임상적으로 공격적인 낫적혈구질환을 치료하기 위한 HLA-반일치 줄기세포 이식 연구
임상적으로 공격적인 낫적혈구질환을 치료하기 위한 HLA-반동일성 줄기세포 이식에 대한 제2상 연구
이 연구는 2상 임상시험이다. 환자는 표준 플루다라빈/i.v.와 함께 3 Gy 용량의 강도 변조 전신 방사선 조사(TBI)를 받게 됩니다. 인간 백혈구 항원(HLA)-반동일성 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 이전에 시클로포스파미드 조절.
연구의 주요 목적은 낫적혈구병 환자의 조절 및 이식 후 시클로포스파미드를 위해 면역억제제와 저선량 전신 방사선 조사(TBI)를 사용하는 HLA-반일치 조혈 줄기 세포 이식 프로토콜에 따라 +60일에 생착을 결정하는 것입니다. .
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Damiano Rondelli, MD
- 전화번호: 312 413-3547
- 이메일: drond@uic.edu
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois at Chicago
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연락하다:
- Damiano Rondelli, MD
- 전화번호: 312-413-3547
- 이메일: drond@uic.edu
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
환자 자격:
겸상 적혈구 질환 환자는 다음과 같은 합병증이 있는 경우 자격이 있습니다.
1.1 24시간 이상 지속되는 뇌졸중 또는 중추신경계 사건 1.2 응급실, 급성 치료 센터, 병원 입원 또는 직장이나 학교 결근으로 이어지는 가정 침상 안정이 필요한 연간 3회 이상으로 정의되는 빈번한 혈관 폐쇄성 통증 에피소드. 1.3 응급실 방문이 필요한 연간 ≥ 2회 지속발기증으로 정의됨 1.4 재발성 입원이 있는 급성 흉부 증후군(일생 동안 ≥ 2회 발생으로 정의됨) 1.5 장기 수혈 치료 중 적혈구 동종면역화(≥ 2개 항체) 1.6 양측 증식성 망막병증 적어도 한쪽 눈에 심각한 시각 장애가 있는 경우 1.7 2개 이상의 관절의 골괴사증 1.8 GFR < 90mL/min/1.73m2 또는 거대 알부민뇨증(소변 알부민 > 300mg/g 크레아티닌)의 존재로 정의되는 낫적혈구신증 1.9 폐고혈압 , 평균 폐동맥압 >25mmHg로 정의됨
- 16~60세
- Karnofsky 성능 상태 60 이상(부록 A)
- 좌심실 박출률 ≥ 40%로 정의되는 적절한 심장 기능
- 일산화탄소 확산 폐활량이 ≥ 50%로 예측되는 적절한 폐 기능(헤모글로빈 농도 조정 후)
- 수정된 MDRD 방정식으로 계산한 추정 GFR ≥ 50mL/min/1.73m2
- ALT ≤ 정상 상한의 3배
- HIV 음성
- 환자는 임신하지 않았습니다.
- 환자는 사전 동의에 서명할 수 있고 서명할 의사가 있습니다.
- 환자에게 HLA가 완전히 일치하는 형제자매 기증자가 없습니다.
- 환자에게 HLA와 반동일성 친척이 있음
기증자 적격성 친척(부모, 자손, 형제자매, 이모/삼촌, 사촌)은 저해상도에서 HLA 클래스 I(A, B 및 C) 및 클래스 II(DRB1)의 분자 유형 분석을 통해 테스트됩니다. HLA와 반수체 일치(≥ 4/8)인 사람만 잠재적 기증자로 간주됩니다. 참고: 테스트 중에 HLA가 완전히 일치하는 형제자매 기증자가 발견되어 줄기 세포를 기꺼이 기증할 의향이 있는 경우 잠재적 피험자는 이 프로토콜에 적합하지 않습니다.
골수 이식 장치의 표준 프로토콜에 따라 기증자 동의를 얻습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 대상 치료
환자는 ATG, 플루다라빈(줄기세포 주입 6일 전), 사이클로포스파미드 및 전신 방사선 조사와 같은 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
줄기세포 제품은 BMT 단위 정책에 따라 주입됩니다.
환자는 또한 프로토콜에 따라 시클로포스파미드, 시롤리무스 및 마이코페놀레이트 모페틸로 구성된 GVHD 예방 치료를 받게 됩니다.
이식 후 평가는 30일, 60일, 100일, 180일, 365일 및 그 이후 매년 수집된 연구 데이터를 사용하여 표준 치료에 따라 수행됩니다.
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-9일에 0.5mg/kg IV, -8일과 -7일에 2mg/kg IV
다른 이름들:
-6일(줄기세포 주입 6일 전)부터 -2일까지 매일 30mg/m2 IVPB
-6일과 -5일에는 14.5mg/kg IV, +3일과 +4일에는 50mg/kg/d
-1일에 3Gy
0일차에 BMT 단위 정책에 따라 줄기세포 제품을 주입합니다.
15 mg의 로딩 용량에 이어 +5일에 하루 5 mg
8시간마다(35일까지) 1g을 5일차부터 시작합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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+60일까지 이식 환자 수 추정
기간: +60일까지
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+30일까지 말초 혈액 기증자 키메라 현상을 5% 미만 달성하고 +60일 측정값을 갖지 않은 환자는 +60일까지 완전한 기증자 키메라 현상을 달성하지 못한 것으로 간주됩니다. +30일까지 5% 이상의 기증자 키메라 현상을 달성했지만 +60일 측정값이 없는 환자는 1차 평가변수에 대해 평가할 수 없는 것으로 간주됩니다.
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+60일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 없는 생존
기간: +60일까지
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 EFS 확률을 90% 신뢰 구간으로 추정하고 보고합니다.
살아있는 환자의 비율도 90%의 정확한 이항 신뢰 구간을 사용하여 추정됩니다.
이식 관련 사망률의 누적 발생률은 그레이 방법을 사용하여 별도로 추정됩니다.
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+60일까지
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전체 생존
기간: +60일까지
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 전체 생존 확률을 90% 신뢰 구간으로 추정하고 보고합니다.
살아있는 환자의 비율도 90%의 정확한 이항 신뢰 구간을 사용하여 추정됩니다.
이식 관련 사망률의 누적 발생률은 그레이 방법을 사용하여 별도로 추정됩니다.
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+60일까지
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부작용
기간: +60일까지
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급성(등급 II-IV, 등급 III-IV) 및 만성 GVHD의 누적 발생률은 그레이 방법을 사용하여 경쟁 위험 분석을 통해 추정되며, 여기서 이식 실패 및 사망은 GVHD에 대한 경쟁 위험입니다.
기타 선택된 독성(감염률 포함)은 설명적으로 보고됩니다.
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+60일까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2016-1152
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험
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Sandy SrinivasGlaxoSmithKline완전한방광암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성) | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능미국
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Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...모병상부 요로상피암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능이탈리아
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Ankara UniversityFondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano아직 모집하지 않음방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 전이성 또는 절제 불가능
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Ciusss de L'Est de l'Île de MontréalStem Cell Network모병급성 백혈병, 고위험군 | 고위험 골수형성이상증후군 | Hematologic Malignancy Requiring an Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Lacking a Donor캐나다
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Stanford UniversityNational Institutes of Health (NIH)빼는방광암 | 피부암 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 절제 가능한 암(방광절제술 전)미국
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Relmada Therapeutics, Inc.빼는요로상피암 방광 | 비뇨기과 암 | 요로상피암 재발성 | 방광(요로상피, 이행세포) 암 | 방광(Urothelial, Transitional Cell) 암 표재성(비침습성)
ATG에 대한 임상 시험
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Qi Zhou아직 모집하지 않음1. 재발성 난소암 2. 전이성 난소암 3. 자궁내막암 4. 자궁경부암중국
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Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...완전한
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Shanghai Antengene Corporation Limited종료됨
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