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Studie zur HLA-haploidentischen Stammzelltransplantation zur Behandlung klinisch aggressiver Sichelzellenanämie

22. Januar 2026 aktualisiert von: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Eine Phase-II-Studie zur HLA-haploidentischen Stammzelltransplantation zur Behandlung klinisch aggressiver Sichelzellenanämie

Bei der Studie handelt es sich um eine klinische Phase-II-Studie. Die Patienten erhalten eine intensitätsmodulierte Ganzkörperbestrahlung (TBI) in einer Dosis von 3 Gy mit Standard-Fludarabin/i.v. Cyclophosphamid-Konditionierung vor der Transplantation menschlicher Leukozytenantigene (HLA) und haploidentischer hämatopoetischer Stammzellen (HSCT).

Das Hauptziel der Studie besteht darin, die Transplantation am Tag +60 nach dem Transplantationsprotokoll für HLA-haploidentische hämatopoetische Stammzellen unter Verwendung von Immunsuppressiva und niedrig dosierter Ganzkörperbestrahlung (TBI) zur Konditionierung und nach der Transplantation mit Cyclophosphamid bei Patienten mit Sichelzellenanämie zu bestimmen .

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonnummer: 312 413-3547
  • E-Mail: drond@uic.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonnummer: 312-413-3547
          • E-Mail: drond@uic.edu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Patientenberechtigung:

  1. Patienten mit Sichelzellenanämie sind berechtigt, wenn sie eine der folgenden Komplikationen haben:

    1.1 Schlaganfall oder zentralnervöses Ereignis, das länger als 24 Stunden andauert. 1.2 Häufige vasookklusive Schmerzepisoden, definiert als ≥ 3 pro Jahr, die eine Notaufnahme, einen Akutaufenthalt, Krankenhauseinweisungen oder Bettlägerigkeit zu Hause erfordern und zu Abwesenheit von der Arbeit oder der Schule führen. 1.3 Wiederkehrende Episoden von Priapismus, definiert als ≥ 2 pro Jahr, die einen Besuch in der Notaufnahme erfordern. 1.4 Akutes Brustsyndrom mit wiederkehrenden Krankenhausaufenthalten, definiert als ≥ 2 lebenslange Ereignisse. 1.5 Alloimmunisierung roter Blutkörperchen (≥ 2 Antikörper) während einer Langzeittransfusionstherapie. 1.6 Bilaterale proliferative Retinopathie mit schwerer Sehbehinderung in mindestens einem Auge 1.7 Osteonekrose von 2 oder mehr Gelenken 1.8 Sichelzellennephropathie, definiert durch eine GFR < 90 ml/min/1,73 m2 oder das Vorliegen einer Makroalbuminurie (Urinalbumin > 300 mg/g Kreatinin) 1.9 Pulmonale Hypertonie , definiert durch einen mittleren Lungenarteriendruck >25 mmHg

  2. Alter 16-60 Jahre
  3. Karnofsky-Leistungsstatus von 60 oder höher (Anhang A)
  4. Angemessene Herzfunktion, definiert als linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 40 %
  5. Angemessene Lungenfunktion, definiert als Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid ≥ 50 % des Solls (nach Anpassung an die Hämoglobinkonzentration)
  6. Geschätzte GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2, berechnet nach der modifizierten MDRD-Gleichung
  7. ALT ≤ 3x Obergrenze des Normalwerts
  8. HIV-negativ
  9. Patientin ist nicht schwanger
  10. Der Patient ist in der Lage und willens, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  11. Der Patient hat keinen vollständig HLA-passenden Geschwisterspender
  12. Der Patient hat einen HLA-haploidentischen Verwandten

Verwandte zur Spenderberechtigung (Eltern, Nachkommen, Geschwister, Tanten/Onkel, Cousins) werden durch molekulare Typisierung der HLA-Klasse I (A, B und C) und Klasse II (DRB1) bei niedriger Auflösung getestet. Nur diejenigen, die eine HLA-haploidentische Übereinstimmung (≥ 4/8) aufweisen, werden als potenzieller Spender berücksichtigt. HINWEIS: Wenn während des Tests ein vollständig HLA-passender Geschwisterspender gefunden wird und bereit ist, seine Stammzellen zu spenden, kommt der potenzielle Proband nicht für dieses Protokoll in Frage.

Die Zustimmung des Spenders wird gemäß dem Standardprotokoll der Knochenmarktransplantationseinheit eingeholt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Themenbehandlung
Die Patienten erhalten das folgende Konditionierungsschema: ATG, Fludarabin (6 Tage vor der Stammzellinfusion), Cyclophosphamid und Ganzkörperbestrahlung. Das Stammzellprodukt wird gemäß den Richtlinien der BMT-Einheit infundiert. Die Patienten erhalten außerdem eine GVHD-Prophylaxe, die gemäß dem Protokoll aus Cyclophosphamid, Sirolimus und Mycophenolatmofetil besteht. Die Bewertung nach der Transplantation erfolgt gemäß der Standardversorgung, wobei die Studiendaten an den Tagen 30, 60, 100, 180, 365 und danach jährlich gesammelt werden.
Arzneimittel: ATG
0,5 mg/kg i.v. am Tag -9 und 2 mg/kg an den Tagen -8 und Tag -7
Andere Namen:
  • Thymoglobulin®
Arzneimittel: Fludarabin
30 mg/m2 IVPB täglich für Tag -6 (6 Tage vor der Stammzellinfusion) bis Tag -2
Arzneimittel: Cyclophosphamid
14,5 mg/kg i.v. an den Tagen -6 und -5 und 50 mg/kg/Tag an den Tagen +3 und +4
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
3 Gy am Tag -1
Verfahren: Stammzellinfusion
Stammzellprodukt, das gemäß der BMT-Einheitsrichtlinie am Tag 0 infundiert wurde.
Arzneimittel: Sirolimus
Initialdosis von 15 mg, gefolgt von 5 mg pro Tag am Tag +5
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
1 g alle 8 Stunden (bis zum 35. Tag) wird am 5. Tag begonnen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schätzen Sie die Anzahl der Patienten, die bis zum Tag +60 eine Transplantation durchführen
Zeitfenster: Bis Tag +60
Bei Patienten, die bis zum Tag +30 < 5 % des peripheren Blutspender-Chimärismus erreichen und über keine Messung am Tag +60 verfügen, wird davon ausgegangen, dass sie bis zum Tag +60 keinen vollständigen Spender-Chimärismus erreichen; Patienten, die bis zum Tag +30 einen Spenderchimärismus von > 5 % erreichen, aber keinen Tag +60-Messwert haben, werden für den primären Endpunkt als nicht auswertbar betrachtet.
Bis Tag +60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsfreies Überleben
Zeitfenster: Bis Tag +60
Mithilfe der Kaplan-Meier-Methode wird die Wahrscheinlichkeit eines EFS geschätzt und mit 90 %-Konfidenzintervallen angegeben. Der Anteil der noch lebenden Patienten wird ebenfalls mit einem 90 % exakten binomialen Konfidenzintervall geschätzt. Die kumulative Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität wird separat anhand der Grey-Methode geschätzt.
Bis Tag +60
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis Tag +60
Mithilfe der Kaplan-Meier-Methode wird die Wahrscheinlichkeit des Gesamtüberlebens geschätzt und mit 90 %-Konfidenzintervallen angegeben. Der Anteil der noch lebenden Patienten wird ebenfalls mit einem 90 % exakten binomialen Konfidenzintervall geschätzt. Die kumulative Inzidenz transplantationsbedingter Mortalität wird separat anhand der Grey-Methode geschätzt.
Bis Tag +60
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis Tag +60
Die kumulative Inzidenz akuter (Grad II-IV, Grad III-IV) und chronischer GVHD wird durch eine konkurrierende Risikoanalyse unter Verwendung der Grey-Methode geschätzt, wobei Transplantatversagen und Tod konkurrierende Risiken für GVHD sind. Weitere ausgewählte Toxizitäten (einschließlich Infektionsraten) werden deskriptiv berichtet.
Bis Tag +60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Ermittler

  • Hauptermittler: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016-1152

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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