Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

LBH589 sam lub w połączeniu z czynnikami stymulującymi erytropoetynę (ESA) u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka lub Int-1 (GEPARD)

8 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Roczna, otwarta, wieloośrodkowa próba LBH589 stosowana samodzielnie lub w połączeniu z ESA u pacjentów z NISKIM i INT-1 zależnym od transfuzji krwinek czerwonych pacjentów z MDS opornym na ESA lub z niskim prawdopodobieństwem odpowiedzi — niemiecki PAnobinostat niskiego ryzyka MDS Próba - badanie GEPARD

W badaniu tym oceniono skuteczność i bezpieczeństwo LBH589 jako pojedynczego środka oraz w skojarzeniu z ESA u pacjentów z MDS zależnych od transfuzji krwinek czerwonych i MDS Int-1, którzy są albo oporni na ESA, albo z niskim prawdopodobieństwem odpowiedzi. Badanie miało nierandomizowaną fazę podstawową, po której następowała faza randomizowana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Niemcy, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Duisburg, Niemcy, 47166
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Goettingen, Niemcy, 37075
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Niemcy, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Niemcy, 68305
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci z MDS niższego ryzyka (LOW lub INT-1 według IPSS)
  • Zależność od transfuzji krwinek czerwonych wynosząca co najmniej 4 jednostki/8 tygodni.
  • Brak reakcji na czynniki stymulujące erytropoetynę (ESA) lub mała szansa na to
  • Dostosowana do wieku normalna czynność serca, nerek, wątroby

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jednoczesne stosowanie ESA
  • Jednoczesne stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku
  • Inny nowotwór, który nie jest w remisji przez co najmniej 1 rok
  • Liczba płytek krwi < 75 x 109/l
  • Upośledzona czynność serca lub klinicznie istotne choroby serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LBH589
Podczas fazy podstawowej wszyscy uczestnicy otrzymywali doustnie LBH589 40 mg (30 mg po zmianie protokołu) przez 4 miesiące. Podczas fazy randomizacji uczestnicy z hematologiczną poprawą układu erytropoetycznego (HI-E) i uczestnicy ze stabilną chorobą, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy LBH589 w monoterapii, kontynuowali leczenie LBH589 w dawce 40 mg/30 mg w monoterapii przez dodatkowe 4 miesiące.
Lek: LBH589
LBH589 dostarczano w dawkach o mocy 5 mg lub 20 mg twardych kapsułek żelatynowych.
Inne nazwy:
  • Panobinostat
Eksperymentalny: LBH589 + epoetyna alfa
Podczas fazy randomizacji uczestnicy przydzieleni losowo do grupy otrzymującej LBH589 + epoetynę alfa (ESA) otrzymywali doustnie LBH589 40 mg/30 mg + ESA 30 000 jednostek międzynarodowych (j.m.)/tydzień we wstrzyknięciach podskórnych przez 4 miesiące.
Lek: LBH589
LBH589 dostarczano w dawkach o mocy 5 mg lub 20 mg twardych kapsułek żelatynowych.
Inne nazwy:
  • Panobinostat
Lek: Epoetyna Alfa
Epoetynę alfa dostarczano w postaci 10 000 IU/1 ml w gotowej do użycia strzykawce.
Inne nazwy:
  • ESA, HEXAL®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z odpowiedzią hematologiczną układu erytropoetycznego (HI-E) — faza podstawowa
Ramy czasowe: 16 tygodni
HI-E oceniano zgodnie z kryteriami zmodyfikowanej międzynarodowej grupy roboczej (IWG) dla HI. Odpowiedź erytroidalna (przed leczeniem, <11 g/dl): wzrost Hgb o ≥ 1,5 g/dl, istotne zmniejszenie jednostek transfuzji krwinek czerwonych o bezwzględną liczbę co najmniej 4 transfuzji krwinek czerwonych/8 tyg. w porównaniu z liczbą transfuzji przed leczeniem w poprzednim 8 tyg. i tylko transfuzje krwinek czerwonych wykonane dla Hgb ≤ 9,0 g/dl przed leczeniem zostały zliczone w ocenie odpowiedzi na transfuzję krwinek czerwonych; Odpowiedź płytkowa (przed leczeniem, < 100 x 109/l): bezwzględny wzrost o ≥ 30 x 109/l dla uczestników rozpoczynających się od > 20 x 109/l i płytek krwi Wzrost z < 20 x 109/l do > 20 x 109/l oraz o co najmniej 100%; Odpowiedź neutrofili (przed leczeniem, < 1,0 x 109/l): co najmniej 100% wzrost i bezwzględny wzrost > 0,5 x 109/l; Progresja lub nawrót po HI: Co najmniej 1 z następujących kryteriów: Co najmniej 50% zmniejszenie maksymalnych poziomów odpowiedzi w granulocytach lub płytkach krwi, zmniejszenie Hgb o ≥1,5 g/dl lub zależność od transfuzji.
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z HI-E – faza randomizowana
Ramy czasowe: 32 tygodnie, 52 tygodnie
HI-E oceniano zgodnie z kryteriami zmodyfikowanej międzynarodowej grupy roboczej (IWG) dla HI. Odpowiedź erytroidalna (przed leczeniem, <11 g/dl): wzrost Hgb o ≥ 1,5 g/dl, istotne zmniejszenie jednostek transfuzji krwinek czerwonych o bezwzględną liczbę co najmniej 4 transfuzji krwinek czerwonych/8 tyg. w porównaniu z liczbą transfuzji przed leczeniem w poprzednim 8 tyg. i tylko transfuzje krwinek czerwonych wykonane dla Hgb ≤ 9,0 g/dl przed leczeniem zostały zliczone w ocenie odpowiedzi na transfuzję krwinek czerwonych; Odpowiedź płytkowa (przed leczeniem, < 100 x 109/l): bezwzględny wzrost o ≥ 30 x 109/l dla uczestników rozpoczynających się od > 20 x 109/l i płytek krwi Wzrost z < 20 x 109/l do > 20 x 109/l oraz o co najmniej 100%; Odpowiedź neutrofili (przed leczeniem, < 1,0 x 109/l): co najmniej 100% wzrost i bezwzględny wzrost > 0,5 x 109/l; Progresja lub nawrót po HI: Co najmniej 1 z następujących kryteriów: Co najmniej 50% zmniejszenie maksymalnych poziomów odpowiedzi w granulocytach lub płytkach krwi, zmniejszenie Hgb o ≥1,5 g/dl lub zależność od transfuzji.
