Säkerhet och effektivitet av intravenös administration av skjul-CM för ALS (SCA202401)

Inkluderingskriterier:

Patienter som uppfyller följande inkluderingskriterier (1) till (6) vid tidpunkten för informerat samtycke

1. Patienter som har tillhandahållit skriftligt informerat samtycke till att delta i studien.
2. Patienter som är minst 20 år vid tidpunkten för att få informerat samtycke.
3. Patienter som diagnostiserats med isolerade eller familjära ALS och diagnostiserats som definitivt, det troliga eller det troliga laboratoriestödda med uppdaterade AWAJI-kriterier.
4. Patienter med svårighetsgrad 1 eller 2 på ALS -svårighetsgrad.
5. Polikliniker.
6. Patienter som är bosatta i Japan som kan kommunicera på japanska.

Uteslutningskriterier:

Patienter som inte uppfyller något av uteslutningskriterierna (1) till (15) vid tidpunkten för informerat samtycke

1. Patienter med trakeostomi
2. Patienter med en historia av icke-invasivt andningsstöd
3. Patienter med en procent FVC på 60 eller mindre
4. Patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL)
5. Patienter som nyligen behandlas med EDARAVONE eller RILUZOLE (ORAL) inom fyra veckor före informerat samtycke
6. Patienter som får behandling av HAL -medicinsk ben
7. Patienter som får intravenös edaravon
8. Patienter med kognitiv försämring
9. Gravida kvinnor eller patienter som kan vara gravida
10. Patienter med allvarlig andnings-, hjärt-, lever- eller njursjukdom
11. Patienter med maligna tumörer
12. Patienter med okontrollerad infektion
13. Patienter som har deltagit i andra kliniska studier inom 12 veckor innan de fick samtycke
14. Patienter med en historia av läkemedelsallergi eller svår allergisk sjukdom (t.ex. anafylaktisk chock) eller samtidigt historia
15. Patienter som anses vara olämpliga för att delta i studien av huvudutredaren eller forskningskoordinatoren.