Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus HLA-haploidenttisestä kantasolusiirrosta kliinisesti aggressiivisen sirppisolutaudin hoitoon

torstai 22. tammikuuta 2026 päivittänyt: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Vaiheen II tutkimus HLA-haploidenttisestä kantasolusiirrosta kliinisesti aggressiivisen sirppisolutaudin hoitoon

Tutkimus on vaiheen II kliininen tutkimus. Potilaat saavat intensiteettimoduloitua kokonaiskehon säteilytystä (TBI) annoksella 3 Gy standardinmukaisella fludarabiinilla/i.v. syklofosfamidikäsittely ennen ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) haploidenttistä hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT).

Tutkimuksen ensisijainen tavoite on määrittää istutus päivänä +60 HLA-haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirtoprotokollan jälkeen käyttämällä immunosuppressiivisia aineita ja pieniannoksista kokonaiskehon säteilytystä (TBI) hoitoon ja siirron jälkeiseen syklofosfamidiin potilailla, joilla on sirppisolusairaus. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Damiano Rondelli, MD
  • Puhelinnumero: 312 413-3547
  • Sähköposti: drond@uic.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • University of Illinois at Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Puhelinnumero: 312-413-3547
          • Sähköposti: drond@uic.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Potilaan kelpoisuus:

  1. Sirppisolusairautta sairastavat potilaat ovat kelpoisia, jos heillä on jokin seuraavista komplikaatioista:

    1.1 Aivohalvaus tai keskushermostotapahtuma, joka kestää yli 24 tuntia 1.2 Usein esiintyvät vaso-okklusiiviset kipujaksot, jotka määritellään ≥ 3 vuodessa, jotka vaativat ensiapua, akuuttihoitoa, sairaalahoitoa tai kotisänkyä, jotka johtavat poissaoloon töistä tai koulusta. 1.3 Toistuvat priapismin jaksot, määritelty ≥ 2 vuodessa, jotka vaativat ensiapuun käyntiä 1.4 Akuutti rintakehäoireyhtymä, johon liittyy toistuvia sairaalahoitoja, määritelty ≥ 2 tapahtumaksi eliniän aikana 1.5 Punasolujen alloimmunisaatio (≥ 2 vasta-ainetta) pitkäaikaisen transfuusioterapian aikana6. vakava näön heikkeneminen vähintään yhdessä silmässä 1.7 Kahden tai useamman nivelen osteonekroosi 1.8 Sirppisolunefropatia, GFR < 90mL/min/1.73m2 tai makroalbuminuria (virtsan albumiini > 300 mg/g kreatiniini) 1.9mon verenpainetauti , joka määritellään keskimääräisellä keuhkovaltimonpaineella > 25 mmHg

  2. Ikä 16-60 vuotta
  3. Karnofskyn suorituskykytila ​​60 tai korkeampi (Liite A)
  4. Riittävä sydämen toiminta, joka määritellään vasemman kammion ejektiofraktioksi ≥ 40 %
  5. Riittävä keuhkojen toiminta, joka määritellään hiilimonoksidin diffuusiokeuhkojen kapasiteettina ≥ 50 % ennustettuna (hemoglobiinipitoisuuden säätämisen jälkeen)
  6. Arvioitu GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 muunnetulla MDRD-yhtälöllä laskettuna
  7. ALT ≤ 3x normaalin yläraja
  8. HIV-negatiivinen
  9. Potilas ei ole raskaana
  10. Potilas pystyy ja haluaa allekirjoittaa tietoisen suostumuksen
  11. Potilaalla ei ole täysin HLA-vastaavaa sisarusluovuttajaa
  12. Potilaalla on HLA-haploidenttinen sukulainen

Luovuttajien kelpoisuus Sukulaiset (vanhemmat, jälkeläiset, sisarukset, tädit/sedät, serkut) testataan HLA-luokan I (A, B ja C) ja luokan II (DRB1) molekyylityypityksen avulla alhaisella resoluutiolla. Vain ne, jotka ovat HLA-haploidenttinen vastaavuus (≥ 4/8), katsotaan mahdollisiksi luovuttajiksi. HUOMAUTUS: Jos testin aikana löydetään täysin HLA-sopiva sisarusluovuttaja ja hän on valmis luovuttamaan kantasolunsa, mahdollinen tutkimushenkilö ei ole oikeutettu tähän protokollaan.

Luovuttajan suostumus hankitaan luuytimensiirtoyksikön standardiprotokollan mukaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohteen hoito
Potilaat saavat seuraavan hoito-ohjelman: ATG, fludarabiini (6 päivää ennen kantasoluinfuusiota), syklofosfamidi ja koko kehon säteilytys. Kantasolutuote infusoidaan BMT-yksikkökäytännön mukaisesti. Potilaat saavat myös GVHD-profylaksia, joka koostuu syklofosfamidista, sirolimuusista ja mykofenolaattimofetiilista protokollan mukaisesti. Elinsiirron jälkeinen arviointi suoritetaan tavanomaisen hoidon mukaisesti tutkimustiedoilla, jotka kerätään päivinä 30, 60, 100, 180, 365 ja vuosittain sen jälkeen.
Lääke: ATG
0,5 mg/kg IV päivänä -9 ja 2 mg/kg päivinä -8 ja -7
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini®
Lääke: fludarabiini
30 mg/m2 IVPB päivittäin päivinä -6 (6 päivää ennen kantasoluinfuusiota) päivään -2
Lääke: syklofosfamidi
14,5 mg/kg IV päivinä -6 ja -5 ja 50 mg/kg/d päivinä +3 ja +4
Säteily: Koko kehon säteilytys
3 Gy päivänä -1
Menettely: Kantasoluinfuusio
Kantasolutuote infusoitu BMT-yksikkökäytännön mukaisesti päivänä 0.
Lääke: Sirolimus
kyllästysannos 15 mg ja sen jälkeen 5 mg päivässä päivänä +5
Lääke: mykofenolaattimofetiili
1 g 8 tunnin välein (päivään 35 asti) aloitetaan päivänä 5

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi siirrettyjen potilaiden määrä päivään +60 mennessä
Aikaikkuna: Päivä +60 asti
Potilaiden, jotka saavuttavat < 5 % perifeerisen verenluovuttajan kimerismin päivään +30 mennessä ja joilla ei ole Päivän +60 mittaa, katsotaan epäonnistuneen saavuttamaan täyttä luovuttajan kimerismia päivään +60 mennessä; potilaat, jotka saavuttavat > 5 % luovuttajan kimerismin päivään +30 mennessä, mutta joilla ei ole päivän +60 mittaa, katsotaan ei-arvosteltaviksi ensisijaisessa päätetapahtumassa.
Päivä +60 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudista selviytymistä
Aikaikkuna: Päivä +60 asti
Kaplan-Meier-menetelmällä EFS:n todennäköisyys arvioidaan ja raportoidaan 90 %:n luottamusvälillä. Elossa olevien potilaiden osuus arvioidaan myös 90 %:n tarkalla binomiaalisella luottamusvälillä. Elinsiirtokuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan erikseen Greyn menetelmällä.
Päivä +60 asti
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Päivä +60 asti
Kaplan-Meier-menetelmää käyttäen kokonaiseloonjäämisen todennäköisyys arvioidaan ja raportoidaan 90 %:n luottamusvälillä. Elossa olevien potilaiden osuus arvioidaan myös 90 %:n tarkalla binomiaalisella luottamusvälillä. Elinsiirtokuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan erikseen Greyn menetelmällä.
Päivä +60 asti
Haittavaikutukset
Aikaikkuna: Päivä +60 asti
Akuutin (aste II-IV, asteen III-IV) ja kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus arvioidaan kilpailevan riskianalyysin avulla käyttäen Greyn menetelmää, jossa siirteen vajaatoiminta ja kuolema ovat kilpailevia riskejä GVHD:lle. Muut valitut myrkyllisyydet (mukaan lukien infektioiden määrä) raportoidaan kuvailevasti.
Päivä +60 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Illinois at Chicago

Tutkijat

  • Päätutkija: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 20. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016-1152

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset ATG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa