Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie haploidentycznego przeszczepiania komórek macierzystych HLA w leczeniu klinicznie agresywnej anemii sierpowatokrwinkowej

22 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Badanie fazy II dotyczące przeszczepiania komórek macierzystych o charakterze haploidentycznym pod względem HLA w celu leczenia klinicznie agresywnej anemii sierpowatokrwinkowej

Badanie jest badaniem klinicznym fazy II. Pacjenci otrzymają napromieniowanie całego ciała (TBI) o modulowanej intensywności w dawce 3 Gy ze standardową fludarabiną/i.v. kondycjonowanie cyklofosfamidem przed ludzkim antygenem leukocytowym (HLA) – haploidentycznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Głównym celem badania jest określenie wszczepienia w dniu +60 po protokole przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych zgodnych z HLA z użyciem środków immunosupresyjnych i napromieniowania całego ciała małymi dawkami (TBI) w celu kondycjonowania i stosowania cyklofosfamidu po przeszczepieniu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową .

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Damiano Rondelli, MD
  • Numer telefonu: 312 413-3547
  • E-mail: drond@uic.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Numer telefonu: 312-413-3547
          • E-mail: drond@uic.edu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kwalifikowalność pacjenta:

  1. Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową kwalifikują się, jeśli występują u nich którekolwiek z następujących powikłań:

    1.1 Udar lub zdarzenie w ośrodkowym układzie nerwowym trwające dłużej niż 24 godziny 1.2 Częste epizody bólu zamykającego naczynia, zdefiniowane jako ≥ 3 razy w roku, wymagające hospitalizacji, pobytu w ośrodku intensywnej terapii, przyjęcia do szpitala lub pozostania w łóżku w domu, prowadzące do nieobecności w pracy lub szkole. 1,3 Nawracające epizody priapizmu, definiowane jako ≥ 2 razy w roku wymagające wizyt w izbie przyjęć 1,4 Ostry zespół klatki piersiowej z nawracającymi hospitalizacjami, definiowane jako ≥ 2 zdarzenia w ciągu życia 1,5 Alloimmunizacja krwinek czerwonych (≥ 2 przeciwciała) podczas długotrwałej transfuzji krwi 1,6 Obustronna retinopatia proliferacyjna z poważnymi zaburzeniami widzenia co najmniej jednego oka 1,7 Martwica kości 2 lub więcej stawów 1,8 Nefropatia sierpowatokrwinkowa, definiowana na podstawie GFR < 90 ml/min/1,73 m2 lub obecność makroalbuminurii (albumina w moczu > 300 mg/g kreatyniny) 1,9 Nadciśnienie płucne definiowane jako średnie ciśnienie w tętnicy płucnej >25 mmHg

  2. Wiek 16-60 lat
  3. Stan sprawności Karnofsky'ego 60 lub wyższy (Załącznik A)
  4. Prawidłowa czynność serca, definiowana jako frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40%
  5. Odpowiednia czynność płuc, definiowana jako pojemność dyfuzyjna płuc tlenku węgla ≥ 50% przewidywanej (po uwzględnieniu stężenia hemoglobiny)
  6. Szacunkowy GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 obliczony za pomocą zmodyfikowanego równania MDRD
  7. ALT ≤ 3x górna granica normy
  8. HIV-ujemny
  9. Pacjentka nie jest w ciąży
  10. Pacjent może i chce podpisać świadomą zgodę
  11. Pacjent nie ma rodzeństwa dawcy w pełni zgodnego pod względem HLA
  12. Pacjent ma krewnego haploidentycznego pod względem HLA

Kwalifikacja dawcy Krewni (rodzice, potomstwo, rodzeństwo, ciotki/wujkowie, kuzyni) zostaną przebadani za pomocą typowania molekularnego HLA klasy I (A, B i C) oraz klasy II (DRB1) w niskiej rozdzielczości. Tylko te, które są zgodne pod względem haploidentycznym pod względem HLA (≥ 4/8) będą uważane za potencjalnego dawcę. UWAGA: Jeśli podczas badania zostanie znaleziony dawca rodzeństwa w pełni zgodny pod względem HLA, który wyrazi chęć oddania swoich komórek macierzystych, potencjalny uczestnik nie będzie kwalifikował się do niniejszego protokołu.

Zgoda dawcy zostanie uzyskana zgodnie ze standardowym protokołem jednostki przeszczepiania szpiku kostnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie przedmiotowe
Pacjenci otrzymają następujący schemat kondycjonowania: ATG, fludarabina (6 dni przed wlewem komórek macierzystych), cyklofosfamid i napromienianie całego ciała. Produkt z komórek macierzystych zostanie podany w infuzji zgodnie z polityką jednostki BMT. Pacjenci otrzymają także profilaktykę GVHD, która będzie składać się z cyklofosfamidu, syrolimusu i mykofenolanu mofetylu, zgodnie z protokołem. Ocena po przeszczepieniu zostanie przeprowadzona zgodnie ze standardową opieką, a dane z badania będą zbierane w dniach 30, 60, 100, 180, 365, a następnie corocznie.
Lek: ATG
0,5 mg/kg dożylnie w dniu -9 i 2 mg/kg w dniu -8 i dniu -7
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina®
Lek: fludarabina
30 mg/m2 IVPB codziennie przez dzień -6 (6 dni przed infuzją komórek macierzystych) do dnia -2
Lek: cyklofosfamid
14,5 mg/kg dożylnie w dniach -6 i -5 oraz 50 mg/kg/d w dniach +3 i +4
Promieniowanie: Całkowite napromieniowanie ciała
3 Gy w dniu -1
Procedura: Infuzja komórek macierzystych
Produkt z komórek macierzystych podany w infuzji zgodnie z polityką jednostki BMT w dniu 0.
Lek: Syrolimus
dawka nasycająca 15 mg, a następnie 5 mg na dobę w dniu +5
Lek: mykofenolan mofetylu
Rozpoczęcie podawania 1 g co 8 godzin (do 35. dnia) w dniu 5

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oszacuj liczbę pacjentów, u których nastąpi wszczepienie do dnia +60
Ramy czasowe: Do dnia +60
Pacjenci, którzy osiągnęli < 5% chimeryzmu dawcy krwi obwodowej do dnia +30 i nie uzyskali pomiaru w dniu +60, będą uważani za pacjentów, którzy nie osiągnęli pełnego chimeryzmu dawcy do dnia +60; pacjenci, którzy osiągnęli > 5% chimeryzmu dawcy do dnia +30, ale nie uzyskali pomiaru w dniu +60, zostaną uznani za niemożliwych do oceny w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego.
Do dnia +60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: Do dnia +60
Stosując metodę Kaplana-Meiera, prawdopodobieństwo EFS zostanie oszacowane i podane w 90% przedziałach ufności. Odsetek pacjentów, którzy przeżyją, zostanie również oszacowany przy użyciu dokładnego dwumianowego przedziału ufności wynoszącego 90%. Skumulowaną częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem szacuje się oddzielnie, stosując metodę Greya.
Do dnia +60
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Do dnia +60
Stosując metodę Kaplana-Meiera, prawdopodobieństwo całkowitego przeżycia zostanie oszacowane i podane z 90% przedziałami ufności. Odsetek pacjentów, którzy przeżyją, zostanie również oszacowany przy użyciu dokładnego dwumianowego przedziału ufności wynoszącego 90%. Skumulowaną częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem szacuje się oddzielnie, stosując metodę Greya.
Do dnia +60
Niekorzystne skutki
Ramy czasowe: Do dnia +60
Skumulowana częstość występowania ostrej (stopień II-IV, stopień III-IV) i przewlekłej GVHD zostanie oszacowana na podstawie analizy ryzyka konkurencyjnego przy użyciu metody Greya, gdzie niewydolność przeszczepu i śmierć stanowią konkurencyjne ryzyko GVHD. Inne wybrane toksyczności (w tym wskaźniki infekcji) zostaną podane opisowo.
Do dnia +60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Śledczy

  • Główny śledczy: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-1152

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na ATG

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj