Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HLA-haploidentikus őssejt-transzplantáció vizsgálata klinikailag agresszív sarlósejtes betegség kezelésére

2023. november 6. frissítette: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

A klinikailag agresszív sarlósejtes betegség kezelésére szolgáló HLA-haploidentikus őssejt-transzplantáció II. fázisú vizsgálata

A vizsgálat II. fázisú klinikai vizsgálat. A betegek intenzitásmodulált teljes test besugárzást (TBI) kapnak 3 Gy dózisban standard fludarabin/i.v. ciklofoszfamidos kondicionálás a humán leukocita antigén (HLA)-haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) előtt.

A vizsgálat elsődleges célja a HLA-haploidentikus hematopoietikus őssejt-transzplantációs protokollt követő +60. napon történő beültetés meghatározása immunszuppresszív szerek és alacsony dózisú teljes test besugárzás (TBI) alkalmazásával a kondicionáláshoz és a transzplantáció utáni ciklofoszfamidhoz sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonszám: 312 413-3547
  • E-mail: drond@uic.edu

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • University of Illinois at Chicago
        • Kapcsolatba lépni:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonszám: 312-413-3547
          • E-mail: drond@uic.edu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Beteg jogosultsága:

  1. A sarlósejtes analízisben szenvedő betegek jogosultak, ha az alábbi szövődmények bármelyike ​​jelentkezik:

    1.1 24 óránál tovább tartó szélütés vagy központi idegrendszeri esemény 1.2 Gyakori vazookkluzív fájdalomepizódok, amelyek évente ≥ 3 alkalommal sürgősségi osztályt, akut ellátó központot, kórházi felvételt vagy otthoni ágynyugvást igényelnek, ami munkából vagy iskolából való távolmaradáshoz vezet. 1.3 Ismétlődő priapizmus epizódok, évente ≥ 2 alkalommal, amelyek sürgősségi látogatást igényelnek. 1.4 Akut mellkasi szindróma visszatérő kórházi kezeléssel, ≥ 2 életre szóló eseményként 1.5 Vörösvértest alloimmunizáció (≥ 2 antitest) a hosszú távú transzfúziós terápia során6, bipathiás proliferatív 1. legalább egy szem súlyos látáskárosodásával 1,7 2 vagy több ízület osteonecrosise 1,8 sarlósejtes nephropathia, amelyet GFR < 90mL/perc/1,73m2 vagy makroalbuminuria jelenléte (vizelet albumin > 300 mg/g kreatinin) 1,9monalis hypertonia 25 Hgmm-nél nagyobb átlagos pulmonalis artériás nyomás határozza meg

  2. Életkor 16-60 év
  3. Karnofsky teljesítmény státusza 60 vagy magasabb (A függelék)
  4. Megfelelő szívműködés, definíció szerint a bal kamrai ejekciós frakció ≥ 40%
  5. Megfelelő tüdőfunkció, a szén-monoxid diffúziós tüdőkapacitásának meghatározása szerint ≥ 50% előrejelzett (a hemoglobin-koncentráció módosítása után)
  6. Becsült GFR ≥ 50mL/perc/1,73m2 a módosított MDRD egyenlettel számítva
  7. ALT ≤ a normálérték felső határának háromszorosa
  8. HIV-negatív
  9. A beteg nem terhes
  10. A beteg képes és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyezését
  11. A páciensnek nincs teljesen HLA-val egyező testvérdonorja
  12. A betegnek HLA-haploidentikus rokona van

A donorjogosultság A rokonokat (szülők, utódok, testvérek, nagynénik/nagybácsik, unokatestvérek) alacsony felbontású HLA I (A, B és C) és II. osztályú (DRB1) molekuláris tipizálással tesztelik. Csak azok számítanak potenciális donornak, amelyek HLA-haploidentikus egyezést mutatnak (≥ 4/8). MEGJEGYZÉS: Ha a tesztelés során egy teljesen HLA-val egyező testvérdonort találnak, aki hajlandó őssejtjeit adományozni, a potenciális alany nem lesz jogosult erre a protokollra.

A donor hozzájárulását a csontvelő-transzplantációs egység standard protokollja szerint kell megszerezni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tárgykezelés
A betegek a következő kondicionáló kezelést kapják: ATG, fludarabin (6 nappal az őssejt-infúzió előtt), ciklofoszfamid és teljes test besugárzás. Az őssejt-készítményt a BMT egység szabályzatának megfelelően infúzióban adják be. A betegek GVHD-profilaxist is kapnak, amely a protokoll szerint ciklofoszfamidból, szirolimuszból és mikofenolát-mofetilből áll. A transzplantáció utáni értékelést a szokásos gondozás szerint kell elvégezni, a 30., 60., 100., 180., 365. napon, majd ezt követően évente gyűjtött vizsgálati adatokkal.
Drog: ATG
0,5 mg/kg IV a -9. napon, és 2 mg/kg a -8. és -7. napon
Más nevek:
  • Thymoglobulin®
Drog: fludarabin
30 mg/m2 IVPB naponta a -6. napon (6 nappal az őssejt-infúzió előtt) a -2. napig
Drog: ciklofoszfamid
14,5 mg/kg IV a -6. és -5. napon és 50 mg/kg/nap a +3. és +4. napon
Sugárzás: A teljes test besugárzása
3 Gy a -1. napon
Eljárás: Őssejt infúzió
Őssejt termék infúzióban a BMT egység szabályzata szerint a 0. napon.
Drog: Sirolimus
15 mg telítő adag, majd napi 5 mg a +5. napon
Drog: mikofenolát-mofetil
1 g 8 óránként (a 35. napig) az 5. napon kezdődik

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Becsülje meg azoknak a betegeknek a számát, akik a +60. napra beültettek
Időkeret: Napig +60
Azokat a betegeket, akik a +30. napra elérik az 5%-nál kisebb perifériás véradó kimérizmust, és nem rendelkeznek +60. napon mért értékkel, úgy tekintik, hogy a +60. napra nem érik el a teljes donorkimérizmust; Azok a betegek, akik 5%-nál nagyobb donor kimérizmust érnek el a +30. napra, de nem rendelkeznek +60. nap méréssel, az elsődleges végpont szempontjából nem értékelhetőek.
Napig +60

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegségmentes túlélés
Időkeret: Napig +60
A Kaplan-Meier módszerrel az EFS valószínűségét 90%-os konfidencia intervallumokkal becsülik meg és jelentik. Az életben lévő betegek arányát szintén 90%-os pontos binomiális konfidenciaintervallumtal becsülik meg. A transzplantációval összefüggő mortalitás halmozott előfordulását külön kell megbecsülni Grey módszerével.
Napig +60
Általános túlélés
Időkeret: Napig +60
A Kaplan-Meier módszerrel a teljes túlélés valószínűségét 90%-os konfidencia intervallumokkal becsülik meg és jelentik. Az életben lévő betegek arányát szintén 90%-os pontos binomiális konfidenciaintervallumtal becsülik meg. A transzplantációval összefüggő mortalitás halmozott előfordulását külön kell megbecsülni Grey módszerével.
Napig +60
Káros hatások
Időkeret: Napig +60
Az akut (II-IV. fokú, III-IV. fokozatú) és krónikus GVHD kumulatív előfordulását a Grey-módszert alkalmazó versengő kockázatelemzés segítségével becsülik meg, ahol a graft elégtelensége és a halálozás a GVHD versengő kockázata. Az egyéb kiválasztott toxicitásokat (beleértve a fertőzések arányát) leíró jelleggel kell jelenteni.
Napig +60

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Illinois at Chicago

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 14.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2016-1152

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a ATG

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Congo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel