Muskel-MR vid Becker muskeldystrofi och vid lem-gördel muskeldystrofi typ 2I
Muskel-MR-studie av patienter med Becker muskeldystrofi och lem-gördel muskeldystrofi typ 2I
Syftet med denna studie är att undersöka den paradoxala muskelförstoringen i vader och tunga hos patienter som drabbats av Beckers muskeldystrofi och lem-gördel muskeldystrofi typ 2I.
De förstorade vadernas muskelkvalitet kommer att bedömas i första hand utifrån muskelstrukturen vid MRT och utifrån en beräkning av muskelstyrka per tvärsnittsarea. Fynden kommer att jämföras med resultat från icke-påverkade kontroller.
Dessutom vill vi beskriva tungmuskelns utseende på T1-vägd MRT.
Studieöversikt
Status
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att undersöka den paradoxala muskelförstoring som ses hos patienter som drabbats av Beckers muskeldystrofi och lem-gördel muskeldystrofi typ 2I.
Becker och lem-gördel muskeldystrofier är båda ärftliga muskelsjukdomar. Båda sjukdomarna uppträder kliniskt med krympning och muskelsvaghet i musklerna runt axelgördeln och bäckenet, medan muskelhypertrofi av vader och tunga ses.
Kvaliteten på de förstorade vaderna har enligt forskarnas kunskap inte tidigare beskrivits, och deras hypotes är att den normala korrelationen mellan muskelstyrka och muskeltvärsnitt saknas i vadmusklerna. Sålunda antyder utredarnas hypotes att det inte finns någon egentlig hypertrofi av vadmusklerna, utan snarare en pseudohypertrofi med minskad kraft per tvärsnittsarea. Med en bild av ökad fettinfiltration och oorganiserade muskelfibrer.
De förstorade vadernas muskelkvalitet kommer att bedömas i första hand utifrån muskelstrukturen på MRI (bedömd på både T1-bilder, 3-punkts Dixon-skanningar och diffusionsspänningsbilder), och baserat på en beräkning av muskelstyrka per tvärsnitt område. Isokinetisk muskeldynamometri (Biodex-4) kommer att användas för att mäta muskelstyrka. Fynden kommer att jämföras med resultat från icke-påverkade kontroller.
Dessutom vill utredarna beskriva tungmuskelns utseende på T1-vägd MRT.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Neuromuscular Research Unit, Rigshospitalet
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Danska patienter genetiskt verifierade med antingen Becker muskeldystrofi eller lem-gördel muskeldystrofi typ 2I
- kalvförstoring
Exklusions kriterier:
- Patienter som har metallimplantat i kroppen, till exempel kirurgiska klämmor, cochleaimplantat, pacemaker mm.
- gravida eller ammande patienter
- patienter som är klaustrofobiska
- atrofiska kalvar
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiv: Tvärsnitt
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Kontroller
Friska kontroller matchade för ålder och kön.
|
|
Patienter
Patienter verifierade med antingen Becker muskeldystrofi eller lem-gördel muskeldystrofi typ 2I
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vadmuskelkvalitet
Tidsram: 1 dag
|
utredarna kommer att beskriva muskelkvalitet genom:
|
1 dag
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MRT T1-skanning av tungan
Tidsram: 1 dag
|
MRT T1-skanning av tungan för att undersöka muskelvolymen
|
1 dag
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Nicoline Løkken, Bsc, Neuromuscular Research Unit, Rigshospitalet, Copenhagen
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- H-2-2014-035 (MRI BMD/LGMD2I)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Beckers muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekryteringRetinit Pigmentosa | Ögonsjukdomar, ärftliga | Retinal dystrofier | Retinal Dystrophy Rod | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveFörenta staterna, Australien
-
SparingVisionRekrytering
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekryteringKarta Dot Fingerprint DystrophyÖsterrike
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AvslutadFuchs' corneal endothelial dystrophy (FCED)Förenta staterna
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAvslutadRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS typ INederländerna
-
National Eye Institute (NEI)AvslutadÄrftlig retinal degeneration | Ärftliga ögonsjukdomarFörenta staterna
-
Healeon Medical IncIndragenFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - Complex Regional Pain Syndrome Typ IFörenta staterna, Honduras
-
Food and Drug Administration (FDA)National Eye Institute (NEI)RekryteringÅldersrelaterad makuladegeneration | Retinal degeneration | Retinit Pigmentosa | Usher syndrom | Kondystrofi | Roddystrofi | Konstångsdystrofi | Hydroxyklorokin retinopati | Sen insättande retinal degeneration | Rod Cone DystrophyFörenta staterna
-
Foundation Fighting BlindnessRekryteringRetinit Pigmentosa | Choroideremi | Usher syndrom | Battens sjukdom | Leber medfödd amauros | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayres syndrom | Näthinnesjukdom | Bardet-Biedls syndrom | Stargardts sjukdom | Kondystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyratatrofi | Ögonsjukdomar ärftliga | Bassen-Kornzweigs syndrom | Bästa sjukdomen och andra villkorFörenta staterna