32 tygodnie, 52 tygodnie
Procent uczestników z obiektywną odpowiedzią podczas fazy podstawowej
Ramy czasowe: 16 tygodni
Obiektywną odpowiedź (remisja całkowita (CR) + remisja częściowa (PR) i odpowiedź HI-płytkowa (HI-P) + odpowiedź HI-neutrofilowa (HI-N)) oceniano według zmodyfikowanych kryteriów IWG: CR szpik kostny z 5% mieloblasty z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych (zaobserwowano przetrwałą dysplazję) i krwi obwodowej z Hgb >= 11 g/dL płytki krwi >=100 X 10^9/L, neutrofile >= 1,0 x 10^9/L i blasty 0% . PR = Wszystkie CR, jeśli przed leczeniem były nieprawidłowe, z wyjątkiem blastów w szpiku kostnym, które zmniejszyły się o >=50% w porównaniu z leczeniem wstępnym, ale nadal >5% (nieistotna morfologia i ziarnistość). HI-P (przed leczeniem, < 100 x 109/l) = bezwzględny wzrost o ≥ 30 x 109/l dla uczestników zaczynających od > 20 x 109/l i płytek krwi Wzrost od < 20 x 109/l do > 20 x 109/l i co najmniej o 100%; HI-N (wstępne leczenie, < 1,0 x 109/l) = co najmniej 100% wzrost i bezwzględny wzrost > 0,5 x 10^9/l.
16 tygodni
Odsetek uczestników z obiektywną odpowiedzią podczas fazy randomizacji
Ramy czasowe: 32 tygodnie, 48 tygodni
Obiektywną odpowiedź (remisja całkowita (CR) + remisja częściowa (PR) i odpowiedź HI-płytkowa (HI-P) + odpowiedź HI-neutrofilowa (HI-N)) oceniano według zmodyfikowanych kryteriów IWG: CR szpik kostny z 5% mieloblasty z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych (zaobserwowano przetrwałą dysplazję) i krwi obwodowej z Hgb >= 11 g/dL płytki krwi >=100 X 10^9/L, neutrofile >= 1,0 x 10^9/L i blasty 0% . PR = Wszystkie CR, jeśli przed leczeniem były nieprawidłowe, z wyjątkiem blastów w szpiku kostnym, które zmniejszyły się o >=50% w porównaniu z leczeniem wstępnym, ale nadal >5% (nieistotna morfologia i ziarnistość). HI-P (przed leczeniem, < 100 x 109/l) = bezwzględny wzrost o ≥ 30 x 109/l dla uczestników zaczynających od > 20 x 109/l i płytek krwi Wzrost od < 20 x 109/l do > 20 x 109/l i co najmniej o 100%; HI-N (wstępne leczenie, < 1,0 x 109/l) = co najmniej 100% wzrost i bezwzględny wzrost > 0,5 x 10^9/l.
32 tygodnie, 48 tygodni
Rozkład częstotliwości statusu wyniku IPSS — faza podstawowa
Ramy czasowe: linia bazowa
Wartości punktacji IPSS obliczono na podstawie wyników analizy szpiku kostnego. Wartość wyniku 0 oznacza blasty szpiku kostnego <5%, kariotyp prawidłowy, podeszwę: -Y, del 5Q, del 20q i cytopenie (dotknięte linie) od 0 do 1. Wartość wyniku 0,5 oznacza 5-10 blastów szpiku kostnego, kariotyp Innych i cytopenie od 2 do 3. Wartość punktowa 1,0 oznacza złożone >= 3 nieprawidłowości chromosomalne i/lub nieprawidłowości chromosomu 7. Wynik 1,5 to 11-20 blastów w szpiku kostnym, a wynik 2,0 to 21-30 blastów w szpiku kostnym. Wynik prognostyczny jest określany na podstawie sumy pojedynczych wartości punktowych. Grupy ryzyka określa się w następujący sposób: Niskie = 0 punktów (5,7 lat mediany przeżycia); średni -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pkt (3,5 roku mediany przeżycia); INT-2 = 1,5-2,0 pkt (mediana przeżycia 1,2 roku); i wysoki >=2,5 punktu (6 miesięcy mediany przeżycia).
linia bazowa
Rozkład częstotliwości statusu wyniku IPSS — faza losowa
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wartości punktacji IPSS obliczono na podstawie wyników analizy szpiku kostnego. Wartość wyniku 0 oznacza blasty szpiku kostnego <5%, kariotyp prawidłowy, podeszwę: -Y, del 5Q, del 20q i cytopenie (dotknięte linie) od 0 do 1. Wartość wyniku 0,5 oznacza 5-10 blastów szpiku kostnego, kariotyp Innych i cytopenie od 2 do 3. Wartość punktowa 1,0 oznacza złożone >= 3 nieprawidłowości chromosomalne i/lub nieprawidłowości chromosomu 7. Wynik 1,5 to 11-20 blastów w szpiku kostnym, a wynik 2,0 to 21-30 blastów w szpiku kostnym. Wynik prognostyczny jest określany na podstawie sumy pojedynczych wartości punktowych. Grupy ryzyka określa się w następujący sposób: Niskie = 0 punktów (5,7 lat mediany przeżycia); średni -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pkt (3,5 roku mediany przeżycia); INT-2 = 1,5-2,0 pkt (mediana przeżycia 1,2 roku); i wysoki >=2,5 punktu (6 miesięcy mediany przeżycia).
52 tygodnie
Średnie pojedyncze wartości punktowe IPSS - faza podstawowa
Ramy czasowe: linia bazowa
Wartości punktacji IPSS obliczono na podstawie wyników analizy szpiku kostnego. Wartość wyniku 0 oznacza blasty szpiku kostnego <5%, kariotyp prawidłowy, podeszwę: -Y, del 5Q, del 20q i cytopenie (dotknięte linie) od 0 do 1. Wartość wyniku 0,5 oznacza 5-10 blastów szpiku kostnego, kariotyp Innych i cytopenie od 2 do 3. Wartość punktowa 1,0 oznacza złożone >= 3 nieprawidłowości chromosomalne i/lub nieprawidłowości chromosomu 7. Wynik 1,5 to 11-20 blastów w szpiku kostnym, a wynik 2,0 to 21-30 blastów w szpiku kostnym. Wynik prognostyczny jest określany na podstawie sumy pojedynczych wartości punktowych. Grupy ryzyka określa się w następujący sposób: Niskie = 0 punktów (5,7 lat mediany przeżycia); średni -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pkt (3,5 roku mediany przeżycia); INT-2 = 1,5-2,0 pkt (mediana przeżycia 1,2 roku); i wysoki >=2,5 punktu (6 miesięcy mediany przeżycia).
linia bazowa
Średnie pojedyncze wartości punktowe IPSS — faza randomizowana
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wartości punktacji IPSS obliczono na podstawie wyników analizy szpiku kostnego. Wartość wyniku 0 oznacza blasty szpiku kostnego <5%, kariotyp prawidłowy, podeszwę: -Y, del 5Q, del 20q i cytopenie (dotknięte linie) od 0 do 1. Wartość wyniku 0,5 oznacza 5-10 blastów szpiku kostnego, kariotyp Innych i cytopenie od 2 do 3. Wartość punktowa 1,0 oznacza złożone >= 3 nieprawidłowości chromosomalne i/lub nieprawidłowości chromosomu 7. Wynik 1,5 to 11-20 blastów w szpiku kostnym, a wynik 2,0 to 21-30 blastów w szpiku kostnym. Wynik prognostyczny jest określany na podstawie sumy pojedynczych wartości punktowych. Grupy ryzyka określa się w następujący sposób: Niskie = 0 punktów (5,7 lat mediany przeżycia); średni -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pkt (3,5 roku mediany przeżycia); INT-2 = 1,5-2,0 pkt (mediana przeżycia 1,2 roku); i wysoki >=2,5 punktu (6 miesięcy mediany przeżycia).
52 tygodnie
Całkowity czas przeżycia (OS) — całkowity okres
Ramy czasowe: 48 tygodni
OS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do zgonu z dowolnej przyczyny.
48 tygodni
Czas do odpowiedzi — całkowity okres
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Czas do odpowiedzi zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do pierwszej udokumentowanej odpowiedzi (całkowitej [CR] lub częściowej [PR]) zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG dla HI.
52 tygodnie
Przeżycie bez zdarzeń (EFS) — cały okres
Ramy czasowe: 52 tygodnie
EFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do niepowodzenia lub zgonu z dowolnej przyczyny.
52 tygodnie
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) — całkowity okres
Ramy czasowe: 52 tygodnie
PFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby lub zgonu z powodu MDS.
52 tygodnie
Przeżycie wolne od choroby (DFS) — całkowity okres
Ramy czasowe: 52 tygodnie
DFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do czasu do nawrotu choroby.
52 tygodnie
Czas do śmierci z powodu określonej przyczyny — okres ogólny
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Czas do zgonu z określonej przyczyny zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia leczenia do zgonu związanego z MDS.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLBH589BDE04
  • EudraCT 2009-010403-84 (Identyfikator rejestru: EudraCT)
  • 2009-010403-84

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół mielodysplastyczny (MDS)

Badania kliniczne na LBH589

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj