Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование HLA-гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток для лечения клинически агрессивной серповидноклеточной анемии

22 января 2026 г. обновлено: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Исследование фазы II HLA-гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток для лечения клинически агрессивной серповидноклеточной анемии

Исследование представляет собой клиническое исследование фазы II. Пациенты будут получать модулированное по интенсивности общее облучение тела (TBI) в дозе 3 Гр стандартным флударабином/в/в. кондиционирование циклофосфамидом перед трансплантацией гаплоидентичных гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) человеческого лейкоцитарного антигена (HLA).

Основная цель исследования - определить приживление трансплантата на +60-й день после протокола HLA-гаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с использованием иммунодепрессантов и низких доз общего облучения тела (TBI) для кондиционирования и посттрансплантационного применения циклофосфамида у пациентов с серповидноклеточной анемией. .

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

50

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Damiano Rondelli, MD
  • Номер телефона: 312 413-3547
  • Электронная почта: drond@uic.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • University of Illinois at Chicago
        • Контакт:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Номер телефона: 312-413-3547
          • Электронная почта: drond@uic.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Право на участие пациента:

  1. Пациенты с серповидно-клеточной анемией имеют право на участие, если у них есть любое из следующих осложнений:

    1.1 Инсульт или событие со стороны центральной нервной системы, продолжающееся более 24 часов. 1.2 Частые эпизоды вазоокклюзионной боли, определяемые как ≥ 3 в год, требующие отделения неотложной помощи, центра неотложной помощи, госпитализации или домашнего постельного режима, приводящие к пропуску работы или учебы. 1.3 Рецидивирующие эпизоды приапизма, определяемые как ≥ 2 в год, требующие посещения отделения неотложной помощи 1.4 Острый грудной синдром с повторными госпитализациями, определяемый как ≥ 2 эпизода в течение жизни 1.5 Аллоиммунизация эритроцитами (≥ 2 антител) во время длительной трансфузионной терапии 1.6 Двусторонняя пролиферативная ретинопатия с серьезным нарушением зрения хотя бы на один глаз 1,7 Остеонекроз 2 и более суставов 1,8 Серповидно-клеточная нефропатия, определяемая СКФ < 90 мл/мин/1,73 м2 или наличием макроальбуминурии (альбумин мочи > 300 мг/г креатинина) 1,9 Легочная гипертензия , определяемый средним давлением в легочной артерии > 25 мм рт. ст.

  2. Возраст 16-60 лет
  3. Статус Карновского 60 или выше (Приложение А)
  4. Адекватная сердечная функция, определяемая как фракция выброса левого желудочка ≥ 40%
  5. Адекватная функция легких, определяемая как прогнозируемая диффузионная емкость легких по монооксиду углерода ≥ 50% (после поправки на концентрацию гемоглобина)
  6. Расчетная СКФ ≥ 50 мл/мин/1,73 м2, рассчитанная по модифицированному уравнению MDRD.
  7. АЛТ ≤ 3х верхней границы нормы
  8. ВИЧ-отрицательный
  9. Пациентка не беременна
  10. Пациент может и желает подписать информированное согласие
  11. У пациента нет полностью совместимого по HLA родного брата-донора.
  12. У пациента есть HLA-гаплоидентичный родственник.

Родственники, имеющие право на донорство (родители, потомки, братья и сестры, тети/дяди, двоюродные братья), будут проверены методом молекулярного типирования HLA класса I (A, B и C) и класса II (DRB1) с низким разрешением. Потенциальными донорами будут считаться только те, кто имеет HLA-гаплоидентичное совпадение (≥ 4/8). ПРИМЕЧАНИЕ. Если во время тестирования будет обнаружен полностью совместимый по HLA брат-донор, который готов пожертвовать свои стволовые клетки, потенциальный субъект не будет иметь права на участие в этом протоколе.

Согласие донора будет получено в соответствии со стандартным протоколом отделения трансплантации костного мозга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Предметное лечение
Пациенты будут получать следующий режим кондиционирования: АТГ, флударабин (за 6 дней до инфузии стволовых клеток), циклофосфамид и общее облучение тела. Продукт стволовых клеток будет вводиться в соответствии с политикой отделения BMT. Пациенты также будут получать профилактику РТПХ, которая будет состоять из циклофосфамида, сиролимуса и микофенолата мофетила в соответствии с протоколом. Оценка после трансплантации будет проводиться в соответствии со стандартным уходом с использованием данных исследования, собираемых на 30, 60, 100, 180, 365 дни и в дальнейшем ежегодно.
Лекарство: АТГ
0,5 мг/кг внутривенно в день -9 и 2 мг/кг в дни -8 и день -7.
Другие имена:
  • Тимоглобулин®
Лекарство: флударабин
30 мг/м2 IVPB ежедневно в течение дня -6 (за 6 дней до инфузии стволовых клеток) до дня -2.
Лекарство: циклофосфамид
14,5 мг/кг в/в в дни -6 и -5 и 50 мг/кг/сут в дни +3 и +4
Радиация: Тотальное облучение тела
3 Гр в день -1
Процедура: Инфузия стволовых клеток
Продукт стволовых клеток, введенный в соответствии с политикой отделения ТКМ в нулевой день.
Лекарство: Сиролимус
нагрузочная доза 15 мг, затем по 5 мг в день в день +5.
Лекарство: микофенолата мофетил
Прием по 1 г каждые 8 ​​часов (до 35-го дня) начнется с 5-го дня.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените количество пациентов, у которых трансплантат приживется к дню +60.
Временное ограничение: До дня +60
Пациенты, которые достигают < 5% донорского химеризма периферической крови к Дню +30 и не имеют показателя Дня +60, будут считаться неспособными достичь полного донорского химеризма к Дню +60; пациенты, которые достигают > 5% донорского химеризма к Дню +30, но не имеют показателя Дня +60, будут считаться неоценимыми для первичной конечной точки.
До дня +60

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживание без болезней
Временное ограничение: До дня +60
Используя метод Каплана-Мейера, вероятность EFS будет оценена и сообщена с доверительным интервалом 90%. Доля живых пациентов также будет оценена с точным биномиальным доверительным интервалом 90%. Совокупный уровень смертности, связанной с трансплантацией, будет оцениваться отдельно с использованием метода Грея.
До дня +60
Общая выживаемость
Временное ограничение: До дня +60
Используя метод Каплана-Мейера, вероятность общей выживаемости будет оценена и сообщена с доверительным интервалом 90%. Доля живых пациентов также будет оценена с точным биномиальным доверительным интервалом 90%. Совокупный уровень смертности, связанной с трансплантацией, будет оцениваться отдельно с использованием метода Грея.
До дня +60
Побочные эффекты
Временное ограничение: До дня +60
Совокупная заболеваемость острой (степень II-IV, степень III-IV) и хронической РТПХ будет оцениваться посредством анализа конкурирующих рисков с использованием метода Грея, согласно которому отторжение трансплантата и смерть являются конкурирующими рисками РТПХ. О других отдельных проявлениях токсичности (включая уровень инфицирования) будет сообщено описательно.
До дня +60

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Illinois at Chicago

Следователи

  • Главный следователь: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 марта 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2016-1152

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования АТГ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Georgia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться