En studie för att utvärdera farmakokinetik, säkerhet och effekt av albiglutid hos pediatriska patienter med typ 2-diabetes mellitus

Inklusionskriterier:

• Mellan 10 och yngre än 18 år inklusive vid tidpunkten för screening.
• Diagnos av T2DM med HbA1c mer än eller lika med 7,0 % [53 millimol per mol (mmol/mol)] och mindre än 10,0 % (85,8 mmol/mol) bedömd vid screening. Behandlas för närvarande med diet och träning med eller utan metformin. Personer på metformin som monoterapi bör ha behandlats i minst 8 veckor före randomisering med en dos över 1000 mg per dag (mg/dag) eller tidigare dokumenterad maximal tolererad dos (MTD) mindre än eller lika med 1000 mg/dag.
• FPG mindre än 240 mg/deciliter (dL) vid screening.
• Fastande C-peptid mer än eller lika med 0,8 nanogram per milliliter (ng/ml) vid screening.
• Negativa centrala laboratorieanalyser för glutaminsyradekarboxylas 65 (GAD-65) och Islet Cell Autoantigen 512 (ICA512) autoantikroppar vid screening.
• Kroppsvikt mer än eller lika med 30 kg (kg) vid screening.
• Manliga ämnen kommer att ingå. Kvinnliga försökspersoner som har uppnått menarche och är i fertil ålder måste praktisera adekvat preventivmedel under hela studiens deltagande.
• Undertecknat informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare och samtycke i förekommande fall kommer att erhållas från barnet.

Exklusions kriterier:

• Patienter med typ 1-diabetes mellitus eller sekundär diabetes mellitus (dvs. någon annan typ än T2DM)
• Kvinnlig försöksperson är gravid (bekräftat genom laboratorietester), planerar en graviditet eller ammar.
• Historik av cancer som inte har varit i full remission på minst 3 år före screening.
• Historik av sköldkörtelcancer.
• Personlig historia eller familjehistoria av sköldkörtelmärgkarcinom eller multipel endokrin neoplasi typ 2 (MEN2).
• Pankreatit i anamnesen eller anses kliniskt ha betydande risk att utveckla pankreatit under studiens gång (t. på grund av symtomatiska gallstenar).
• Svår gastropares inom 6 månader före screening.
• Historik av betydande gastrointestinala (GI) operationer som enligt utredarens åsikt sannolikt kommer att signifikant påverka övre GI eller pankreasfunktion.
• Har en historia av minst en episod av diabetisk ketoacidos (DKA) efter att ha fått antidiabetisk medicin.
• Fastande triglyceridnivåer mer än 750 mg/dL vid screening.
• Serumkalcitonin mer än 50 pikogram (pg/ml) vid screening.
• Hemoglobinopati som kan påverka bestämning av HbA1c.
• Okontrollerad hypertoni vid screening.
• Uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) mindre än 90 ml/minut/1,73 meter^2 (beräknat med Schwartz-ekvationen) vid screening.
• ALAT mer än 2,5x övre normalgräns (ULN) eller bilirubin mer än 1,5xULN (isolerat bilirubin mer än 1,5xULN är acceptabelt om bilirubin fraktioneras och direkt bilirubin mer än 35%) vid screening.
• Aktuell aktiv lever- eller gallsjukdom (med undantag för Gilberts syndrom eller asymtomatiska gallstenar eller på annat sätt stabil kronisk leversjukdom enligt utredarens bedömning).
• Pågående eller tidigare insulinbehandling använd i mer än 4 veckor (kontinuerligt) under de 3 månaderna före screening.
• Användning av en GLP-1-receptoragonist vid studiestart och under studien.
• Eventuella orala diabetesmediciner, förutom metformin, vid studiestart och under studien.
• Användning av orala eller systemiskt injicerade glukokortikoider är i allmänhet inte tillåten inom 3 månader före randomisering; dock kan korta kurer med orala steroider (enkeldos eller flera doser i upp till 7 dagar) tillåtas förutsatt att dessa fall diskuteras med den medicinska monitorn.
• Viktminskningsmediciner.
• Antiretrovirala läkemedel.
• Känd allergi eller allvarlig överkänslighetsreaktion mot albiglutid eller någon produktkomponent (inklusive jäst och humant albumin), någon annan GLP 1-analog, insulin eller andra studieläkemedels hjälpämnen eller andra kontraindikationer.
• Alla andra skäl som utredaren anser att försökspersonen är olämplig för studien eller kan störa prövningen (t.ex. betydande medicinsk eller psykiatrisk historia).
• Försökspersonen har deltagit i en klinisk prövning och har fått en prövningsprodukt eller apparat inom följande tidsperiod före den första doseringsdagen i den aktuella studien: 30 dagar, 5 halveringstider eller två gånger varaktigheten av den biologiska effekten av undersökningen produkt (den som är längst).