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臨床的に進行性の鎌状赤血球症を治療するための HLA ハプロ同一性幹細胞移植の研究

2026年1月22日 更新者：Damiano Rondelli, MD、University of Illinois at Chicago

臨床的に進行性の鎌状赤血球症を治療するための HLA ハプロ同一性幹細胞移植の第 II 相研究

この研究は第 II 相臨床試験です。 患者は、標準的なフルダラビン/静脈内投与による 3 Gy の線量で強度変調全身照射 (TBI) を受けます。 ヒト白血球抗原（HLA）ハプロ同一造血幹細胞移植（HSCT）前のシクロホスファミドコンディショニング。

研究の主な目的は、鎌状赤血球症患者のコンディショニングおよび移植後のシクロホスファミドのために免疫抑制剤と低線量全身放射線照射（TBI）を使用した、HLAハプロ同一性造血幹細胞移植プロトコール後の60日目の生着を判定することです。 。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

50

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Damiano Rondelli, MD
  • 電話番号：312 413-3547
  • メール：drond@uic.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • University of Illinois at Chicago
        • コンタクト：
          • Damiano Rondelli, MD
          • 電話番号：312-413-3547
          • メール：drond@uic.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～60年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

患者の資格:

  1. 鎌状赤血球症患者は、次のいずれかの合併症がある場合に対象となります。

    1.1 24 時間以上続く脳卒中または中枢神経系イベント 1.2 頻繁な血管閉塞性疼痛エピソード。緊急治療室、急性期治療センター、入院、または自宅での安静が必要となり、仕事や学校を休む必要がある頻度が年に 3 回以上と定義されます。 1.3 持続勃起症の再発エピソード。救急外来受診が必要な症状が年に 2 回以上と定義されます。 1.4 入院を繰り返す急性胸部症候群。生涯イベントが 2 回以上と定義されます。 1.5 長期輸血療法中の赤血球同種免疫（抗体が 2 つ以上）。 1.6 両側増殖性網膜症。少なくとも片目に重大な視覚障害を伴う 1.7 2 つ以上の関節の骨壊死 1.8 GFR < 90mL/min/1.73m2 またはマクロアルブミン尿（尿アルブミン > 300 mg/g クレアチニン）の存在によって定義される鎌状赤血球腎症 1.9 肺高血圧症、平均肺動脈圧>25mmHgによって定義されます。

  2. 年齢 16 ～ 60 歳
  3. Karnofsky のパフォーマンス ステータスが 60 以上 (付録 A)
  4. 適切な心機能。左心室駆出率 ≥ 40% と定義されます。
  5. 適切な肺機能。一酸化炭素の拡散肺容量が予測値の 50% 以上であると定義されます (ヘモグロビン濃度の調整後)
  6. 修正された MDRD 式によって計算された推定 GFR ≥ 50 mL/min/1.73m2
  7. ALT ≤ 通常の上限の 3 倍
  8. HIV陰性
  9. 患者は妊娠していない
  10. 患者はインフォームドコンセントに署名することができ、同意する意思がある
  11. 患者にはHLAが完全に一致する兄弟ドナーがいない
  12. 患者にはHLAハプロ同一の血縁者がいる

ドナー適格性 親族 (両親、子孫、兄弟、叔父/叔母、いとこ) は、低分解能での HLA クラス I (A、B、C) およびクラス II (DRB1) の分子タイピングによって検査されます。 HLA がハプロ同一に一致する (≧ 4/8) ものだけが潜在的なドナーとして考慮されます。 注: 検査中に、HLA が完全に一致する兄弟ドナーが見つかり、その幹細胞を提供する意思がある場合、その潜在的な被験者はこのプロトコルの対象にはなりません。

ドナーの同意は、骨髄移植ユニットの標準プロトコールに従って取得されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：被験者の治療
患者は次のコンディショニング療法を受けることになります：ATG、フルダラビン（幹細胞注入の6日前）、シクロホスファミド、および全身照射。 幹細胞製品は、BMT ユニットのポリシーに従って注入されます。 患者は、プロトコールに従って、シクロホスファミド、シロリムス、およびミコフェノール酸モフェチルからなるGVHD予防療法も受けます。 移植後の評価は、30、60、100、180、365日目、およびその後は毎年収集された研究データを使用して、標準治療に従って行われます。
薬：ATG
-9日目に0.5 mg/kg IV、-8日目と-7日目に2 mg/kg
他の名前：
  • サイモグロブリン®
薬：フルダラビン
-6 日目（幹細胞注入の 6 日前）から -2 日目まで毎日 30 mg/m2 IVPB
薬：シクロホスファミド
-6 および -5 日目には 14.5 mg/kg IV、+3 および +4 日目には 50 mg/kg/日
放射線：全身照射
-1日目に3Gy
手順：幹細胞注入
0日目にBMTユニットポリシーに従って幹細胞製品を注入。
薬：シロリムス
負荷用量は 15 mg、その後 +5 日目には 1 日あたり 5 mg
薬：ミコフェノール酸モフェチル
8 時間ごとに 1 g (35 日目まで) は 5 日目から開始します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Day +60 までに生着する患者数を推定する
時間枠：+60日目まで
+30 日目までに末梢血ドナーのキメラ化が 5% 未満に達し、+60 日目の測定値がない患者は、+60 日までに完全なドナーのキメリズムを達成できなかったとみなされます。 +30 日までに 5% を超えるドナーキメラ現象を達成したが、+60 日の測定値を持たない患者は、主要エンドポイントの評価不能とみなされます。
+60日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無病生存期間
時間枠：+60日目まで
カプラン マイヤー法を使用すると、EFS の確率が推定され、90% 信頼区間で報告されます。 生存している患者の割合も、90% の正確な二項信頼区間で推定されます。 移植関連死亡の累積発生率は、グレイの方法を使用して別途推定されます。
+60日目まで
全生存
時間枠：+60日目まで
カプラン マイヤー法を使用すると、全生存確率が推定され、90% 信頼区間で報告されます。 生存している患者の割合も、90% の正確な二項信頼区間で推定されます。 移植関連死亡の累積発生率は、グレイの方法を使用して別途推定されます。
+60日目まで
有害な影響
時間枠：+60日目まで
急性（グレード II ～ IV、グレード III ～ IV）および慢性 GVHD の累積発生率は、移植片不全と死亡が GVHD の競合リスクである Grey の方法を使用した競合リスク分析を通じて推定されます。 その他の選択された毒性 (感染率を含む) は説明的に報告されます。
+60日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Illinois at Chicago

捜査官

  • 主任研究者：Damiano Rondelli, MD、University of Illinois at Chicago

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年3月20日

一次修了 (推定)

2026年5月1日

研究の完了 (推定)

2026年5月1日

試験登録日

最初に提出

2017年4月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年4月14日

最初の投稿 (実際)

2017年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月22日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2016-1152

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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