- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03759678
N-Acetyl-L-Leucin für Ataxie-Telangiektasie (A-T)
Auswirkungen von N-Acetyl-L-Leucin auf Ataxie-Telangiektasie (A-T): Eine multinationale, multizentrische, offene, Rater-verblindete Phase-II-Studie
Dies ist eine multinationale, multizentrische, unverblindete, Rater-verblindete prospektive Phase-II-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) zur Behandlung von Ataxie-Telangiektasie (A-T) bewertet.
Diese Studie besteht aus zwei Phasen: der Elternstudie und der Erweiterungsphase.
Die Elternstudie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) für die symptomatische Behandlung von A-T.
Die Verlängerungsphase bewertet die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von IB1001 für die neuroprotektive, krankheitsmodifizierende Behandlung von A-T.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der Hauptzweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) bei der Behandlung von A-T, wobei die Wirksamkeit in Bezug auf die Verbesserung von Symptomen, Funktion und Lebensqualität gegenüber den definierten Endpunkten bei Patienten untersucht wird mit.
Die Patienten werden in drei Studienphasen untersucht: einer Baseline-Periode, einer 6-wöchigen Behandlungsphase und einer 6-wöchigen Auswaschphase nach der Behandlung. Wenn ein Patient innerhalb von 6 Wochen vor dem ersten Screening-Besuch eines der verbotenen Medikamente erhalten hat, die in den Zulassungskriterien definiert sind (unabhängig von der vorangegangenen Behandlungsdauer), ist vor dem ersten ein Wash-out-Studienlauf von 6 Wochen erforderlich Basisbewertung.
Alle Patienten erhalten das Studienmedikament während dieser Studie.
Für jeden einzelnen Patienten dauert die Studie etwa 3,5 bis 4 Monate, in denen 6 Studienbesuche am Studienzentrum stattfinden.
Diese Verlängerungsphase ermöglicht Patienten, die die Elternstudie abgeschlossen haben, nach Ermessen des Hauptprüfarztes (PI) die Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) fortzusetzen. Die Patienten erhalten eine Behandlung mit IB1001 für zwei einjährige Behandlungsperioden, die durch eine 6-wöchige Auswaschung getrennt sind. Alle Patienten erhalten das Studienmedikament während des Behandlungszeitraums. Für jeden einzelnen Patienten dauert die Verlängerungsphase etwa 25,5 Monate, in denen 6 Besuche im Studienzentrum stattfinden.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Michael Strupp, MD
- Telefonnummer: +44 8081 641283
- E-Mail: mstrupp@intrabio.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Taylor Fields, MSt
- Telefonnummer: +44 8081 641283
- E-Mail: tfields@intrabio.com
Studienorte
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Gießen, Deutschland
- Rekrutierung
- University of Gießen
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Hauptermittler:
- Andreas Hahn, MD
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Kontakt:
- Kyriakos Martakis, MD
- Telefonnummer: +49 (0)641 985 43543
- E-Mail: Kyriakos.Martakis@paediat.med.uni-giessen.de
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München, Deutschland
- Rekrutierung
- Ludwig Maximilian University of Munich
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Kontakt:
- Anita Hennig, MD
- Telefonnummer: +49 (0)89 4400 7677
- E-Mail: Anita.Hennig@med.uni-muenchen.de
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Hauptermittler:
- Susanne Schneider, MD
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Madrid, Spanien
- Rekrutierung
- Hospital Universitario La Paz
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Kontakt:
- Ignacio Pascual Pascual, MD
- Telefonnummer: +34 917277388
- E-Mail: ipascual@salud.madrid.org
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Hauptermittler:
- Ignacio Pascual Pascual, MD
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Rekrutierung
- University of California - Los Angeles
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Kontakt:
- Aaron Fisher
- Telefonnummer: 310-206-8153
- E-Mail: adfisher@mednet.ucla.edu
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Hauptermittler:
- Susan Perlman, MD
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB2 0AY
- Rekrutierung
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Kontakt:
- Hannah Munday
- Telefonnummer: +44 (0) 1223 639716
- E-Mail: hannahmunday@nhs.net
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Hauptermittler:
- Nicholas Oscroft, MD
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Unterermittler:
- Anke Hensiek, MD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien
Personen, die alle der folgenden Kriterien erfüllen, sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt:
- Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten und/oder seinem gesetzlichen Vertreter/Elternteil
- Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 6 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von A-T zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als prämenopausale Frauen, die schwanger werden können, werden eingeschlossen, wenn sie entweder sexuell inaktiv sind (14 Tage vor der ersten Dosis sexuell abstinent bis 28 Tage nach der letzten Dosis) oder eines der folgenden Mittel anwenden Hochwirksame Verhütungsmittel (z. ergibt sich
- Intrauterinpessar (IUP);
- chirurgische Sterilisation des Partners (Vasektomie für mindestens 6 Monate);
- kombinierte (östrogen- oder gestagenhaltige) hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit der Hemmung des Eisprungs (entweder oral, intravaginal oder transdermal);
- Nur-Gestagen-hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit der Hemmung des Eisprungs (entweder oral, injizierbar oder implantierbar);
- intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS);
- beidseitiger Tubenverschluss.
Frauen im gebärfähigen Alter müssen sich mindestens 6 Monate vor der ersten Dosis einem der folgenden Sterilisationsverfahren unterzogen haben:
- hysteroskopische Sterilisation;
- bilaterale Tubenligatur oder bilaterale Salpingektomie;
- Hysterektomie;
- bilaterale Ovarektomie;
ODER
postmenopausal sein mit Amenorrhoe für mindestens 1 Jahr vor der ersten Dosis und Serumspiegel des follikelstimulierenden Hormons (FSH), die dem postmenopausalen Status entsprechen. Die FSH-Analyse für postmenopausale Frauen wird beim Screening durchgeführt. Die FSH-Werte sollten im postmenopausalen Bereich liegen, wie vom Zentrallabor bestimmt.
- Der männliche Patient ohne Vasektomie stimmt zu, während der Studie bis 90 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation ein Kondom mit Spermizid zu verwenden oder auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, und die Partnerin stimmt zu, die Einschlusskriterien 3 oder 4 zu erfüllen seine Vasektomie 6 Monate oder länger vor Studienbeginn hatte, ist es erforderlich, dass sie beim Geschlechtsverkehr ein Kondom verwenden. Ein Mann, der weniger als 6 Monate vor Studienbeginn einer Vasektomie unterzogen wurde, unterliegt den gleichen Einschränkungen wie ein nicht vasektomierter Mann.
- Wenn es sich um einen männlichen Patienten handelt, stimmt der Patient zu, ab der ersten Dosis bis 90 Tage nach der Verabreichung kein Sperma zu spenden.
Patienten müssen in folgende Kategorien fallen:
a) Ein SARA-Score von 5 ≤ X ≤ 33 Punkten (von 40) UND i. Innerhalb des Bereichs 2–7 (außerhalb des Bereichs 0–8) des Gait-Untertests der SARA-Skala ODER ii. In der Lage sein, den 9-Loch-Peg-Test mit dominanter Hand (9HPT-D) (SCAFI-Untertest) in 20 ≤ X ≤ 150 Sekunden durchzuführen.
- Gewicht ≥15 kg beim Screening.
Die Patienten sind bereit, ihre bestehenden Medikamente/Therapien für (die Symptome) von A-T offenzulegen, einschließlich derjenigen, die auf der Liste der verbotenen Medikamente stehen. Nicht verbotene Medikamente/Therapien (z. begleitende Logopädie und Physiotherapie) sind zulässig, sofern:
- Der Prüfarzt glaubt nicht, dass das Medikament/die Therapie das Studienprotokoll/die Ergebnisse beeinträchtigen wird
- Die Patienten haben vor Besuch 1 mindestens 6 Wochen lang eine stabile Dosis/Dauer und Art der Therapie erhalten (Baseline 1)
- Die Patienten sind bereit, während der gesamten Dauer der Studie eine stabile Dosis beizubehalten/ihre Therapie nicht zu ändern.
- Ein Verständnis der Auswirkungen der Studienteilnahme, die in den schriftlichen Patienteninformationen und der Einverständniserklärung der Patienten oder ihrer gesetzlichen Vertreter/Eltern angegeben sind, und die Bereitschaft demonstrieren, die Anweisungen zu befolgen und an den erforderlichen Studienbesuchen teilzunehmen (für Kinder wird dieses Kriterium auch in bewertet Eltern oder bestellte Erziehungsberechtigte).
Ausschlusskriterien
Personen, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:
- Asymptomatische Patienten
- Der Patient hat klinische Merkmale von A-T, aber ein vollständig negatives Ergebnis bei einem früheren Gentest für A-T.
Patienten mit einem der folgenden Merkmale:
- Chronischer Durchfall;
- unerklärlicher Sehverlust;
- Malignome;
- Insulinabhängiger Diabetes mellitus.
- Bekannte Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen N-Acetyl-Leucin (DL-, L-, D-) oder Derivate.
- Vorgeschichte bekannter Überempfindlichkeit gegen Hilfsstoffe von Ora-Blend® (nämlich Saccharose, Sorbit, Cellulose, Carboxymethylcellulose, Xanthangummi, Carrageenan, Dimethicon, Methylparaben und Kaliumsorbat).
- Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Teilnahme an einer klinischen Studie mit Verabreichung eines Prüfpräparats (IMP; „Studienmedikament“) innerhalb von 6 Wochen vor Besuch 1.
- Patienten mit einem körperlichen oder psychiatrischen Zustand, der nach Ermessen des Prüfarztes den Patienten gefährden, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Patienten an der klinischen Studie beeinträchtigen kann.
Bekannte klinisch bedeutsame (nach Ermessen des Prüfers) Labors in Hämatologie, Gerinnung, klinischer Chemie oder Urinanalyse, einschließlich, aber nicht beschränkt auf:
- Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) >5x Obergrenze des Normalwerts (ULN);
- Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN, es sei denn, es liegt ein Gilbert-Syndrom vor, in diesem Fall Gesamtbilirubin > 2 x ULN.
- Bekannter oder anhaltender Gebrauch, Missbrauch oder Abhängigkeit von Medikamenten, Drogen oder Alkohol.
- Aktuelle oder geplante Schwangerschaft oder stillende Frauen.
- Patienten mit schwerer Seh- oder Hörbehinderung (die nicht durch Brillen oder Hörgeräte korrigiert werden), die nach Ermessen des Prüfarztes ihre Fähigkeit beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.
- Patienten, bei denen Arthritis oder andere Muskel-Skelett-Erkrankungen diagnostiziert wurden, die Gelenke, Muskeln, Bänder und/oder Nerven betreffen, die an sich die Mobilität des Patienten beeinträchtigen und nach Ermessen des Prüfarztes seine Fähigkeit beeinträchtigen, Studienbewertungen durchzuführen.
Patienten, die nicht bereit und/oder nicht in der Lage sind, sich vor Besuch 1 (Baseline 1) einer 6-wöchigen Auswaschphase von einem der folgenden verbotenen Medikamente zu unterziehen und bis Besuch 6 ohne verbotene Medikamente bleiben.
- Aminopyridine (einschließlich Retardform);
- N-Acetyl-DL-Leucin (z.B. Tanganil®);
- N-Acetyl-L-Leucin (verboten, wenn nicht als IMP bereitgestellt);
- Riluzol;
- Gabapentin;
- Vareniclin;
- Chlorzoxazon;
- Sulfasalazin;
- Rosuvastatin.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Behandlung mit IB1001
6-wöchige Behandlung mit oral verabreichtem IB1001. Patienten im Alter von ≥ 13 Jahren erhalten eine tägliche Gesamtdosis von 4 g/Tag (verabreicht als 3 Dosen pro Tag). Patienten im Alter von 6 bis 12 Jahren erhalten gewichtsgestufte Dosen:
Nach der 6-wöchigen Behandlungsphase treten die Patienten in eine 6-wöchige Auswaschphase nach der Behandlung ein. |
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) ist ein modifizierter Aminosäureester, der oral verabreicht wird.
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Auswaschung nach der Behandlung
Nach der 6-wöchigen Behandlungsphase treten die Patienten in eine 6-wöchige Auswaschphase nach der Behandlung ein.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Klinischer Eindruck der Schweregradänderung (CI-CS)
Zeitfenster: CI-CS vergleicht Baseline (Tag 1) mit IB1001 mit dem Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) MINUS CI-CS vergleicht das Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) mit dem Ende von 6 Wochen Auswaschung nach der Behandlung
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Die primäre Bewertung des CI-CS wird von zwei unabhängigen Neurologen durchgeführt, deren Bewertungen auf Videos des Ankertests basieren, die bei jedem Besuch aufgenommen werden. Diese Rater werden gegenüber den Behandlungsphasen und der chronologischen Reihenfolge der Videos blind sein, um Erkennungs- und Leistungsverzerrungen zu reduzieren. Die CI-CS-Bewertung weist den verblindeten Rater an, Folgendes zu berücksichtigen: „Wie hat sich im Vergleich zum ersten Video die Schwere ihrer Leistung auf dem 9HPT-D oder 8MWT in 6 Wochen verändert (verbessert oder verschlechtert), wie im zweiten Video beobachtet? ?' Das CI-CS wird auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet (+3=signifikant verbessert bis -3=signifikant schlechter). |
CI-CS vergleicht Baseline (Tag 1) mit IB1001 mit dem Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) MINUS CI-CS vergleicht das Ende der 6-wöchigen Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) mit dem Ende von 6 Wochen Auswaschung nach der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Spinozerebellärer Ataxie-Funktionsindex (SCAFI)
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Die SCAFI-Skala ist eine validierte Ataxie-Bewertungsskala und ein objektives Maß für Ataxie und körperliche Funktionsfähigkeit, das aus drei Unterskalen besteht: dem 8-Meter-Gehtest (8MWT), dem 9-Loch-Peg-Test mit sowohl dominanten als auch nicht dominanten Händen (9HPT -D; 9HPT-ND) und der "PATA"-Test zur Messung der Sprachleistung. Bei den 8MWT- und 9HPT-Tests weist eine niedrigere Punktzahl/Zeit auf eine klinische Verbesserung hin. Ein höheres "PATA"-Testergebnis zeigt eine Verbesserung der Sprachleistung an. Der SCAFI-Gesamtwert und drei Subskalen (8MWT, 9HPT-D und PATA) werden für die statistische Analyse angegeben. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Änderung des SARA-Scores (Scale for Assessment and Rating of Ataxia).
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Die SARA-Skala ist eine klinische Bewertungsskala mit acht Punkten (Gang, Haltung, Sitzen, Sprechen, Feinmotorik und Taxis) mit einem Gesamtpunktzahlbereich von 0 bis 40, wobei 0 der beste neurologische Status und 40 der schlechteste ist. SARA ist eine zuverlässige und validierte klinische Skala mit hoher interner Konsistenz, die den Schweregrad und das Fortschreiten der Ataxie misst. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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EuroQuol – 5 Dimension (EQ-5D) Lebensqualitätsskala
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Der EQ-5D ist ein standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand und besteht aus zwei Teilen: einem Multiple-Choice-Fragebogen (beschreibendes System) und einer visuellen Analogskala. Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasst die folgenden 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Clinical Global Impressions (CGI) des Ermittlers
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Die CGI-Skala ist eine weithin validierte Skala, die seit langem in Studien zu neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt wird, um einen Index der klinischen Bedeutung zu liefern, der nicht durch quantitative Bewertungsmaßstäbe erhalten werden kann. Der CGI besteht aus zwei begleitenden One-Item-Maßnahmen, die Folgendes bewerten: (A) Die Schwere des Zustands des Patienten und (B) die Veränderung seit Beginn der Behandlung. Beide Maße werden auf einer Likert-Skala mit 1 bis 7 Punkten bewertet, wobei 1 den besten klinischen Zustand und 7 den schlechtesten anzeigt. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Clinical Global Impressions (CGI) der Eltern/Betreuer
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Die CGI-Skala ist eine weithin validierte Skala, die seit langem in Studien zu neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt wird, um einen Index der klinischen Bedeutung zu liefern, der nicht durch quantitative Bewertungsmaßstäbe erhalten werden kann. Der CGI besteht aus zwei begleitenden One-Item-Maßnahmen, die Folgendes bewerten: (A) Die Schwere des Zustands des Patienten und (B) die Veränderung seit Beginn der Behandlung. Beide Maße werden auf einer Likert-Skala mit 1 bis 7 Punkten bewertet, wobei 1 den besten klinischen Zustand und 7 den schlechtesten anzeigt. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Clinical Global Impressions (CGI) des Patienten, falls möglich
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Die CGI-Skala ist eine weithin validierte Skala, die seit langem in Studien zu neurodegenerativen Erkrankungen eingesetzt wird, um einen Index der klinischen Bedeutung zu liefern, der nicht durch quantitative Bewertungsmaßstäbe erhalten werden kann. Der CGI besteht aus zwei begleitenden One-Item-Maßnahmen, die Folgendes bewerten: (A) Die Schwere des Zustands des Patienten und (B) die Veränderung seit Beginn der Behandlung. Beide Maße werden auf einer Likert-Skala mit 1 bis 7 Punkten bewertet, wobei 1 den besten klinischen Zustand und 7 den schlechtesten anzeigt. |
Ausgangswert (Tag 1) bis zum Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42); Ende der Behandlung mit IB1001 (ungefähr Tag 42) bis zum Ende des Auswaschens nach der Behandlung (ungefähr Tag 84)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC, Platt FM, Galione A. Acetylation turns leucine into a drug by membrane transporter switching. Sci Rep. 2021 Aug 4;11(1):15812. doi: 10.1038/s41598-021-95255-5.
- Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC, Davis W, Evans W, Flint S, Galione A, Granzer U, Greenfield J, Karl R, Kay R, Lewi D, Mathieson T, Meyer T, Pangonis D, Platt FM, Tsang L, Verburg C, Factor M, Strupp M. A master protocol to investigate a novel therapy acetyl-L-leucine for three ultra-rare neurodegenerative diseases: Niemann-Pick type C, the GM2 gangliosidoses, and ataxia telangiectasia. Trials. 2021 Jan 22;22(1):84. doi: 10.1186/s13063-020-05009-3.
- Brueggemann A, Bicvic A, Goeldlin M, Kalla R, Kerkeni H, Mantokoudis G, Abegg M, Kolnikova M, Mohaupt M, Bremova-Ertl T. Effects of Acetyl-DL-Leucine on Ataxia and Downbeat-Nystagmus in Six Patients With Ataxia Telangiectasia. J Child Neurol. 2022 Jan;37(1):20-27. doi: 10.1177/08830738211028394. Epub 2021 Oct 7.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Immunologische Mangelsyndrome
- Erkrankungen des Immunsystems
- Neurologische Manifestationen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Dyskinesien
- DNA-Reparatur-Mangel-Störungen
- Neurokutane Syndrome
- Kleinhirnerkrankungen
- Primäre Immunschwächekrankheiten
- Spinozerebelläre Ataxien
- Ataxia
- Teleangiektase
- Zerebelläre Ataxie
- Ataxie Teleangiektasie
Andere Studien-ID-Nummern
- IB1001-203
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Ataxie Teleangiektasie
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Hacettepe UniversityAbgeschlossen
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Hacettepe UniversityAbgeschlossen
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Carrick Institute for Graduate StudiesAbgeschlossen
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Prof. Dr. Matthis SynofzikRekrutierungAtaxiaDeutschland, Italien, Australien, Brasilien, Frankreich, Neuseeland, Truthahn
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Cairo UniversityAbgeschlossenKernstabilität | Ataxic Cerebral Palsied Children | Balance and Coordination | Severity of the AtaxiaÄgypten
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Currax PharmaceuticalsHenry Ford HospitalAbgeschlossen
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Augusta UniversityBeendetDyssynergieVereinigte Staaten
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Hacettepe UniversityAbgeschlossen
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Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfNational Natural Science Foundation of China; German Research FoundationBeendet
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Poznan University of Physical EducationAbgeschlossenAlterungsprobleme | KoordinationsstörungPolen
Klinische Studien zur IB1001
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Medexus Pharma, Inc.BeendetHämophilie BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Indien
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Medexus Pharma, Inc.AbgeschlossenHämophilie BTruthahn, Brasilien, Georgia, Moldawien, Republik, Südafrika, Ukraine
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Cangene CorporationZurückgezogenHämophilie BVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Medexus Pharma, Inc.AbgeschlossenHämophilie BVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Indien, Israel, Italien, Polen
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IntraBio IncAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Slowakei, Spanien
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IntraBio IncAbgeschlossenGM2 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitVereinigte Staaten, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich
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IntraBio IncAktiv, nicht rekrutierendNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Slowakei, Niederlande, Tschechien, Schweiz