Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van HLA-haplo-identieke stamceltransplantatie voor de behandeling van klinisch agressieve sikkelcelziekte

22 januari 2026 bijgewerkt door: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Een fase II-studie naar HLA-haplo-identieke stamceltransplantatie voor de behandeling van klinisch agressieve sikkelcelziekte

De studie is een klinische fase II-studie. Patiënten krijgen intensiteitsgemoduleerde totale lichaamsbestraling (TBI) met een dosis van 3 Gy met standaard fludarabine/i.v. cyclofosfamideconditionering voorafgaand aan menselijk leukocytenantigeen (HLA)-haploidentieke hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT).

Het primaire doel van het onderzoek is het bepalen van de implantatie op dag +60 na het HLA-haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantatieprotocol met behulp van immunosuppressiva en een lage dosis totale lichaamsbestraling (TBI) voor conditionering en post-transplantatie cyclofosfamide bij patiënten met sikkelcelziekte .

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Damiano Rondelli, MD
  • Telefoonnummer: 312 413-3547
  • E-mail: drond@uic.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • University of Illinois at Chicago
        • Contact:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefoonnummer: 312-413-3547
          • E-mail: drond@uic.edu

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Geschiktheid van patiënten:

  1. Patiënten met sikkelcelziekte komen in aanmerking als zij een van de volgende complicaties hebben:

    1.1 Beroerte of gebeurtenis op het centrale zenuwstelsel die langer dan 24 uur duurt. 1.2 Frequente vaso-occlusieve pijnepisodes, gedefinieerd als ≥ 3 per jaar waarvoor spoedeisende hulp, een centrum voor acute zorg, ziekenhuisopnames of bedrust thuis nodig zijn, leidend tot afwezigheid van werk of school. 1.3 Recidiverende episoden van priapisme, gedefinieerd als ≥ 2 per jaar waarvoor bezoeken aan de spoedeisende hulp nodig zijn 1.4 Acuut borstsyndroom met terugkerende ziekenhuisopnames, gedefinieerd als ≥ 2 levenslange gebeurtenissen 1,5 Allo-immunisatie van rode bloedcellen (≥ 2 antilichamen) tijdens langdurige transfusietherapie 1.6 Bilaterale proliferatieve retinopathie met ernstige visuele beperking in ten minste één oog 1,7 Osteonecrose van 2 of meer gewrichten 1,8 Sikkelcelnefropathie, gedefinieerd door een GFR < 90 ml/min/1,73m2 of de aanwezigheid van macroalbuminurie (urinealbumine > 300 mg/g creatinine) 1,9 Pulmonale hypertensie , gedefinieerd door een gemiddelde longslagaderdruk >25 mmHg

  2. Leeftijd 16-60 jaar
  3. Karnofsky-prestatiestatus van 60 of hoger (bijlage A)
  4. Adequate hartfunctie, gedefinieerd als linkerventrikelejectiefractie ≥ 40%
  5. Adequate longfunctie, gedefinieerd als diffusielongcapaciteit van koolmonoxide ≥ 50% voorspeld (na correctie voor hemoglobineconcentratie)
  6. Geschatte GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 zoals berekend met de aangepaste MDRD-vergelijking
  7. ALT ≤ 3x bovengrens van normaal
  8. HIV-negatief
  9. Patiënt is niet zwanger
  10. Patiënt is in staat en bereid om geïnformeerde toestemming te ondertekenen
  11. De patiënt heeft geen volledig HLA-matchende donor van een broer of zus
  12. Patiënt heeft een HLA-haplo-identiek familielid

Geschiktheid voor donors Familieleden (ouders, nakomelingen, broers en zussen, tantes/ooms, neven en nichten) zullen worden getest door moleculaire typering van HLA klasse I (A, B en C) en klasse II (DRB1) met lage resolutie. Alleen degenen die een HLA-haplo-identieke match zijn (≥ 4/8) worden als potentiële donor beschouwd. OPMERKING: Als tijdens het testen een volledig HLA-matchende broer of zus wordt gevonden die bereid is zijn/haar stamcellen te doneren, komt de potentiële proefpersoon niet in aanmerking voor dit protocol.

Toestemming van de donor zal worden verkregen volgens het standaardprotocol van de beenmergtransplantatie-eenheid.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onderwerp behandeling
Patiënten krijgen het volgende conditioneringsregime: ATG, fludarabine (6 dagen vóór stamcelinfusie), cyclofosfamide en totale lichaamsbestraling. Het stamcelproduct zal worden toegediend volgens het beleid van de BMT-eenheid. Patiënten zullen ook GVHD-profylaxe krijgen, die zal bestaan ​​uit cyclofosfamide, sirolimus en mycofenolaatmofetil volgens het protocol. Evaluatie na de transplantatie zal plaatsvinden volgens de standaardzorg, waarbij de onderzoeksgegevens worden verzameld op dag 30, 60, 100, 180, 365 en daarna jaarlijks.
Geneesmiddel: ATG
0,5 mg/kg IV op dag -9 en 2 mg/kg op dag -8 en dag -7
Andere namen:
  • Thymoglobuline®
Geneesmiddel: fludarabine
30 mg/m2 IVPB dagelijks gedurende dag -6 (6 dagen vóór stamcelinfusie) tot en met dag -2
Geneesmiddel: cyclofosfamide
14,5 mg/kg IV op dagen -6 en -5 en 50 mg/kg/d op dagen +3 en +4
Straling: Bestraling van het hele lichaam
3 Gy op dag -1
Procedure: Stamcelinfusie
Stamcelproduct toegediend volgens het BMT-eenheidsbeleid op dag 0.
Geneesmiddel: Sirolimus
oplaaddosis van 15 mg gevolgd door 5 mg per dag op dag +5
Geneesmiddel: mycofenolaatmofetil
Er wordt gestart met 1 g elke 8 uur (tot dag 35) op dag 5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Schat het aantal patiënten dat op dag +60 is geënt
Tijdsspanne: Tot dag +60
Patiënten die op dag +30 < 5% perifeer bloeddonorchimerisme bereiken en geen dag +60-meting hebben, worden geacht niet volledig donorchimerisme te hebben bereikt op dag +60; Patiënten die op dag +30 > 5% donorchimerisme bereiken maar geen dag +60-meting hebben, worden als niet-evalueerbaar beschouwd voor het primaire eindpunt.
Tot dag +60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziektevrije overleving
Tijdsspanne: Tot dag +60
Met behulp van de Kaplan-Meier-methode wordt de waarschijnlijkheid van EFS geschat en gerapporteerd met betrouwbaarheidsintervallen van 90%. Het aandeel patiënten dat nog in leven is, zal ook worden geschat met een exact binomiaal betrouwbaarheidsinterval van 90%. De cumulatieve incidentie van transplantatiegerelateerde sterfte zal afzonderlijk worden geschat met behulp van de Grey-methode.
Tot dag +60
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Tot dag +60
Met behulp van de Kaplan-Meier-methode wordt de kans op algehele overleving geschat en gerapporteerd met een betrouwbaarheidsinterval van 90%. Het aandeel patiënten dat nog in leven is, zal ook worden geschat met een exact binomiaal betrouwbaarheidsinterval van 90%. De cumulatieve incidentie van transplantatiegerelateerde sterfte zal afzonderlijk worden geschat met behulp van de Grey-methode.
Tot dag +60
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot dag +60
De cumulatieve incidentie van acute (graad II-IV, graad III-IV) en chronische GVHD zal worden geschat door middel van een concurrerende risicoanalyse met behulp van de Grey's-methode, waarbij transplantaatfalen en overlijden concurrerende risico's zijn voor GVHD. Andere geselecteerde toxiciteiten (inclusief infectiepercentages) zullen beschrijvend worden gerapporteerd.
Tot dag +60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016-1152

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op ATG

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren