Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av HLA-haploidentisk stamcelletransplantasjon for å behandle klinisk aggressiv sigdcellesykdom

22. januar 2026 oppdatert av: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

En fase II-studie av HLA-haploidentisk stamcelletransplantasjon for å behandle klinisk aggressiv sigdcellesykdom

Studien er en fase II klinisk studie. Pasienter vil motta intensitetsmodulert totalkroppsbestråling (TBI) i en dose på 3 Gy med standard fludarabin/i.v. cyklofosfamidkondisjonering før humant leukocyttantigen (HLA)-haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT).

Det primære formålet med studien er å bestemme engraftment på dag +60 etter HLA-haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjonsprotokoll ved bruk av immunsuppressive midler og lavdose total body irradiation (TBI) for kondisjonering og post-transplantasjon cyklofosfamid hos pasienter med sigdcellesykdom .

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonnummer: 312 413-3547
  • E-post: drond@uic.edu

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
        • Ta kontakt med:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonnummer: 312-413-3547
          • E-post: drond@uic.edu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Pasientkvalifisering:

  1. Pasienter med sigdcellesykdom er kvalifisert hvis de har noen av følgende komplikasjoner:

    1.1 Hjerneslag eller hendelse i sentralnervesystemet som varer lenger enn 24 timer 1.2 Hyppige vaso-okklusive smerteepisoder, definert som ≥ 3 per år som krever akuttmottak, akuttmottak, sykehusinnleggelser eller hjemmesengetøy som fører til fravær fra jobb eller skole. 1.3 Tilbakevendende episoder med priapisme, definert som ≥ 2 per år som krever legevaktbesøk 1.4 Akutt brystsyndrom med tilbakevendende sykehusinnleggelser, definert som ≥ 2 livstidshendelser 1.5 Alloimmunisering av røde blodlegemer (≥ 2 antistoffer) under langvarig transfusjonsbehandling bilateral bilateral terapi prolifer6. med alvorlig synsforstyrrelse i minst ett øye 1.7 Osteonekrose i 2 eller flere ledd 1.8 Sigdcelle nefropati, definert av en GFR < 90 ml/min/1,73 m2 eller tilstedeværelse av makroalbuminuri (urinalbumin > 300 mg/g kreatinin) 1.9 Pulmonal hypertensjon , definert ved et gjennomsnittlig lungearterietrykk >25 mmHg

  2. Alder 16-60 år
  3. Karnofsky ytelsesstatus på 60 eller høyere (vedlegg A)
  4. Tilstrekkelig hjertefunksjon, definert som venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 40 %
  5. Tilstrekkelig lungefunksjon, definert som diffusjonslungekapasitet av karbonmonoksid ≥ 50 % predikert (etter justering for hemoglobinkonsentrasjon)
  6. Estimert GFR ≥ 50mL/min/1,73m2 som beregnet av den modifiserte MDRD-ligningen
  7. ALT ≤ 3x øvre normalgrense
  8. HIV-negativ
  9. Pasienten er ikke gravid
  10. Pasienten er i stand til og villig til å signere informert samtykke
  11. Pasienten har ikke en fullstendig HLA-matchet søskendonor
  12. Pasienten har en HLA-haploidentisk slektning

Donor-kvalifisering Slektninger (foreldre, avkom, søsken, tanter/onkler, søskenbarn) vil bli testet ved molekylær typing av HLA klasse I (A, B og C) og klasse II (DRB1) ved lav oppløsning. Bare de som er en HLA-haploidentisk match (≥ 4/8) vil bli vurdert som en potensiell donor. MERK: Hvis en fullt HLA-matchende søskendonor blir funnet under testing og er villig til å donere stamcellene sine, vil den potensielle personen ikke være kvalifisert for denne protokollen.

Donorsamtykke vil bli innhentet i henhold til standardprotokollen for benmargstransplantasjonsenheten.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fagbehandling
Pasienter vil motta følgende kondisjoneringsregime: ATG, fludarabin (6 dager før stamcelleinfusjon), cyklofosfamid og bestråling av hele kroppen. Stamcelleproduktet vil bli infundert i henhold til BMT-enhetens retningslinjer. Pasienter vil også få GVHD-profylakse som vil bestå av cyklofosfamid, sirolimus og mykofenolatmofetil i henhold til protokollen. Evaluering etter transplantasjon vil bli utført i henhold til standardbehandling med studiedata samlet inn på dag 30, 60, 100, 180, 365 og årlig deretter.
Legemiddel: ATG
0,5 mg/kg IV på dag -9, og 2 mg/kg på dag -8 og dag -7
Andre navn:
  • Thymoglobulin®
Legemiddel: fludarabin
30 mg/m2 IVPB daglig fra dag -6 (6 dager før stamcelleinfusjon) til og med dag -2
Legemiddel: cyklofosfamid
14,5 mg/kg IV på dagene -6 og -5 og 50 mg/kg/d på dagene +3 og +4
Stråling: Total kroppsbestråling
3 Gy på dag -1
Fremgangsmåte: Stamcelleinfusjon
Stamcelleprodukt infundert i henhold til BMT-enhetspolicy på dag 0.
Legemiddel: Sirolimus
startdose på 15 mg etterfulgt av 5 mg per dag på dag +5
Legemiddel: mykofenolatmofetil
1 g hver 8. time (til dag 35) startes på dag 5

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Estimer antall pasienter som transplanterer innen dag +60
Tidsramme: Opp til dag +60
Pasienter som oppnår < 5 % perifer blodgiverkimerisme innen dag +30 og ikke har et mål på dag +60, vil bli ansett for å ikke oppnå full donorkimerisme innen dag +60; Pasienter som oppnår > 5 % donorkimerisme innen dag +30, men som ikke har et mål på dag +60, vil bli vurdert som ikke-evaluerbare for det primære endepunktet.
Opp til dag +60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: Opp til dag +60
Ved å bruke Kaplan-Meier-metoden vil sannsynligheten for EFS estimeres og rapporteres med 90 % konfidensintervall. Andelen pasienter som er i live vil også bli estimert med 90 % eksakt binomialt konfidensintervall. Kumulativ forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet vil bli estimert separat ved bruk av Greys metode.
Opp til dag +60
Total overlevelse
Tidsramme: Opp til dag +60
Ved bruk av Kaplan-Meier-metoden vil sannsynligheten for total overlevelse estimeres og rapporteres med 90 % konfidensintervall. Andelen pasienter som er i live vil også bli estimert med 90 % eksakt binomialt konfidensintervall. Kumulativ forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet vil bli estimert separat ved bruk av Greys metode.
Opp til dag +60
Bivirkninger
Tidsramme: Opp til dag +60
Den kumulative forekomsten av akutt (grad II-IV, grad III-IV) og kronisk GVHD vil bli estimert gjennom konkurrerende risikoanalyse ved bruk av Greys metode, der graftsvikt og død er konkurrerende risikoer for GVHD. Andre utvalgte toksisiteter (inkludert infeksjonsrater) vil bli rapportert beskrivende.
Opp til dag +60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

19. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016-1152

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på ATG

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere