Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af HLA-haploidentisk stamcelletransplantation til behandling af klinisk aggressiv seglcellesygdom

22. januar 2026 opdateret af: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Et fase II-studie af HLA-haploidentisk stamcelletransplantation til behandling af klinisk aggressiv seglcellesygdom

Studiet er et fase II klinisk forsøg. Patienterne vil modtage intensitetsmoduleret total kropsbestråling (TBI) i en dosis på 3 Gy med standard fludarabin/i.v. cyclophosphamid-konditionering forud for humant leukocytantigen (HLA)-haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme engraftment på dag +60 efter HLA-haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantationsprotokol ved hjælp af immunsuppressive midler og lav-dosis total kropsbestråling (TBI) til konditionering og post-transplantation cyclophosphamid hos patienter med seglcellesygdom .

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonnummer: 312 413-3547
  • E-mail: drond@uic.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonnummer: 312-413-3547
          • E-mail: drond@uic.edu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Patientberettigelse:

  1. Patienter med seglcellesygdom er kvalificerede, hvis de har nogen af ​​følgende komplikationer:

    1.1 Slagtilfælde eller hændelse i centralnervesystemet, der varer længere end 24 timer 1.2 Hyppige vaso-okklusive smerteepisoder, defineret som ≥ 3 om året, der kræver skadestue, akutcenter, hospitalsindlæggelser eller hjemmesengetøj, der fører til fravær fra arbejde eller skole. 1.3 Tilbagevendende episoder af priapisme, defineret som ≥ 2 om året, der kræver skadestuebesøg 1.4 Akut thoraxsyndrom med tilbagevendende hospitalsindlæggelser, defineret som ≥ 2 livstidshændelser 1.5 Alloimmunisering af røde blodlegemer (≥ 2 antistoffer) under langvarig transfusionsbehandling med bilateral bilateral rettidig patologi prolifer6. med større synsnedsættelse i mindst ét ​​øje 1.7 Osteonekrose af 2 eller flere led 1.8 Seglcelle nefropati, defineret ved en GFR < 90mL/min/1,73m2 eller tilstedeværelsen af ​​makroalbuminuri (urinalbumin > 300 mg/g kreatinin) 1.9 Pulmonal hypertension , defineret ved et gennemsnitligt pulmonalt arterietryk >25 mmHg

  2. Alder 16-60 år
  3. Karnofsky præstationsstatus på 60 eller højere (bilag A)
  4. Tilstrækkelig hjertefunktion, defineret som venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥ 40 %
  5. Tilstrækkelig lungefunktion, defineret som diffusionslungekapacitet af kulilte ≥ 50 % forudsagt (efter justering for hæmoglobinkoncentration)
  6. Estimeret GFR ≥ 50mL/min/1,73m2 som beregnet ved den modificerede MDRD-ligning
  7. ALT ≤ 3x øvre normalgrænse
  8. HIV-negativ
  9. Patienten er ikke gravid
  10. Patienten er i stand til og villig til at underskrive informeret samtykke
  11. Patienten har ikke en fuldt HLA-matchet søskendedonor
  12. Patienten har en HLA-haploidentisk slægtning

Donorberettigelse Slægtninge (forældre, afkom, søskende, tanter/onkler, fætre) vil blive testet ved molekylær typning af HLA klasse I (A, B og C) og klasse II (DRB1) ved lav opløsning. Kun dem, der er et HLA-haploidentisk match (≥ 4/8), vil blive betragtet som en potentiel donor. BEMÆRK: Hvis der under testen findes en fuldt HLA-matchet søskendedonor og er villig til at donere hans/hendes stamceller, vil den potentielle forsøgsperson ikke være berettiget til denne protokol.

Donorsamtykke vil blive indhentet i henhold til standardprotokol for knoglemarvstransplantationsenheden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Emnebehandling
Patienterne vil modtage følgende konditioneringsregime: ATG, fludarabin (6 dage før stamcelleinfusion), cyclophosphamid og bestråling af hele kroppen. Stamcelleproduktet vil blive infunderet i henhold til BMT-enhedspolitik. Patienterne vil også modtage GVHD-profylakse, som vil bestå af cyclophosphamid, sirolimus og mycophenolatmofetil i henhold til protokollen. Evaluering efter transplantation vil blive udført i henhold til standardbehandling med undersøgelsesdata indsamlet på dag 30, 60, 100, 180, 365 og årligt derefter.
Medicin: ATG
0,5 mg/kg IV på dag -9 og 2 mg/kg på dag -8 og dag -7
Andre navne:
  • Thymoglobulin®
Medicin: fludarabin
30 mg/m2 IVPB dagligt i dag -6 (6 dage før stamcelleinfusion) til og med dag -2
Medicin: cyclophosphamid
14,5 mg/kg IV på dag -6 og -5 og 50 mg/kg/d på dag +3 og +4
Stråling: Total kropsbestråling
3 Gy på dag -1
Procedure: Stamcelle infusion
Stamcelleprodukt infunderet i henhold til BMT-enhedspolitik på dag 0.
Medicin: Sirolimus
startdosis på 15 mg efterfulgt af 5 mg dagligt på dag +5
Medicin: mycophenolatmofetil
1 g hver 8. time (indtil dag 35) startes på dag 5

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimer antallet af patienter, der transplanterer inden dag +60
Tidsramme: Op til Dag +60
Patienter, der opnår < 5 % perifer bloddonorkimerisme på dag +30 og ikke har en dag +60-måling, vil blive betragtet som ikke at opnå fuld donorkimerisme på dag +60; Patienter, som opnår > 5 % donorkimerisme på dag +30, men ikke har et mål på dag +60, vil blive betragtet som ikke-evaluerbare for det primære endepunkt.
Op til Dag +60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsfri overlevelse
Tidsramme: Op til Dag +60
Ved hjælp af Kaplan-Meier metoden vil sandsynligheden for EFS blive estimeret og rapporteret med 90 % konfidensintervaller. Andelen af ​​patienter, der er i live, vil også blive estimeret med et nøjagtigt binomialt konfidensinterval på 90 %. Kumulativ forekomst af transplantationsrelateret dødelighed vil blive estimeret separat ved brug af Greys metode.
Op til Dag +60
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til Dag +60
Ved hjælp af Kaplan-Meier metoden vil sandsynligheden for samlet overlevelse blive estimeret og rapporteret med 90 % konfidensintervaller. Andelen af ​​patienter, der er i live, vil også blive estimeret med et nøjagtigt binomialt konfidensinterval på 90 %. Kumulativ forekomst af transplantationsrelateret dødelighed vil blive estimeret separat ved brug af Greys metode.
Op til Dag +60
Bivirkninger
Tidsramme: Op til Dag +60
Den kumulative forekomst af akut (grad II-IV, grad III-IV) og kronisk GVHD vil blive estimeret gennem konkurrerende risikoanalyse ved brug af Grey's metode, hvor graftsvigt og død er konkurrerende risici for GVHD. Andre udvalgte toksiciteter (herunder infektionsrater) vil blive rapporteret beskrivende.
Op til Dag +60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2017

Først opslået (Faktiske)

19. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016-1152

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med ATG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner