GABA-behandling hos patienter med typ 1-diabetes (GABA-1)

våra resultat indikerar att alfa-celler kan regenereras och användas för att regenerera funktionella beta-liknande celler in vivo i typ 1-diabetesmodeller. I syfte att så småningom tillämpa dessa fynd på typ 1-diabetespatienter, påbörjade vi flera undersökningar för att leta efter föreningar som inducerar alfa-till-beta-cellomvandling. Med hjälp av musen som modell fann vi därmed att GABA (gamma-aminosmörsyra) kunde främja en cykel av omvandling av alfa-celler till funktionella beta-liknande celler, eftersom GABA betraktas som ett icke-skadligt kosttillskott, man skulle kunna tänka sig en försök med typ 1-diabetespatienter. Faktum är att ett förmodat botemedel mot typ 1-diabetes kan inkludera att stoppa den autoimmuna förolämpningen av betacellerna i bukspottkörteln och återställa insulinutsöndringen genom att expandera betacellmassan genom betacellsregenerering och/eller förhindra betacellsapoptos inducerad av cytokiner. Immunsuppression initierad vid början av typ 1-diabetes har visat sig bevara betacellsfunktionen, men är associerad med betydande toxiciteter. Andra studier med nikotinamid och parenteralt insulin har misslyckats med att förhindra utveckling av typ 1-diabetes.

Mål Primärt mål: Att undersöka effekten och säkerheten av kosttillskottet GABA som ges i en dos på 6 g dagligen jämfört med placebo under 12 veckor vid förändring av betacellsfunktion hos patienter med C-peptidnegativ typ 1-diabetes som tilläggsbehandling till insulinbehandling.

Population Totalt 30 patienter med C-peptidnegativ typ 1 diabetes, randomiserad 2:1 GABA: Placebo.

Intervention Efter randomisering behandlas patienter med kosttillskottet GABA eller matchande placebo, titrerad till 3 x 2g, eller maximal tolererad dos, i 12 veckor. Insulindosen minskas vid behov i enlighet med självkontrollerad blodsocker (SMBG) och hypoglykemiska episoder.