Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RGH-706 u Prader-Williho syndromu

22. června 2023 aktualizováno: Gedeon Richter Plc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, 2dílná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RGH-706 u syndromu Prader-Willi

RGH-706 je nový, silný a perorálně aktivní kandidát na antagonistu MCHR1 objevený a vyvíjený společností Gedeon Richter Plc. pro řízení hmotnosti.

Půjde o první studii fáze 2 využívající RGH-706 a je třetí studií v programu klinického vývoje pro RGH-706. Cílem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost RGH-706 u pacientů s Prader-Williho syndromem (PWS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

176

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Medical Information Scientific Service
  • Telefonní číslo: +36 1 505 7032
  • E-mail: medinfo@richter.hu

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Nábor
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frederic Illouz, MD
      • Lille, Francie, 59000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanuel Disse, MD,PhD
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Hôpital Larrey
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emilie Montastier, MD
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Linda Vignozzi, MD,PhD
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giuseppa Patti, MD
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Silvia Savastano, MD,PhD
      • Roma, Itálie, 168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giuseppe Zampino, MD
      • Roma, Itálie, 50
        • Nábor
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Danilo Fintini, MD
      • Troina, Itálie, 94018
        • Nábor
        • Oasi Maria SS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Letizia Ragusa, MD
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital-San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lynne Bird, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Khanna, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Nábor
        • Maimonides Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deepan Singh, MD
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Nábor
        • NYU Langone Hospital-Long Island
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Mejia-Corletto, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork-Presbyterian
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vidhu Thaker, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Mitchell, MD,PhD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Pozastaveno
        • University of Utah School of Medicine
  • Česko
      • Prague, Česko, 12808
        • Nábor
        • General University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Matoulek, MD,PhD
      • Prague, Česko, 15000
        • Nábor
        • Fakultni nemocnice v Motole
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stanislava Kolouskova, MD,PhD
  • Španělsko
      • Alicante, Španělsko, 03010
        • Nábor
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Calatayud Gutierrez, MD
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon-Instituto Provincial de Psiquiatria y Salud Mental
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Covadonga Martinez Diaz-Caneja, MD
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francisco Tinahones Madueno, MD,PhD
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose Carlos Fernandez Garcia, MD
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Nábor
        • Parc Taulí Sabadell Hospital Universitari
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria-Assumpta Caixas Pedragos, MD,PhD
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pedro Pablo Garcia Luna, MD,PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

17 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Věkové limity:

  • Ve Spojených státech (USA) bude minimální věk 17 let.
  • V zemích Evropské unie (EU) bude minimální věk 18 let.

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥17 let v USA při screeningu nebo ve věku ≥18 let v EU při screeningu
  • Geneticky potvrzená diagnóza PWS
  • Celkové skóre HQ-CT ≥14 při screeningu
  • Tělesná hmotnost ≥40 kg/88 liber a ≤200 kg/450 liber
  • Stabilní tělesná hmotnost
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku a nelaktující při screeningu.
  • Pacienti musí být schopni poskytnout nebo mít rodiče nebo opatrovníka, kteří jsou schopni poskytnout písemný informovaný souhlas a/nebo souhlas (podle potřeby)
  • Pacienti musí mít alespoň 1 konzistentního a spolehlivého primárního pečovatele

Kritéria vyloučení:

  • Těžké psychiatrické poruchy (např. schizofrenie, bipolární porucha nebo velká depresivní porucha), nedávné (do 6 měsíců)
  • Riziko sebevraždy podle úsudku vyšetřovatele
  • Nekontrolovatelný diabetes mellitus nebo diabetes mellitus vyžadující podávání inzulínu
  • Špatně kontrolovaná hypotyreóza nebo hypertyreóza
  • Chronické nebo akutní onemocnění jater
  • Historie bariatrické chirurgie
  • Těžká obstrukční spánková apnoe.
  • Historie malignity do 5 let od screeningu
  • Systolický krevní tlak (TK) ≥160 mmHg a/nebo diastolický TK ≥100 mmHg, tepová frekvence ≥100/min při screeningu.
  • Použití farmakoterapie na snížení hmotnosti během 6 měsíců před screeningem.
  • Známé prodloužení QT intervalu
  • Klinicky relevantní laboratorní abnormality
  • Jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl naznačovat, že pacient není pro studii vhodný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RGH-706

Část A: Dávka A jednou denně po dobu 6 týdnů

Část B: Dávka B, dávka C nebo dávka D jednou denně (v závislosti na randomizovaném rameni) po dobu 13 týdnů
Lék: RGH-706

Kapsle

Ústní podání
Komparátor placeba: Placebo

Část A: Placebo jednou denně po dobu 6 týdnů

Část B: Placebo jednou denně po dobu 13 týdnů
Lék: Placebo

Kapsle

Ústní podání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Změna od výchozí hodnoty v 9-položkovém dotazníku pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dni 42
HQ-CT je dotazník určený k měření příznaků zaujetí, problémů a chování souvisejících s jídlem, které vyplňuje pečovatel. Škála poskytuje složenou hodnotu z 9 otázek, každá je hodnocena na stupnici od 0 do 4 jednotek (možný celkový rozsah skóre: 0 až 36). Vyšší skóre představuje zvýšenou hyperfagii.
Část A: Výchozí stav ke dni 42
Část B: Změna od výchozí hodnoty v 9bodovém dotazníku pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
HQ-CT je dotazník určený k měření příznaků zaujetí, problémů a chování souvisejících s jídlem, které vyplňuje pečovatel. Škála poskytuje složenou hodnotu z 9 otázek, každá je hodnocena na stupnici od 0 do 4 jednotek (možný celkový rozsah skóre: 0 až 36). Vyšší skóre představuje zvýšenou hyperfagii.
Část B: Výchozí stav ke dni 105

