Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Patient globala intrycksfrågor för aktivitetsinducerade symtom hos deltagare med PAH (PRN)

26 februari 2021 uppdaterad av: United Therapeutics

En observationsstudie för att karakterisera patientens globala intrycksfrågor för aktivitetsinducerade symtom hos patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH)

Detta är en observationsstudie, multicenter, endags fas 2-studie. Denna studie kommer att omfatta en 14-dagars screeningperiod och studiedag 1 klinikbesök. Deltagarna kommer att behöva utföra en aktivitet för att framkalla symtom på PAH, och deltagarnas svårighetsgrad av självrapporterade symtom på PAH kommer att mätas från föraktivitet, omedelbart efter aktiviteten och genom den 30-minuters återhämtningen. Deltagarna kommer att tillfrågas om sina PAH-symtom med hjälp av 3 PGI-S-frågor som tar upp deras övergripande PAH-symtom, andnöd och fysisk trötthet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationsstudie, multicenter, endags fas 2-studie. Denna studie kommer att omfatta en 14-dagars screeningperiod och studiedag 1 klinikbesök. Deltagarna kommer att behöva utföra en aktivitet för att framkalla symtom på PAH, och deltagarnas svårighetsgrad av självrapporterade symtom på PAH kommer att mätas från föraktivitet, omedelbart efter aktiviteten och genom den 30-minuters återhämtningen. Deltagarna kommer att tillfrågas om sina PAH-symtom med hjälp av 3 Patient Global Impression of Severity (PGI-S) frågor som tar upp deras övergripande PAH-symtom, andnöd och fysisk trötthet.

PAH-symtom kommer att induceras via Incremental Shuttle Walk Test (ISWT). ISWT som användes i denna studie krävde att deltagaren skulle gå fram och tillbaka på en 10 meter lång bana. Det totala antalet skyttlar som genomförs av en deltagare under Screening ISWT kommer att vara det maximala målet för den deltagaren under de återstående ISWT:erna i studien.

Efter screening kommer deltagarna att tilldelas 1 av 2 kohorter baserat på PAH-läkemedel som ordinerats av deras läkare: Kohort A kommer att inkludera deltagare som för närvarande ordineras och använder inhalerad treprostinil för behandling av PAH och Kohort B kommer att inkludera deltagare som tar andra PAH-läkemedel (istället för inhalerad treprostinil).

Studien omfattar även 2 perioder. En period för deltagare i kohort A (användare av treprostinil) inkluderade en ISWT initierad inom 30 minuter efter den föregående dosen (förväntad toppnivå) och den andra perioden inkluderade en ISWT inom 3 till 4 timmar efter den föregående dosen av inhalerad treprostinil (förväntad dalgång) nivå). Deltagare i kohort B (icke-treprostinilanvändare), en ISWT kommer att initieras cirka 4 timmar efter morgondosen av PAH-läkemedel (period 1) och en ISWT initierad minst 1 timme efter avslutad föregående ISWT (period 2). Deltagarna kommer att ges en period på minst en timme för vila mellan ISWT:erna (tills deltagaren känner att de är tillräckligt utvilade för att prestera igen på sin baslinjenivå) före period 2-bedömningarna.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

43

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Barbara, California, Förenta staterna, 93105
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
        • St. Francis Sleep, Allergy & Lung Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
        • Pulmonary & Critical Care of Atlanta
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • New York
      • Fayetteville, New York, Förenta staterna, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27517
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Rhode Island Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Män och kvinnor i åldern 18 år och äldre med en PAH-diagnos som antingen är idiopatisk eller familjär PAH (World Health Organization [WHO] Grupp 1), kollagen kärlsjukdom associerad PAH, PAH associerad med humant immunbristvirus (HIV)-infektion, PAH-inducerad av anorexigen/toxiner, eller PAH associerad med reparerade medfödda system-till-pulmonella shunts (reparerade ≥1 år).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren ger frivilligt informerat samtycke till att delta i studien.
  2. Män och kvinnor i åldern 18 år och äldre vid tidpunkten för informerat samtycke.
  3. Fastställd primär diagnos av PAH som antingen är idiopatisk eller familjär PAH (WHO Group 1), kollagen kärlsjukdom associerad PAH, PAH associerad med HIV-infektion, PAH inducerad av anorexigen/toxiner, eller PAH associerad med reparerade medfödda systemisk-till-pulmonella shunts ( reparerad ≥1 år).
  4. Deltagaren anses vara WHO:s funktionsklass 1, 2 eller 3.
  5. Deltagaren har andfåddhet vid ansträngning (uppvisar en ≥1-punkts förändring i Borg-dyspnépoäng) enligt bedömning av ISWT och minst 3 skyttlar (30 meter) av ISWT. Deltagaren kan också ha andra symtom.
  6. Deltagaren får en stabil dos av alla FDA-godkända PAH-behandlingar (undantag är antikoagulantia och diuretika) i minst 60 dagar före screening.
  7. Enligt utredarens uppfattning kan deltagaren kommunicera effektivt med studiepersonal och anses vara pålitlig, villig och sannolikt samarbeta med protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  1. Det är känt att deltagaren är gravid eller ammar.
  2. Deltagaren har PAH relaterat till alla tillstånd som inte omfattas av inklusionskriterier, inklusive, men inte begränsat till, pulmonell venös hypertoni, pulmonell venocklusiv sjukdom, pulmonell kapillär hemangiomatos, kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension eller andra tillstånd under WHO grupp 2, 3, 4, och 5 klassificeringar.
  3. Deltagaren har bevis på kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom (inklusive, men inte begränsat till, vänsterkammars ejektionsfraktion <40 %, vänsterkammarhypertrofi) eller kliniskt signifikanta kardiologiska tillstånd, såsom kongestiv hjärtsvikt, kranskärlssjukdom eller klaff hjärtsjukdom.
  4. Deltagaren har någon form av medfödd hjärtsjukdom (reparerad eller oreparerad; annan än en patent foramen ovale).
  5. Deltagaren har några ambulatoriska eller ortopediska begränsningar som skulle störa förmågan att utföra aktiviteten.
  6. Deltagaren har lagts in på sjukhus inom 30 dagar efter screening.
  7. Nuvarande användning av prostacyklinanaloger/agonister, förutom inhalerad treprostinil, för behandling av PAH.
  8. Användning av något annat prövningsläkemedel/apparat, eller deltagande i någon undersökningsstudie med terapeutisk avsikt inom 30 dagar efter screening (samtidigt deltagande i registerstudier är tillåtet).
  9. Alla andra kliniskt signifikanta sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, kan innebära att deltagaren riskerar att skadas under studien eller som kan påverka tolkningen av studiedata negativt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Kohort A: Treprostinil
Deltagare som för närvarande ordineras och använder inhalerad treprostinil för behandling av PAH.
Läkemedel: Treprostinil
Behandling med treprostinil kommer att avgöras av deltagarens läkare och avgöras på individuell basis.
Kohort B: Icke-Treprostinil PAH-läkemedel
Deltagare som tar andra PAH-läkemedel (istället för inhalerad treprostinil).
Läkemedel: Icke-treprostinil PAH-läkemedel
Icke-treprostinilbehandling kommer att avgöras av deltagarens läkare och bestämmas på individuell basis.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S) i kohort A-deltagare vid cirka 30 minuter av föregående dos av inhalerad treprostinil (den förväntade toppnivån) på dag 1
