En studie av oralt administrerad BGC20-0134 (strukturerad lipid) hos patienter med återfallande remitterande multipel skleros (RRMS)

Primärt resultatmått:

Det kumulativa antalet nya GdE T1-lesioner som utvecklas under behandling.

Sekundära utfallsmått:

• MRI:

  • Kumulativt antal GdE T1-lesioner som utvecklas under behandling
  • Kumulativt antal nya T2-lesioner
  • Patienter fria från GdE (T1-viktade) lesioner vid vecka 24
  • Förändring i volym av GdE T1
  • Hjärnatrofi
  • Kumulativt antal nya T1 hypointense lesioner (svarta hål)
• Sjukdomsbörda, T1 och T2 lesionsaktivitet vid vecka 48.
• Antal kliniska skov från baslinjen till slutet av behandlingen. • Ändring på EDSS (Expand Disability Status Scale)
• Antal patienter som behöver metylprednisolonbehandling för ett återfall.
• Serumnivåer av pro- och antiinflammatoriska cytokiner.
• Livskvalitet (MSQOL-54)

Urvalskriterier

MS-relaterade inklusionskriterier

1. Diagnos av skovvis MS enligt de reviderade McDonald-kriterierna från 2005.

2. Har visat sjukdomsaktivitet definierad av en eller flera MS-attacker under det senaste året som har dokumenterats i tidigare medicinska anteckningar och eller närvaron av aktiva lesioner på historiska skanningar som antingen (baserat på röntgenrapport eller utredarens granskning av MRT):

   1. Gd-förbättrande på alla skanningar som erhållits under det senaste året, eller
   2. nya T2-lesioner mellan två skanningar som båda erhållits under det senaste året.
   3. Minst totalt 9 T2-lesioner rapporterade på en nyligen genomförd MRT som erhölls inom 1 månad före screeningbesöket.
3. Baslinje EDSS-poäng 0 - 5,5.
4. Har vägrat att behandlas med godkända sjukdomsmodifierande terapier tillgängliga för MS, av någon anledning och när utredaren har informerat patienten fullt ut om de relaterade fördelarna och potentiella biverkningar i samband med sådana behandlingar. Även patienter för vilka sådana behandlingar har visat sig vara outhärdliga.

Exklusions kriterier:

1. Har upplevt MS-återfall eller fått systemiska kortikosteroider eller adrenokortikotropt hormon (ACTH) under den senaste 1 månaden.
2. Har en sekundär progressiv (SPMS), progressiv skov (PRMS) eller primär progressiv MS (PPMS).

3. Har fått något av följande medel för att behandla MS (godkänd eller ej godkänd):

   • Inom de senaste 3 månaderna: interferon beta, glatirameracetat, intravenöst immunglobulin eller plasmaferes.
   • Inom de senaste 12 månaderna: natalizumab, daclizumab, cytaferes, azatioprin, kladribin, cyklofosfamid, metotrexat, mitoxantron, mykofenolat, pixantron, sirolimus, takrolimus eller andra medel som vanligtvis används för att förebygga transplantationsavstötning eller hormonbehandling av cancer.
   • Någonsin fått: stamcells- eller benmärgstransplantation, total lymfoid bestrålning, vaccinterapi mot MS eller monoklonala antikroppar vars effekter kan vara längre än 1 år (såsom alemtuzumab eller rituximab).
   • Inom de senaste 3 månaderna: alla andra medel som ges för icke-symptomatisk behandling av MS som inte ingår ovan, inklusive receptfria, växtbaserade och näringstillskott. Men om medlet tas i första hand för att behandla ett annat medicinskt tillstånd, är det tillåtet så länge som dosen är oförändrad under de senaste 3 månaderna och det är osannolikt att det kommer att ändras innan veckan