HLA-单倍体干细胞移植治疗临床侵袭性镰状细胞病的研究

患者资格：

1. 如果患有镰状细胞病的患者有以下任何并发症，则符合资格：

   1.1 持续时间超过 24 小时的中风或中枢神经系统事件 1.2 频繁的血管闭塞性疼痛发作，定义为每年 ≥ 3 次，需要急诊室、急症护理中心、住院或在家卧床休息，导致缺勤或缺课。 1.3 阴茎异常勃起反复发作，定义为每年 ≥ 2 次需要急诊室就诊 1.4 反复住院的急性胸部综合征，定义为 ≥ 2 次终生事件 1.5 长期输血治疗期间的红细胞同种免疫（≥ 2 种抗体） 1.6 双侧增殖性视网膜病变至少一只眼睛有严重视力障碍 1.7 2 个或更多关节骨坏死 1.8 镰状细胞肾病，定义为 GFR < 90mL/min/1.73m2 或存在大量白蛋白尿（尿白蛋白 > 300 mg/g 肌酐） 1.9 肺动脉高压，由平均肺动脉压 >25mmHg 定义

2. 年龄16-60岁
3. 卡诺夫斯基表现状态为 60 或更高（附录 A）
4. 足够的心功能，定义为左心室射血分数≥40%
5. 足够的肺功能，定义为一氧化碳扩散肺容量≥预测的50%（调整血红蛋白浓度后）
6. 根据修改后的 MDRD 方程计算得出的估计 GFR ≥ 50mL/min/1.73m2
7. ALT ≤ 3 倍正常值上限
8. HIV 阴性
9. 患者未怀孕
10. 患者有能力并且愿意签署知情同意书
11. 患者没有 HLA 完全匹配的兄弟姐妹捐赠者
12. 患者有 HLA 单倍体同源亲属

捐赠者资格 亲属（父母、后代、兄弟姐妹、阿姨/叔叔、表兄弟姐妹）将通过低分辨率 HLA I 类（A、B 和 C）和 II 类 (DRB1) 分子分型进行测试。 只有那些 HLA-半相合匹配 (≥ 4/8) 的捐赠者才会被视为潜在的捐赠者。 注意：如果在测试过程中发现 HLA 完全匹配的兄弟姐妹捐赠者并愿意捐赠他/她的干细胞，则潜在受试者将不符合此协议的资格。

将根据骨髓移植单位的标准方案获得捐赠者的同意。