Tidsram: Baslinje, cirka 30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil (den förväntade toppnivån) på dag 1
Ett globalt index som består av 3 frågor där deltagarna kommer att bedöma svårighetsgraden av 1) deras PAH-symtom, 2) andnöd (SOB) och 3) trötthet. Minsta och maximala poängintervall för var och en av de 3 individuella frågorna var 1-5, med svårighetsskala val av 1=Inte närvarande, 2=Lätt, 3=Måttlig, 4=Svår och 5=Mycket allvarlig. En högre poäng tydde på sämre resultat. Baseline definieras som medelvärdet för respektive allvarlighetsgrad uppmätt 15 minuter och 0 minuter före ISWT. I fallet med en enstaka, saknad svårighetsgrad uppmätt före ISWT, skulle den andra icke-saknade enskilda svårighetsgraden användas som baslinjevärde. Endast deltagare med både en mätning vid baslinjen och vid det givna besöket efter baslinjen sammanfattas. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde. Toppnivåer är de högsta koncentrationerna av ett läkemedel i plasma.
Baslinje, cirka 30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil (den förväntade toppnivån) på dag 1
Förändring från baslinjen i PGI-S-poäng i kohort A-deltagare vid cirka 3-4 timmars tidigare dos av inhalerad treprostinil (den förväntade dalnivån) på dag 1
Tidsram: Baslinje, cirka 3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil (den förväntade dalnivån) på dag 1
Ett globalt index som består av 3 frågor där deltagarna kommer att bedöma svårighetsgraden av 1) deras PAH-symtom, 2) SOB och 3) trötthet. Minsta och maximala poängintervall för var och en av de 3 individuella frågorna var 1-5, med svårighetsskala val av 1=Inte närvarande, 2=Lätt, 3=Måttlig, 4=Svår och 5=Mycket allvarlig. En högre poäng tydde på sämre resultat. Baseline definieras som medelvärdet för respektive allvarlighetsgrad uppmätt 15 minuter och 0 minuter före ISWT. I fallet med en enstaka, saknad svårighetsgrad uppmätt före ISWT, skulle den andra icke-saknade enskilda svårighetsgraden användas som baslinjevärde. Endast deltagare med både en mätning vid baslinjen och vid det givna besöket efter baslinjen sammanfattas. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde. Lågnivåer är de lägsta koncentrationerna av ett läkemedel i plasma.
Baslinje, cirka 3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil (den förväntade dalnivån) på dag 1
Förändring från baslinjen i PGI-S-poäng i kohort B-deltagare ca 4 timmar efter morgonen Dos av icke-treprostinil PAH-medicin (period 1) på dag 1
Tidsram: Baslinje, cirka 4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-läkemedel (period 1) på dag 1
Ett globalt index som består av 3 frågor där deltagarna kommer att bedöma svårighetsgraden av 1) deras PAH-symtom, 2) SOB och 3) trötthet. Minsta och maximala poängintervall för var och en av de 3 individuella frågorna var 1-5, med svårighetsskala val av 1=Inte närvarande, 2=Lätt, 3=Måttlig, 4=Svår och 5=Mycket allvarlig. En högre poäng tydde på sämre resultat. Baseline definieras som medelvärdet för respektive allvarlighetsgrad uppmätt 15 minuter och 0 minuter före ISWT. I fallet med en enstaka, saknad svårighetsgrad uppmätt före ISWT, skulle den andra icke-saknade enskilda svårighetsgraden användas som baslinjevärde. Endast deltagare med både en mätning vid baslinjen och vid det givna besöket efter baslinjen sammanfattas. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde.
Baslinje, cirka 4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-läkemedel (period 1) på dag 1
Ändring från baslinjen i PGI-S-poäng i kohort B-deltagare med en ISWT minst 1 timme efter avslutad föregående ISWT (period 2) på dag 1
Tidsram: Baslinje, minst 1 timme efter avslutad föregående ISWT (period 2) på dag 1
Ett globalt index som består av 3 frågor där deltagarna kommer att bedöma svårighetsgraden av 1) deras PAH-symtom, 2) SOB och 3) trötthet. Minsta och maximala poängintervall för var och en av de 3 individuella frågorna var 1-5, med svårighetsskala val av 1=Inte närvarande, 2=Lätt, 3=Måttlig, 4=Svår och 5=Mycket allvarlig. En högre poäng tydde på sämre resultat. Baseline definieras som medelvärdet för respektive allvarlighetsgrad uppmätt 15 minuter och 0 minuter före ISWT. I fallet med en enstaka, saknad svårighetsgrad uppmätt före ISWT, skulle den andra icke-saknade enskilda svårighetsgraden användas som baslinjevärde. Endast deltagare med både en mätning vid baslinjen och vid det givna besöket efter baslinjen sammanfattas. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde.
Baslinje, minst 1 timme efter avslutad föregående ISWT (period 2) på dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i modifierade Borg Dyspné-poäng på dag 1
Tidsram: Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1
Den modifierade Borg-skalan tillåter deltagarna att bedöma den maximala nivån av dyspné som upplevs under 6-minuters gångtest (6MWT). Poäng varierade från 0 (bästa skick) till 10 (sämsta skick). Baslinje definierad som medelvärde från Borg Dyspnépoäng uppmätt vid 15 och 0 m före ISWT. Om ett enda pre-ISWT Borg Dyspnépoäng saknades användes den andra icke-saknade enstaka poängen som baslinjevärde. Ändra från Baseline=Post-Baseline värde - Baseline värde. Data för deltagare i kohort A med en ISWT initierad vid 30 m av föregående dos (förväntad toppnivå) och en ISWT initierad 3-4 timmar efter föregående dos av inhalerad treprostinil (förväntad dalnivå) på dag 1 presenteras. Data för deltagare i kohort B med en ISWT initierad 4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin (period 1) och med en ISWT initierad minst 1 timme efter avslutad tidigare ISWT (period 2) på dag 1 presenteras. Topp- och dalnivåer är högsta och lägsta koncentrationer av ett läkemedel i plasma.
Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i pulsoximetri vid dag 1
Tidsram: Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1
Pulsoximetri inkluderar insamling av mättnad perifer kapillärsyresättning (SpO_2). Baslinje definierades som medelvärdet från pulsoximetri mätt 15 minuter och 0 minuter före ISWT. I fallet med en enda, saknad pre-ISWT-pulsoximetri, skulle den andra icke-saknade enstaka mätningen användas som baslinjevärde. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde. Data för deltagare i kohort A som hade en ISWT initierad vid 30 m av föregående dos (förväntad toppnivå) och en ISWT initierad 3-4 timmar efter föregående dos av inhalerad treprostinil (förväntad dalnivå) på dag 1 presenteras. Dessutom, data för deltagare i kohort B som inkluderade en ISWT initierad 4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin (period 1) och med en ISWT initierad minst 1 timme efter avslutad tidigare ISWT (period 2) på dag 1 presenteras. Topp- och dalnivåer är de högsta och lägsta koncentrationerna av ett läkemedel i plasma.
Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1
Ändring från baslinjen i hjärtfrekvens på dag 1
Tidsram: Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1
Hjärtfrekvensen registrerades som slag per minut (bpm). Baslinje definierades som medelvärdet från pulsoximetri mätt 15 minuter och 0 minuter före det inkrementella skyttelgångstestet (ISWT). I fallet med en enda, saknad pre-ISWT-pulsoximetri, skulle den andra icke-saknade enstaka mätningen användas som baslinjevärde. Ändring från Baseline = Post-Baseline värde - Baseline värde. Data för deltagare i kohort A som hade en ISWT initierad vid 30 m av föregående dos (förväntad toppnivå) och en ISWT initierad 3-4 timmar efter föregående dos av inhalerad treprostinil (förväntad dalnivå) på dag 1 presenteras. Dessutom, data för deltagare i kohort B som inkluderade en ISWT initierad 4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin (period 1) och med en ISWT initierad minst 1 timme efter avslutad tidigare ISWT (period 2) på dag 1 presenteras. Topp- och dalnivåer är de högsta och lägsta koncentrationerna av ett läkemedel i plasma.
Baslinje, ~30 m av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~3-4 timmar av tidigare dos av inhalerad treprostinil, ~4 timmar efter morgondos av icke-treprostinil PAH-medicin och ≥1 timme efter avslutad tidigare ISWT på dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

United Therapeutics

Samarbetspartners

Lung Biotechnology PBC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

19 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 september 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2019

Första postat (Faktisk)

25 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RIN-PRN-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pulmonell arteriell hypertoni

Kliniska prövningar på Treprostinil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera