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LBH589 单独或与促红细胞生成素刺激剂 (ESA) 联合用于低风险或 Int-1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者 (GEPARD)

2017年8月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

LBH589 单独或与 ESA 联合用于红细胞输血依赖性低和 INT-1 MDS 患者的一年、开放标签、多中心试验，这些患者要么对 ESA 难治，要么反应概率低 - GErman Panobinostat 低风险 MDS试用 - GEPARD 研究

本研究评估了 LBH589 作为单一药物和与 ESA 联合治疗红细胞输血依赖性低和 Int-1 MDS 患者的疗效和安全性，这些患者要么对 ESA 难以治疗，要么反应概率低。 该研究有一个非随机核心阶段，然后是一个随机阶段。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

34

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Berlin、德国、12203
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn、德国、53105
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf、德国、40225
        • Novartis Investigative Site
      • Duisburg、德国、47166
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt、德国、60590
        • Novartis Investigative Site
      • Goettingen、德国、37075
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover、德国、30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig、德国、04103
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen、德国、81675
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、德国、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim、Baden-Württemberg、德国、68305
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 具有较低风险 MDS（根据 IPSS 为 LOW 或 INT-1）的患者
  • 至少 4 单位/8 周的红细胞输注依赖性。
  • 对促红细胞生成素刺激剂 (ESA) 无反应或产生反应的可能性很小
  • 年龄调整后的正常心、肾、肝功能

关键排除标准：

  • 联合使用 ESA
  • 同时使用任何其他研究药物
  • 至少 1 年未缓解的其他恶性肿瘤
  • 血小板计数 < 75 x 109/L
  • 心脏功能受损或有临床意义的心脏病

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LBH589
在核心阶段，所有参与者都接受了为期 4 个月的口服 LBH589 40 毫克（方案修订后 30 毫克）。 在随机化阶段，红细胞生成系统 (HI-E) 血液学改善的参与者和疾病稳定的参与者被随机分配到单药 LBH589，继续使用单药 LBH589 40 毫克/30 毫克，持续 4 个月。
药品：LBH589
LBH589 以 5 mg 或 20 mg 硬明胶胶囊的剂量强度提供。
其他名称：
  • 帕比司他
实验性的：LBH589 + 依泊汀阿尔法
在随机阶段，随机分配到 LBH589 + Epoetin Alfa (ESA) 的参与者接受口服 LBH589 40mg/30mg + ESA 30000 国际单位 (IU)/周皮下注射，持续 4 个月。
药品：LBH589
LBH589 以 5 mg 或 20 mg 硬明胶胶囊的剂量强度提供。
其他名称：
  • 帕比司他
药品：阿尔法依泊汀
Epoetin alfa 以 10000 IU/1 mL 的形式提供，装在即用型注射器中。
其他名称：
  • 欧空局，六角®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有红细胞生成系统 (HI-E) 血液学反应的参与者百分比 - 核心阶段
大体时间：16周
HI-E 是根据修改后的国际工作组 (IWG) HI 标准进行评估的。 红细胞反应（治疗前，<11 g/dL）：Hgb 增加 ≥ 1.5 g/dL，与之前的治疗前输注次数相比，RBC 输注单位的相关减少至少 4 次 RBC 输注/8 周的绝对次数8 周，并且只有治疗前 Hgb ≤ 9.0 g/dL 的红细胞输注被计算在红细胞输血反应评估中；血小板反应（治疗前，< 100 x 109/L）：参与者的绝对增加 ≥ 30 x 109/L，开始时 > 20 x 109/L，血小板从 < 20 x 109/L 增加到 > 20 x 109/L 和至少 100%；中性粒细胞反应（治疗前，< 1.0 x 109/L）：至少增加 100%，绝对增加 > 0.5 x 109/L； HI 后进展或复发：以下至少一项：粒细胞或血小板的最大反应水平至少下降 50%，Hgb 降低 ≥1.5 g/dL，或输血依赖。
16周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HI-E 参与者的百分比 - 随机阶段
大体时间：32周、52周
HI-E 是根据修改后的国际工作组 (IWG) HI 标准进行评估的。 红细胞反应（治疗前，<11 g/dL）：Hgb 增加 ≥ 1.5 g/dL，与之前的治疗前输注次数相比，RBC 输注单位的相关减少至少 4 次 RBC 输注/8 周的绝对次数8 周，并且只有治疗前 Hgb ≤ 9.0 g/dL 的红细胞输注被计算在红细胞输血反应评估中；血小板反应（治疗前，< 100 x 109/L）：参与者的绝对增加 ≥ 30 x 109/L，开始时 > 20 x 109/L，血小板从 < 20 x 109/L 增加到 > 20 x 109/L 和至少 100%；中性粒细胞反应（治疗前，< 1.0 x 109/L）：至少增加 100%，绝对增加 > 0.5 x 109/L； HI 后进展或复发：以下至少一项：粒细胞或血小板的最大反应水平至少下降 50%，Hgb 降低 ≥1.5 g/dL，或输血依赖。
32周、52周
在核心阶段有客观反应的参与者百分比
大体时间：16周
客观反应（完全缓解（CR）+部分缓解（PR）和HI-血小板（HI-P）反应+HI-中性粒细胞（HI-N）反应）根据修改后的IWG标准评估：CR骨髓5% al 细胞系正常成熟的成髓细胞（注意到持续性发育异常）和外周血 Hgb >= 11 g/dL 血小板 >=100 X 10^9/L，中性粒细胞 >= 1.0 x 10^9/L 和原始细胞 0% . PR = 所有 CR 如果在治疗前异常，除了骨髓母细胞比治疗前减少了 > = 50%，但仍然 > 5%（细胞结构和形态不相关）。 HI-P（治疗前，< 100 x 109/L）= 绝对增加 ≥ 30 x 109/L 参与者从 > 20 x 109/L 和血小板从 < 20 x 109/L 增加到 > 20 x 109/L至少 100%； HI-N（预处理，< 1.0 x 109/L）= 至少增加 100%，绝对增加 > 0.5 x 10^9/L。
16周
在随机阶段有客观反应的参与者百分比
大体时间：32周、48周
客观反应（完全缓解（CR）+部分缓解（PR）和HI-血小板（HI-P）反应+HI-中性粒细胞（HI-N）反应）根据修改后的IWG标准评估：CR骨髓5% al 细胞系正常成熟的成髓细胞（注意到持续性发育异常）和外周血 Hgb >= 11 g/dL 血小板 >=100 X 10^9/L，中性粒细胞 >= 1.0 x 10^9/L 和原始细胞 0% . PR = 所有 CR 如果在治疗前异常，除了骨髓母细胞比治疗前减少了 > = 50%，但仍然 > 5%（细胞结构和形态不相关）。 HI-P（治疗前，< 100 x 109/L）= 绝对增加 ≥ 30 x 109/L 参与者从 > 20 x 109/L 和血小板从 < 20 x 109/L 增加到 > 20 x 109/L至少 100%； HI-N（预处理，< 1.0 x 109/L）= 至少增加 100%，绝对增加 > 0.5 x 10^9/L。
32周、48周
IPSS 分数状态的频率分布 - 核心阶段
大体时间：基线
IPSS评分值是根据骨髓分析的结果计算的。 评分值为 0 表示骨髓母细胞 <5%，核型正常，唯一：-Y、del 5Q、del 20q 和血细胞减少（受影响的谱系）为 0 至 1。评分值为 0.5 表示有 5-10 个骨髓母细胞，其他人的核型和 2 到 3 的血细胞减少。1.0 的分值具有复杂的 >= 3 染色体异常和/或染色体 7 异常。 1.5 分有 11-20 个骨髓原始细胞，2.0 分有 21-30 个骨髓原始细胞。 预后评分由单个评分值的总和确定。 风险组确定如下： 低 = 0 分（中位生存期 5.7 年）；中间 -1 (INT-1) = 0.5-1.0 分（3.5 年中位生存期）； INT-2 = 1.5-2.0 分（中位生存期 1.2 年）；高 >=2.5 分（6 个月的中位生存期）。
基线
IPSS 分数状态的频率分布 - 随机阶段
大体时间：52周
IPSS评分值是根据骨髓分析的结果计算的。 评分值为 0 表示骨髓母细胞 <5%，核型正常，唯一：-Y、del 5Q、del 20q 和血细胞减少（受影响的谱系）为 0 至 1。评分值为 0.5 表示有 5-10 个骨髓母细胞，其他人的核型和 2 到 3 的血细胞减少。1.0 的分值具有复杂的 >= 3 染色体异常和/或染色体 7 异常。 1.5 分有 11-20 个骨髓原始细胞，2.0 分有 21-30 个骨髓原始细胞。 预后评分由单个评分值的总和确定。 风险组确定如下： 低 = 0 分（中位生存期 5.7 年）；中间 -1 (INT-1) = 0.5-1.0 分（3.5 年中位生存期）； INT-2 = 1.5-2.0 分（中位生存期 1.2 年）；高 >=2.5 分（6 个月的中位生存期）。
52周
IPSS 的平均单项得分值 - 核心阶段
大体时间：基线
IPSS评分值是根据骨髓分析的结果计算的。 评分值为 0 表示骨髓母细胞 <5%，核型正常，唯一：-Y、del 5Q、del 20q 和血细胞减少（受影响的谱系）为 0 至 1。评分值为 0.5 表示有 5-10 个骨髓母细胞，其他人的核型和 2 到 3 的血细胞减少。1.0 的分值具有复杂的 >= 3 染色体异常和/或染色体 7 异常。 1.5 分有 11-20 个骨髓原始细胞，2.0 分有 21-30 个骨髓原始细胞。 预后评分由单个评分值的总和确定。 风险组确定如下： 低 = 0 分（中位生存期 5.7 年）；中间 -1 (INT-1) = 0.5-1.0 分（3.5 年中位生存期）； INT-2 = 1.5-2.0 分（中位生存期 1.2 年）；高 >=2.5 分（6 个月的中位生存期）。
基线
IPSS 的平均单项评分值 - 随机阶段
大体时间：52周
IPSS评分值是根据骨髓分析的结果计算的。 评分值为 0 表示骨髓母细胞 <5%，核型正常，唯一：-Y、del 5Q、del 20q 和血细胞减少（受影响的谱系）为 0 至 1。评分值为 0.5 表示有 5-10 个骨髓母细胞，其他人的核型和 2 到 3 的血细胞减少。1.0 的分值具有复杂的 >= 3 染色体异常和/或染色体 7 异常。 1.5 分有 11-20 个骨髓原始细胞，2.0 分有 21-30 个骨髓原始细胞。 预后评分由单个评分值的总和确定。 风险组确定如下： 低 = 0 分（中位生存期 5.7 年）；中间 -1 (INT-1) = 0.5-1.0 分（3.5 年中位生存期）； INT-2 = 1.5-2.0 分（中位生存期 1.2 年）；高 >=2.5 分（6 个月的中位生存期）。
52周
总生存期 (OS) - 总期间
大体时间：48周
OS 被定义为从治疗开始到因任何原因死亡的时间。
48周
响应时间 - 总周期
大体时间：52周
根据修改后的 IWG HI 标准，反应时间定义为从治疗开始到首次记录到反应（完全 [CR] 或部分 [PR]）的时间。
52周
无事件生存期 (EFS) - 整个时期
大体时间：52周
EFS 定义为从治疗开始到治疗失败或因任何原因死亡的时间。
52周
无进展生存期 (PFS) - 整个时期
大体时间：52周
PFS 定义为从治疗开始到疾病进展或死于 MDS 的时间。
52周
无病生存期 (DFS) - 整个时期
大体时间：52周
DFS 定义为从治疗开始到复发的时间。
52周
特定原因死亡的时间 - 整个时期
大体时间：52周
至特定原因死亡的时间定义为从治疗开始至与 MDS 相关的死亡的时间。
52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年11月1日

初级完成 (实际的)

2012年8月1日

研究完成 (实际的)

2012年8月1日

研究注册日期

首次提交

2009年12月16日

首先提交符合 QC 标准的

2009年12月16日

首次发布 (估计)

2009年12月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年8月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年8月8日

最后验证

2017年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLBH589BDE04
  • EudraCT 2009-010403-84 (注册表标识符：EudraCT)
  • 2009-010403-84

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