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A a část B: Změna od výchozího stavu v 9-položkovém dotazníku o hyperfagii pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 98 a 133; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 119
HQ-CT je dotazník určený k měření příznaků zaujetí, problémů a chování souvisejících s jídlem, které vyplňuje pečovatel. Skládá se z 9 položek s 2týdenní lhůtou na stažení. Škála poskytuje složenou hodnotu z 9 otázek, každá je hodnocena na stupnici od 0 do 4 jednotek (možný celkový rozsah skóre: 0 až 36). Vyšší skóre představuje zvýšenou hyperfagii.
Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 98 a 133; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 119
Část A a část B: Změna od výchozí hodnoty v Dotazníku hyperfágie pro klinické studie (HQ-CT) doménových skóre (pohon a závažnost, sebeřízené chování)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 42, 56, 98 a 133; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70, 105 a 119
HQ-CT je dotazník určený k měření příznaků zaujetí, problémů a chování souvisejících s jídlem, které vyplňuje pečovatel. Škála poskytuje složenou hodnotu z 9 otázek, každá je hodnocena na stupnici od 0 do 4 jednotek (možný celkový rozsah skóre: 0 až 36). Vyšší skóre představuje zvýšenou hyperfagii.
Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 42, 56, 98 a 133; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70, 105 a 119
Část A a část B: Absolutní změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A a část B: Procentuální změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty
Časové okno: Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A a část B: Změna obvodu pasu od základní linie
Časové okno: Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A a část B: Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A: Promítání, 1., 14., 28., 42., 56., 98. a 133. den; Část B: Promítání, 1., 14., 28., 42., 70., 105. a 119. den
Část A a část B: Změna od výchozí hodnoty v metabolických biomarkerech měřených ze séra
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dni 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
Část A: Výchozí stav ke dni 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
Část A a část B: Změna od výchozí hodnoty v klinické globální závažnosti dojmu (CGI-S)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 42 a 56; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70, 105 a 119
CGI-S hodnotí celkovou závažnost symptomů na 4bodové škále v rozmezí od 1 (normální) do 7 (závažně symptomatické), jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
Část A: Výchozí stav ke dnům 28, 42 a 56; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70, 105 a 119
Část A a část B: Klinické globální zlepšení dojmu (CGI-I)
Časové okno: Část A: Dny 28 a 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
CGI-I je jediné prohlášení navržené k posouzení celkového vnímání změny pacientova stavu v průběhu klinické studie zkoušejícím. CGI-I používá 7bodovou škálu odezvy v rozsahu od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Část A: Dny 28 a 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
Část A a část B: Změna od výchozí hodnoty v Caregiver Global Impression-Severity (CaGI-S)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dni 2 a 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
CaGI-S hodnotí závažnost chování pacienta souvisejícího s jídlem hodnocené pečovatelem na 4bodové škále v rozmezí od 0 (žádné) do 3 (závažné).
Část A: Výchozí stav ke dni 2 a 42; Část B: Výchozí stav ke dnům 42, 70 a 105
Část A a část B: Caregiver Global Impression-Change (CaGI-C)
Časové okno: Část A: Dny 28, 42, 56, 98 a 133; Část B: Dny 42, 70, 105 a 119
CaGI-C je jediná položka určená k posouzení celkového vnímání změny symptomů hyperfagie primárním pečovatelem. Odpovědi jsou hodnoceny pomocí 7bodové stupnice od 1 (mnohem lepší) do 7 (mnohem horší).
Část A: Dny 28, 42, 56, 98 a 133; Část B: Dny 42, 70, 105 a 119
Část A a část B: Změna od výchozího stavu v Zarit Burden Interview-22 (ZBI-22)
Časové okno: Část A: Výchozí stav ke dni 42; Část B: Výchozí stav ke dni 105
ZBI-22 je dotazník, ve kterém primární pečovatelé hodnotí úroveň zátěže, kterou v současnosti pociťují při péči o pacienta, na pětibodové škále od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy).
Část A: Výchozí stav ke dni 42; Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část A a část B: Bezpečnost – Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A a část B: Bezpečnost - Výskyt klinicky významných nálezů v laboratorních hodnotách
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Klinická laboratorní vyšetření (hematologie, klinická chemie, koagulace a lipidy, test funkce štítné žlázy a analýza moči)
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A a část B: Bezpečnost – Výskyt klinicky významných nálezů vitálních funkcí
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Měření vitálních funkcí (tělesná teplota, tepová frekvence, dechová frekvence, krevní tlak [BP])
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A a část B: Bezpečnost – Výskyt klinicky významných nálezů na 12svodových elektrokardiogramech (EKG)
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A a část B: Bezpečnost – Výskyt klinicky významných nálezů v Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
C-SSRS je klinicky hodnocený nástroj, který zachycuje výskyt, závažnost a frekvenci sebevražedných myšlenek a/nebo chování během posuzovaného období. Škála zahrnuje navrhované otázky k získání typu informací potřebných k určení, zda došlo k sebevražedným myšlenkám a/nebo chování.
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A a část B: Bezpečnost - Výskyt klinicky významných nálezů v laboratorních hodnotách fyzikálních vyšetření
Časové okno: Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část A: Screening přes konec studie; Až 24 týdnů; Část B: Screening do konce studie; Až 17 týdnů
Část B: Změna celkové tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty měřená lunární duální rentgenovou absorpciometrií (iDXA)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Změna tělesné hmoty bez tuku oproti výchozí hodnotě měřená pomocí lunární rentgenové absorpciometrie s duální energií (iDXA)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Změna celkové tukové hmoty od výchozí hodnoty měřená pomocí lunární rentgenové absorpciometrie s duální energií (iDXA)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Změna od výchozí hodnoty hmoty viscerálního tuku měřená pomocí lunární rentgenové absorpciometrie s duální energií (iDXA)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Změna od výchozí hodnoty hmoty podkožního tuku měřená pomocí lunární rentgenové absorpciometrie s duální energií (iDXA)
Časové okno: Část B: Výchozí stav ke dni 105
Část B: Výchozí stav ke dni 105

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gedeon Richter Plc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGH-706-003
  • 2021-004262-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na RGH-706

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit