22 は、主介護者が患者の世話をしているときに現在経験している負担のレベルを 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) の範囲の 5 段階で評価する自己申告式のアンケートです。
パート A: 42 日目までのベースライン。パート B: 105 日目のベースライン
パート A およびパート B: 安全性 - 治療に伴う有害事象 (TEAE) の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 検査値における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
臨床検査評価（血液学、生化学、凝固・脂質、甲状腺機能検査、尿検査）
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - バイタル サインにおける臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
バイタルサイン測定（体温、脈拍数、呼吸数、血圧[BP]）
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 12 誘導心電図 (ECG) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
C-SSRS は、評価期間中の自殺念慮および/または行動の発生、重症度、頻度を把握する臨床医評価の手段です。 スケールには、自殺念慮および/または行動が発生したかどうかを判断するために必要な情報の種類を求めるための提案された質問が含まれています。
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A およびパート B: 安全性 - 検査値身体検査における臨床的に重要な所見の発生率
時間枠：パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート A: 試験終了までのスクリーニング。最長 24 週間。パート B: 試験終了までのスクリーニング。最長17週間
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された総体重のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された除脂肪体重のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 月の二重エネルギー X 線吸収測定法 (iDXA) によって測定された総脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パートB：Lunar Dual-energy X-ray Absorptiometry（iDXA）で測定した内臓脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン
パート B: Lunar dual-energy X-ray absorptiometry (iDXA) によって測定された皮下脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：パート B: 105 日目のベースライン
パート B: 105 日目のベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Gedeon Richter Plc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年9月22日

一次修了 (推定)

2024年4月1日

研究の完了 (推定)

2024年4月1日

試験登録日

最初に提出

2022年3月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月4日

最初の投稿 (実際)

2022年4月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月22日

最終確認日

2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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