HemLibra profylax hos patienter med hemofil pseudotumor

Inklusionskriterier:

• Undertecknat formulär för informerat samtycke från försökspersonen, förälder eller vårdnadshavare
• Diagnos av medfödd hemofili A (baslinje FVIII-nivå <40%) med eller utan FVIII-hämmare, antingen högt eller lågt svar, oavsett titer
• Diagnos av en hemofil pseudotumor bekräftad genom radiologisk bedömning som CT eller MRI
• Vilken vikt eller BMI som helst
• Medicinsk dokumentation av profylaktisk eller episodisk behandling (FVIII eller bypassmedel) och antalet blödningsepisoder under minst 16 veckor, och upp till 6 månader om tillgängligt, före inträde i studien
• Medicinsk dokumentation av eventuellt behov av PRBC-transfusion eller sjukhusvistelse i 6 månader före inträde i studien
• Försökspersoner med en historia av en inhibitor bör tillhandahålla dokumentation av inhibitorns historia inklusive datum för initial diagnos av inhibitor, topptiter och medel som används för hemostatisk kontroll
• Försökspersoner med högtiterhämmare eller de med lågtiterhämmare som inte svarar på FVIII måste vara villiga att använda rFVIIa som förstahandsbehandling för behandling av genombrottsblödningar.
• Medicinsk dokumentation av ITI-behandling för försökspersoner med en historia av en FVIII-hämmare och ITI, inklusive aktuell FVIII-hämmartiter

• Vilja att avbryta någon pågående profylaktisk hemostatisk regim (FVIII eller bypassmedel) och/eller FVIII ITI-terapi under hela studien

  • Försökspersoner som får FVIII-profylax måste vara villiga att avbryta sin FVIII-profylaktiska regim omedelbart före sin andra laddningsdos av Hemlibra (emicizumab)
  • Försökspersoner som får bypassmedelprofylax måste vara villiga att avbryta sin profylaktiska behandling minst 24 timmar före sin första laddningsdos av Hemlibra (emicizumab)
  • Försökspersoner som får FVIII ITI-behandling måste vara villiga att avbryta ITI omedelbart före sin första laddningsdos av Hemlibra (emicizumab)
• Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, behandlingsplaner, laboratorietester och andra studieprocedurer, inklusive hälsorelaterade frågeformulär, aktivitetsspårning och blödningsdagböcker, med hjälp av system som tillhandahålls under studien
• Adekvat leverfunktion, definierad som total bilirubin ≤1,5 ​​× åldersanpassad övre normalgräns (ULN) (exklusive Gilberts syndrom) och både ASAT och ALAT ≤3 × åldersanpassad ULN vid tidpunkten för screening, och inga kliniska tecken eller kända laboratorie-/röntgenbevis som överensstämmer med cirros
• Försökspersoner måste vara villiga att vaccineras mot HAV och HBV om de inte tidigare har vaccinerats, exponerats eller immun mot HAV eller HBV*
• Adekvat hematologisk funktion, definierad som ett trombocytantal ≥100 000/μL och ett PT≤1,5 gånger ULN vid tidpunkten för screening
• Adekvat njurfunktion, definierad som serumkreatinin ≤2,5 × åldersanpassad ULN och kreatininclearance ≥30 ml/min enligt Cockcroft-Gaults formel
• För kvinnor med hemofili i fertil ålder: samtycke till att förbli abstinent (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda högeffektiva preventivmetoder som resulterar i en misslyckandefrekvens på <1 % per år under behandlingsperioden och under minst 5 eliminationshalveringstider ( 24 veckor) efter den sista dosen av studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

• Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än medfödd hemofili A
• Brist på en dokumenterad diagnos av hemofil pseudotumor
• Patienter som löper hög risk för TMA (t.ex. har en tidigare medicinsk eller familjehistoria av TMA), enligt studieutredarens bedömning
• Historik av olagligt drog- eller alkoholmissbruk inom 48 veckor före screening, enligt studieutredarens bedömning
• Tidigare (inom de senaste 12 månaderna) eller pågående behandling för tromboembolisk sjukdom (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller tecken på tromboembolisk sjukdom
• Andra tillstånd (t.ex. vissa autoimmuna sjukdomar) som för närvarande kan öka risken för blödning eller trombos
• Historik med kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i Emicizumab-injektionen
• Planerad operation (exklusive mindre ingrepp såsom tandutdragning eller snitt och dränering) under studien
• Känd HIV-infektion med CD4-tal <200 celler/μL. HIV-infektion med CD4-tal ≥200 celler/μL tillåten
• Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon) vid inskrivning eller planerad användning under studien, med undantag för antiretroviral behandling
• Samtidig sjukdom, tillstånd, betydande abnormitet vid screeningutvärderingar eller laboratorietester, eller behandling som skulle kunna störa genomförandet av studien, eller som skulle, enligt studieutredarens åsikt, utgöra en ytterligare oacceptabel risk vid administrering av studieläkemedlet till patienten

• Kvitto på något av följande:

  • Hemlibra (emicizumab) i en tidigare studie
  • Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom 5 halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering
  • Ett icke-blödarsrelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är kortast
  • Alla andra prövningsläkemedel som för närvarande administreras eller planeras att administreras
• Oförmåga att följa studieprotokollet enligt studieutredarens åsikt
• Graviditet eller amning eller avsikt att bli gravid under studien
• Kvinnor med ett positivt graviditetstest i serum inom 10 dagar före påbörjandet av studieläkemedlet