Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av HLA-haploidentisk stamcellstransplantation för att behandla kliniskt aggressiv sicklecellssjukdom

22 januari 2026 uppdaterad av: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

En fas II-studie av HLA-haploidentisk stamcellstransplantation för att behandla kliniskt aggressiv sicklecellssjukdom

Studien är en klinisk fas II-prövning. Patienterna kommer att få intensitetsmodulerad totalkroppsbestrålning (TBI) i en dos på 3 Gy med standardfludarabin/i.v. cyklofosfamidkonditionering före humant leukocytantigen (HLA)-haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Det primära syftet med studien är att bestämma transplantationen på dag +60 efter HLA-haploidentiska hematopoetiska stamcellstransplantationsprotokoll med användning av immunsuppressiva medel och lågdos totalkroppsbestrålning (TBI) för konditionering och post-transplantation av cyklofosfamid hos patienter med sicklecellssjukdom .

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonnummer: 312 413-3547
  • E-post: drond@uic.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rekrytering
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonnummer: 312-413-3547
          • E-post: drond@uic.edu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Patientbehörighet:

  1. Patienter med sicklecellssjukdom är berättigade om de har någon av följande komplikationer:

    1.1 Stroke eller händelse av det centrala nervsystemet som varar längre än 24 timmar 1.2 Frekventa vaso-ocklusiva smärtepisoder, definierade som ≥ 3 per år som kräver akutmottagning, akutvårdscentral, sjukhusinläggning eller hembädd som leder till frånvaro från arbete eller skola. 1.3 Återkommande episoder av priapism, definierade som ≥ 2 per år som kräver akutbesök 1.4 Akutt bröstsyndrom med återkommande sjukhusinläggningar, definierat som ≥ 2 livstidshändelser 1.5 Alloimmunisering av röda blodkroppar (≥ 2 antikroppar) under långvarig transfusionsbehandling med bilaterala patologier 1. med allvarlig synnedsättning i minst ett öga 1.7 Osteonekros i 2 eller flera leder 1.8 Sicklecellnefropati, definierad av en GFR < 90mL/min/1,73m2 eller närvaro av makroalbuminuri (urinalbumin > 300 mg/g kreatinin) 1.9 Pulmonell hypertoni , definierad av ett genomsnittligt lungartärtryck >25 mmHg

  2. Ålder 16-60 år
  3. Karnofsky prestandastatus på 60 eller högre (bilaga A)
  4. Adekvat hjärtfunktion, definierad som vänsterkammars ejektionsfraktion ≥ 40 %
  5. Adekvat lungfunktion, definierad som diffusionslungkapacitet av kolmonoxid ≥ 50 % förutspådd (efter justering för hemoglobinkoncentration)
  6. Uppskattad GFR ≥ 50mL/min/1,73m2 beräknat med den modifierade MDRD-ekvationen
  7. ALT ≤ 3x övre normalgräns
  8. HIV-negativ
  9. Patienten är inte gravid
  10. Patienten kan och vill underteckna informerat samtycke
  11. Patienten har inte en helt HLA-matchad syskondonator
  12. Patienten har en HLA-haploidentisk släkting

Donatorberättigande Släktingar (föräldrar, avkommor, syskon, mostrar/farbröder, kusiner) kommer att testas genom molekylär typning av HLA klass I (A, B och C) och klass II (DRB1) vid låg upplösning. Endast de som är en HLA-haploidentisk matchning (≥ 4/8) kommer att betraktas som en potentiell donator. OBS: Om en fullt HLA-matchad syskondonator hittas under testningen och är villig att donera sina stamceller, kommer den potentiella försökspersonen inte att vara berättigad till detta protokoll.

Givarens samtycke kommer att erhållas enligt standardprotokollet för benmärgstransplantationsenheten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ämnesbehandling
Patienterna kommer att få följande konditioneringsregim: ATG, fludarabin (6 dagar före stamcellsinfusion), cyklofosfamid och strålning av hela kroppen. Stamcellsprodukten kommer att infunderas enligt BMT-enhetens policy. Patienterna kommer också att få GVHD-profylax som kommer att bestå av cyklofosfamid, sirolimus och mykofenolatmofetil enligt protokollet. Utvärdering efter transplantation kommer att göras enligt standardvård med studiedata som samlas in dag 30, 60, 100, 180, 365 och årligen därefter.
Läkemedel: ATG
0,5 mg/kg IV på dag -9 och 2 mg/kg på dag -8 och dag -7
Andra namn:
  • Thymoglobulin®
Läkemedel: fludarabin
30 mg/m2 IVPB dagligen under dag -6 (6 dagar före stamcellsinfusion) till och med dag -2
Läkemedel: cyklofosfamid
14,5 mg/kg IV på dagarna -6 och -5 och 50 mg/kg/d på dagarna +3 och +4
Strålning: Hela kroppens bestrålning
3 Gy på dag -1
Procedur: Stamcellsinfusion
Stamcellsprodukt infunderad enligt BMT-enhetspolicy dag 0.
Läkemedel: Sirolimus
laddningsdos på 15 mg följt av 5 mg per dag på dag +5
Läkemedel: mykofenolatmofetil
1 g var 8:e timme (till dag 35) kommer att startas på dag 5

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppskatta antalet patienter som transplanterar dag +60
Tidsram: Upp till Dag +60
Patienter som uppnår < 5 % perifer blodgivarchimerism dag +30 och inte har ett Dag +60-mått kommer att anses misslyckas med att uppnå fullständig givarchimerism dag +60; Patienter som uppnår > 5 % givarchimerism på dag +30 men inte har ett mått på dag +60 kommer att betraktas som icke utvärderbara för det primära effektmåttet.
Upp till Dag +60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: Upp till Dag +60
Med Kaplan-Meier-metoden kommer sannolikheten för EFS att uppskattas och rapporteras med 90 % konfidensintervall. Andelen patienter som lever kommer också att uppskattas med ett exakt binomialt konfidensintervall på 90 %. Kumulativa incidenser av transplantationsrelaterad dödlighet kommer att uppskattas separat med hjälp av Greys metod.
Upp till Dag +60
Total överlevnad
Tidsram: Upp till Dag +60
Med hjälp av Kaplan-Meier-metoden kommer sannolikheten för total överlevnad att uppskattas och rapporteras med 90 % konfidensintervall. Andelen patienter som lever kommer också att uppskattas med ett exakt binomialt konfidensintervall på 90 %. Kumulativa incidenser av transplantationsrelaterad dödlighet kommer att uppskattas separat med hjälp av Greys metod.
Upp till Dag +60
Biverkningar
Tidsram: Upp till Dag +60
Den kumulativa förekomsten av akut (grad II-IV, grad III-IV) och kronisk GVHD kommer att uppskattas genom konkurrerande riskanalys med hjälp av Greys metod, där transplantatfel och död är konkurrerande risker för GVHD. Andra utvalda toxiciteter (inklusive infektionsfrekvenser) kommer att rapporteras beskrivande.
Upp till Dag +60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Utredare

  • Huvudutredare: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 mars 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2017

Första postat (Faktisk)

19 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2016-1152

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på ATG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera