Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyka HemLibra u pacjentów z hemofilnym guzem rzekomym

19 marca 2024 zaktualizowane przez: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Prospektywne, jednoramienne, otwarte stosowanie produktu Hemlibra (emicizumab) w leczeniu hemofilnego guza rzekomego

Jest to jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte, jednoośrodkowe badanie fazy 4 w Stanach Zjednoczonych, mające na celu ocenę skuteczności hemostatycznej i bezpieczeństwa produktu Hemlibra (emicizumab) w kontroli hemostazy u pacjentów z hemofilią A (wyjściowy poziom FVIII <40%) z i bez inhibitorów z hemofilnymi guzami rzekomymi; wyniki drugorzędowe pozwolą ocenić zmiany w jakości życia i poziomie aktywności u leczonych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte, jednoośrodkowe badanie fazy 4 w Stanach Zjednoczonych, mające na celu ocenę skuteczności hemostatycznej i bezpieczeństwa produktu Hemlibra (emicizumab) w kontroli hemostazy u pacjentów z hemofilią A (wyjściowy poziom FVIII <40%), dzieci i dorośli, z inhibitorami i bez, z hemofilnymi guzami rzekomymi; wyniki drugorzędowe pozwolą ocenić zmiany w jakości życia i poziomie aktywności u leczonych pacjentów.

Hemlibra (emicizumab) będzie podawana jako podstawowa cotygodniowa profilaktyka po zakończeniu wizyty rekrutacyjnej/przesiewowej (około 7-10 dni po badaniu przesiewowym, jeśli dostępne są wyniki badań laboratoryjnych i potwierdzono kwalifikowalność). Jeśli urządzenie do monitorowania aktywności jest zwykle używane przez pacjenta (np. Fitbit), podczas badania przesiewowego pacjent zostanie poproszony o pozwolenie na dostęp do danych przez 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym jako wyjściowym punktem odniesienia dla aktywności po leczeniu. Badanie nie wymaga użycia urządzenia monitorującego aktywność.

Okres zapisów wynosi 2 lata, a studia będą trwały maksymalnie 4 lata; uczestnicy będą otrzymywać badany lek (Hemlibra, emicizumab) przez minimum 2 lata i maksymalnie 4 lata, w zależności od czasu rejestracji. Hemlibra (emicizumab) będzie podawany zgodnie z zatwierdzonym przez FDA schematem dawkowania raz w tygodniu dla dawki nasycającej i dawki profilaktycznej. Przypadki krwawienia międzymiesiączkowego będą rejestrowane i leczone lokalnie dostępnym FVIII (np. pdFVIII lub rFVIII) u osobników niebędących inhibitorami i osobników z inhibitorem z niskim mianem inhibitorów (miano <5 BU). Najniższa dawka czynnika VIII, według której oczekuje się osiągnięcia hemostazy, będzie stosowana w leczeniu krwawień międzymiesiączkowych u pacjentów niebędących inhibitorami i pacjentów z niskim mianem inhibitora. Pacjenci z wysokim mianem inhibitorów (miano ≥5 BU) i ci z niskim mianem inhibitorów, którzy nie reagują na FVIII, będą musieli zastosować rFVIIa jako terapię pierwszego rzutu; aPCC (<100 j./kg/dobę, najlepiej nie dłużej niż 1 dzień) można stosować wyłącznie po uzyskaniu zgody badacza badania i pod nadzorem lekarza.

Proponowane badanie ma na celu uzupełnienie następujących luk w wiedzy:

Czy cotygodniowa profilaktyka Hemlibra (emicizumab) zmniejsza częstość krwawień u osób z hemofilią A i guzem rzekomym, w tym częstość hospitalizacji, anemii i transfuzji? Czy cotygodniowa profilaktyczna Hemlibra (emicizumab) kontroluje progresję hemofilnego guza rzekomego? Czy cotygodniowa profilaktyczna Hemlibra (emicizumab) powoduje wzrost QoL i poziomu aktywności?

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisany formularz świadomej zgody od uczestnika, rodzica lub opiekuna
  • Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A (wyjściowy poziom FVIII <40%) z inhibitorem FVIII lub bez, z wysoką lub niską odpowiedzią, niezależnie od miana
  • Rozpoznanie hemofilnego guza rzekomego potwierdzone oceną radiologiczną, taką jak CT lub MRI
  • Dowolna waga lub BMI
  • Dokumentacja medyczna dotycząca leczenia profilaktycznego lub epizodycznego (FVIII lub czynnik omijający) oraz liczba epizodów krwawień przez co najmniej 16 tygodni i do 6 miesięcy, jeśli są dostępne, przed włączeniem do badania
  • Dokumentacja medyczna potwierdzająca potrzebę transfuzji PRBC lub hospitalizacji przez 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Osoby z historią inhibitora powinny przedstawić dokumentację historii inhibitora, w tym datę wstępnego rozpoznania inhibitora, szczytowe miano i środek stosowany do kontroli hemostazy
  • Pacjenci z wysokim mianem inhibitorów lub z niskim mianem inhibitorów, którzy nie reagują na FVIII, muszą być chętni do stosowania rFVIIa jako terapii pierwszego rzutu w leczeniu krwawień międzymiesiączkowych
  • Dokumentacja medyczna terapii ITI dla osób z historią inhibitora FVIII i ITI, w tym aktualne miano inhibitora FVIII

  • Chęć przerwania jakiegokolwiek aktualnego profilaktycznego schematu hemostatycznego (FVIII lub czynnik omijający) i/lub terapii FVIII ITI na czas trwania badania

    • Osoby otrzymujące profilaktykę FVIII muszą być chętne do przerwania schematu profilaktycznego podawania czynnika VIII bezpośrednio przed drugą dawką nasycającą produktu Hemlibra (emicizumab)
    • Pacjenci otrzymujący profilaktycznie środki omijające muszą wyrazić wolę przerwania schematu profilaktycznego co najmniej 24 godziny przed pierwszą dawką nasycającą produktu Hemlibra (emicizumab).
    • Osoby otrzymujące terapię FVIII ITI muszą być chętne do przerwania ITI bezpośrednio przed pierwszą dawką wysycającą produktu Hemlibra (emicizumab)
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych, w tym kwestionariuszy zdrowotnych, śledzenia aktywności i dzienników krwawień, przy użyciu systemów dostarczonych podczas badania
  • Odpowiednia czynność wątroby, zdefiniowana jako bilirubina całkowita ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN) dostosowana do wieku (z wyłączeniem zespołu Gilberta) oraz AspAT i AlAT ≤3 × GGN dostosowana do wieku w czasie badania przesiewowego oraz brak objawów klinicznych lub znanych dowody laboratoryjne/radiograficzne wskazujące na marskość wątroby
  • Osoby badane muszą wyrazić chęć zaszczepienia się przeciwko HAV i HBV, jeśli nie były wcześniej szczepione, nie były narażone lub nie były uodpornione na HAV lub HBV*
  • Odpowiednia funkcja hematologiczna, zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥100 000/μl i PT ≤1,5-krotność GGN w czasie badania przesiewowego
  • Odpowiednia czynność nerek, zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy ≤2,5 × GGN dostosowanej do wieku i klirens kreatyniny ≥30 ml/min według wzoru Cockcrofta-Gaulta
  • Dla kobiet z hemofilią w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, które powodują niepowodzenie <1% rocznie w okresie leczenia i co najmniej 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji ( 24 tygodnie) po ostatniej dawce badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Wrodzona lub nabyta skaza krwotoczna inna niż wrodzona hemofilia A
  • Brak udokumentowanego rozpoznania hemofilnego guza rzekomego
  • Pacjenci, u których występuje wysokie ryzyko wystąpienia TMA (np. u których w przeszłości występowało TMA w wywiadzie medycznym lub rodzinnym), w ocenie badacza
  • Historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 48 tygodni przed badaniem przesiewowym, w ocenie badacza
  • Wcześniejsze (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) lub obecne leczenie choroby zakrzepowo-zatorowej (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub objawy choroby zakrzepowo-zatorowej
  • Inne stany (np. niektóre choroby autoimmunologiczne), które obecnie mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy
  • Historia klinicznie istotnej nadwrażliwości związanej z terapią przeciwciałami monoklonalnymi lub składnikami wstrzyknięcia emicizumabu
  • Planowana operacja (z wyłączeniem drobnych zabiegów, takich jak ekstrakcja zęba lub nacięcie i drenaż) w trakcie badania
  • Znane zakażenie wirusem HIV z liczbą CD4 <200 komórek/μl. Zakażenie wirusem HIV z liczbą komórek CD4 ≥200 komórek/μl jest dozwolone
  • Stosowanie ogólnoustrojowych immunomodulatorów (np. interferonu) podczas włączenia do badania lub planowanego stosowania w trakcie badania, z wyjątkiem terapii przeciwretrowirusowej
  • Współistniejąca choroba, stan, istotna nieprawidłowość w badaniach przesiewowych lub badaniach laboratoryjnych lub leczenie, które mogłyby zakłócić przebieg badania lub, w opinii badacza, stanowić dodatkowe niedopuszczalne ryzyko przy podawaniu pacjentowi badanego leku

  • Otrzymanie któregokolwiek z poniższych:

    • Hemlibra (emicizumab) we wcześniejszym badaniu badawczym
    • Badany lek do leczenia lub zmniejszania ryzyka krwawień hemofilowych w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniego podania leku
    • Badany lek niezwiązany z hemofilią w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy
    • Wszelkie inne badane leki obecnie podawane lub planowane do podania
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania w opinii badacza
  • Ciąża lub laktacja lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
  • Kobiety z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze ramię
Pacjenci z hemofilowym guzem rzekomym będą leczeni profilaktycznie emicizumabem i oceniani pod kątem poprawy.
Lek: Emicizumab
biswoiste przeciwciało monoklonalne wiążące się z aktywowanym czynnikiem IX i czynnikiem X
Inne nazwy:
  • HemLibra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność hemostatyczna profilaktycznych cotygodniowych zastrzyków Hemlibry (emicizumabu) na bazie hemoglobiny
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Utrzymanie lub zwiększenie poziomu hemoglobiny (g/dl) w stosunku do poziomu wyjściowego uczestników na podstawie seryjnych badań krwi.
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Skuteczność hemostatyczna profilaktycznych cotygodniowych zastrzyków Hemlibry (emicizumabu) w oparciu o potrzebę transfuzji krwi u uczestników lub brak
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Czy pacjent wymaga transfuzji krwi (jednostek czerwonych krwinek) ze względu na utratę krwi wtórną do braku skuteczności hemostatycznej w trakcie trwania leczenia objętego badaniem.
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przełomowe krwawienia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Liczba epizodów krwawienia przełomowego, które wymagają leczenia hemostatycznego jako uzupełnienia profilaktyki produktem Hemlibra
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Stan guza rzekomego
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Ocena radiologiczna (CT i/lub MRI) w celu oceny kontroli progresji, stabilizacji lub regresji na zmianę wielkości (mierzonej w cm) guza rzekomego
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jakość życia pacjenta w oparciu o Haem-A-QOL
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
W trakcie badania oceniana będzie subiektywna zmiana jakości życia i aktywności w ramach profilaktyki Hemlibra (emicizumab). Jakość życia i aktywność zostaną ocenione przy użyciu Haem-A-QoL i EQ-5D-5L. Zmiany w tych miarach zostaną określone na podstawie zmian w wynikach wyjściowych w porównaniu z wynikami kontrolnymi.
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jakość życia pacjenta w oparciu o EQ-5D-5L
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
W trakcie badania oceniana będzie subiektywna zmiana jakości życia i aktywności w ramach profilaktyki Hemlibra (emicizumab). Jakość życia i aktywność zostaną ocenione przy użyciu Haem-A-QoL i EQ-5D-5L. Zmiany w tych miarach zostaną określone na podstawie zmian w wynikach wyjściowych w porównaniu z wynikami kontrolnymi.
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Liczba zdarzeń niepożądanych podczas profilaktyki HemLibra (emicizumab).
Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Liczba SAE podczas stosowania profilaktyki HemLibra (emicizumab).
Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane podczas profilaktyki HemLibra (emicizumab).
Co 3 miesiące przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Przeciwciała przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Opracowanie przeciwciał przeciwlekowych emicizumabu przy użyciu testu ADA
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
ADA i czas częściowej tromboplastyny ​​​​aktywowanej (APTT)
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jeśli u pacjenta rozwinie się ADA: wpływ ADA na APTT pacjenta
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
ADA i czynnik VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jeśli u pacjenta rozwinie się ADA: wpływ ADA na test FVIII pacjenta
Co 12 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Planowana lub nieplanowana operacja
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jeśli pacjent wymaga operacji: czy zabieg(y) był/były zaplanowany czy nieplanowany
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Środki hemostatyczne w chirurgii
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jeśli pacjent wymaga operacji: Czy w celu uzyskania lub utrzymania hemostazy oprócz leku Hemlibra wymagane były środki hemostatyczne
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Utrata krwi podczas operacji
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.
Jeśli pacjent wymaga operacji: Czy utrata krwi przekroczyła szacowaną/przewidywaną utratę krwi w porównaniu z pacjentem bez hemofilii
Co 6 miesięcy przez 2 lata i 10 miesięcy udziału pacjenta w badaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Współpracownicy

Genentech, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RO-IIS-2018-10581

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Będziemy dzielić się zasobami i danymi z tego projektu poprzez wspólne publikacje w literaturze naukowej, jak również poprzez krajowe, regionalne i międzynarodowe prezentacje konferencyjne. Będziemy również niezwłocznie dzielić się naszymi metodami i odkryciami z zainteresowanymi stronami regionalnymi, krajowymi i międzynarodowymi, aby zapewnić, że wyniki będą łatwo dostępne dla innych badaczy i klinicystów zainteresowanych klinicznie lub naukowo w przedmiotowej dziedzinie. Indywidualne dane uczestników, które stanowią podstawę raportów wyników w publikacjach, raportach lub prezentacjach (w tym tekst, tabele, rysunki i załączniki), zostaną udostępnione po usunięciu elementów umożliwiających identyfikację.

Ramy czasowe udostępniania IPD

WRZZ i dodatkowe informacje na temat metod badawczych będą udostępniane począwszy od 9 miesięcy po opublikowaniu lub zakończeniu badania, a kończąc na 36 miesiącach po publikacji lub zakończeniu badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Informacje dotyczące IChP i badań zostaną udostępnione badaczom, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”), których propozycje są uzasadnione metodologicznie i do celów zgodnych z celami badań leżących u ich podstaw. Propozycje zostaną sprawdzone przez głównego badacza, dr Amy Shapiro, i można je przesyłać na adres ashapiro@ihtc.org. Wnioskodawcy będą zobowiązani do podpisania umowy o dostęp do danych i korzystanie z nich.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Emicizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj