Mykofenolatmofetil mot azatioprin vid behandling Naiv autoimmun hepatit (CAMARO)

Bakgrund: Nuvarande standardbehandling av autoimmun hepatit består av en kombination av prednisolon och azatioprin. En betydande andel av patienterna svarar dock inte på, eller är intoleranta för, azatioprin. Mykofenolatmofetil (MMF) har överträffat azatioprin som behandling för att förhindra avstötning av organtransplantat och används ibland som ett alternativ för autoimmun hepatit. Flera fallserier och en prospektiv studie har dokumenterat effekten och säkerheten av mykofenolatmofetil som induktionsterapi för autoimmun hepatit. Robusta bevis från en formell randomiserad klinisk prövning saknas.

Mål: Att utvärdera effektiviteten och säkerheten av mykofenolatmofetil som induktionsterapi hos patienter med behandlingsnaiv autoimmun hepatit.

Studiedesign: Multicenter, randomiserad, öppen interventionsstudie Studiepopulation: Patienter med nydiagnostiserad autoimmun hepatit som är i behov av induktionsbehandling enligt gällande riktlinjer.

Intervention: Interventionsgruppen kommer att få oralt mykofenolatmofetil i 24 veckor. Kontrollgruppen kommer att behandlas med azatioprin i 24 veckor. Båda grupperna kommer att behandlas med steroidinduktion som noga följer schemat från de senaste riktlinjerna för klinisk praxis av European Association for Study of the Liver (EASL).

Huvudstudieparametrar/endpoints: Det primära utfallet är andelen patienter i biokemisk remission, definierad som normalisering av serumalanintransaminas (ALT) och immunglobulin G (IgG) nivåer efter 24 veckors behandling, per behandlingsgrupp. Sekundära effektmått inkluderar säkerhet och tolerabilitet för mykofenolatmofetil, tid till remission, förändringar i Model For End-Stage Lever Disease (MELD) -poäng (och dess komponenter bilirubin, INR, kreatinin), albumin, pseudocholinesteras och N-terminalt prokollagen-III- peptid, ELF (Enhanced Liver Fibrosis) -poäng och aspekter av livskvalitet.