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저위험 또는 Int-1 위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 LBH589 단독 또는 에리스로포이에틴 자극제(ESA)와 병용 (GEPARD)

2017년 8월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

적혈구 수혈 의존성 LOW 및 INT-1 MDS 환자에서 LBH589 단독 또는 ESA 병용의 1년, 오픈 라벨, 다기관 시험 - ESA에 불응하거나 반응 가능성이 낮은 저위험 MDS - 독일 PAnobinostat 저위험 MDS 시험 - GEPARD 연구

이 연구는 ESA에 불응하거나 반응 확률이 낮은 적혈구 수혈 의존성 Low 및 Int-1 MDS 환자에서 단일 제제 및 ESA와 병용한 LBH589의 효능과 안전성을 평가했습니다. 이 연구는 비무작위 핵심 단계에 이어 무작위 단계를 거쳤습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

34

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, 독일, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, 독일, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, 독일, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Duisburg, 독일, 47166
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Goettingen, 독일, 37075
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, 독일, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, 독일, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, 독일, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, 독일, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, 독일, 68305
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • MDS 위험이 낮은 환자(IPSS에 따른 LOW 또는 INT-1)
  • 최소 4단위/8주의 적혈구 수혈 의존성.
  • 에리스로포이에틴 자극제(ESA)에 반응하지 않거나 반응할 가능성이 낮음
  • 연령 조정 정상 심장, 신장, 간 기능

주요 제외 기준:

  • ESA의 동시 사용
  • 다른 연구용 약물의 병용 사용
  • 최소 1년 동안 차도가 없는 기타 악성 종양
  • 혈소판 수 < 75 x 109/L
  • 심장 기능 장애 또는 임상적으로 중요한 심장 질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LBH589
핵심 단계에서 모든 참가자는 4개월 동안 경구용 LBH589 40mg(프로토콜 수정 후 30mg)을 받았습니다. 무작위 배정 단계에서 LBH589 단일 제제에 무작위 배정된 적혈구 생성 시스템(HI-E)의 혈액학적 개선이 있는 참가자와 안정적인 질병을 가진 참가자는 추가 4개월 동안 단일 제제 LBH589 40mg/30mg을 계속 사용했습니다.
의약품: LBH589
LBH589는 5mg 또는 20mg 경질 젤라틴 캡슐의 용량 강도로 공급되었습니다.
다른 이름들:
  • 파노비노스타트
실험적: LBH589 + 에포에틴 알파
무작위 단계에서 LBH589 + Epoetin Alfa(ESA)로 무작위 배정된 참가자는 LBH589 40mg/30mg + ESA 30000IU/주를 4개월 동안 피하 주사했습니다.
의약품: LBH589
LBH589는 5mg 또는 20mg 경질 젤라틴 캡슐의 용량 강도로 공급되었습니다.
다른 이름들:
  • 파노비노스타트
의약품: 에포에틴 알파
Epoetin alfa는 바로 사용할 수 있는 주사기에 10000 IU/1 mL로 공급되었습니다.
다른 이름들:
  • ESA, 헥살®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적혈구 조혈 시스템(HI-E)의 혈액학적 반응을 보이는 참가자의 비율 - 핵심 단계
기간: 16주
HI-E는 HI에 대한 수정된 국제 작업 그룹(IWG) 기준에 따라 평가되었습니다. 적혈구계 반응(치료 전, <11g/dL): Hgb가 ≥ 1.5g/dL 증가, 이전의 치료 전 수혈 횟수와 비교하여 최소 4회 RBC 수혈/8주 절대 횟수만큼 RBC 수혈 단위 감소 8주, 치료 전 Hgb ≤ 9.0g/dL에 대해 제공된 RBC 수혈만 RBC 수혈 반응 평가에 포함되었습니다. 혈소판 반응(전처리, < 100 x 109/L): > 20 x 109/L로 시작하는 참가자의 경우 ≥ 30 x 109/L의 절대 증가 및 혈소판 < 20 x 109/L에서 > 20 x 109/L로 증가 및 적어도 100%; 호중구 반응(전처리, < 1.0 x 109/L): 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 x 109/L; HI 후 진행 또는 재발: 다음 중 최소 1개: 과립구 또는 혈소판의 최대 반응 수준에서 최소 50% 감소, Hgb가 1.5g/dL 이상 감소 또는 수혈 의존성.
16주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HI-E 참가자 비율 - 무작위 단계
기간: 32주, 52주
HI-E는 HI에 대한 수정된 국제 작업 그룹(IWG) 기준에 따라 평가되었습니다. 적혈구계 반응(치료 전, <11g/dL): Hgb가 ≥ 1.5g/dL 증가, 이전의 치료 전 수혈 횟수와 비교하여 최소 4회 RBC 수혈/8주 절대 횟수만큼 RBC 수혈 단위 감소 8주, 치료 전 Hgb ≤ 9.0g/dL에 대해 제공된 RBC 수혈만 RBC 수혈 반응 평가에 포함되었습니다. 혈소판 반응(전처리, < 100 x 109/L): > 20 x 109/L로 시작하는 참가자의 경우 ≥ 30 x 109/L의 절대 증가 및 혈소판 < 20 x 109/L에서 > 20 x 109/L로 증가 및 적어도 100%; 호중구 반응(전처리, < 1.0 x 109/L): 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 x 109/L; HI 후 진행 또는 재발: 다음 중 최소 1개: 과립구 또는 혈소판의 최대 반응 수준에서 최소 50% 감소, Hgb가 1.5g/dL 이상 감소 또는 수혈 의존성.
32주, 52주
핵심 단계 동안 객관적인 반응을 보인 참가자 비율
기간: 16주
수정된 IWG 기준에 따라 객관적 반응(완전 관해(CR) + 부분 관해(PR) 및 HI-혈소판(HI-P) 반응 + HI-호중구(HI-N) 반응)을 평가했습니다: CR 골수 5% 모든 세포주의 정상 성숙 골수아세포(지속성 이형성증이 주목됨) 및 Hgb >= 11 g/dL 혈소판 >=100 X 10^9/L, 호중구 >= 1.0 x 10^9/L 및 모세포 0%인 말초 혈액 . PR = 골수 모세포를 제외한 치료 전 비정상인 경우 모든 CR은 전처리에 비해 >=50% 감소했지만 여전히 >5%(세포질 및 형태는 관련 없음). HI-P(전처리, < 100 x 109/L) = > 20 x 109/L로 시작하는 참여자의 경우 ≥ 30 x 109/L의 절대 증가 및 혈소판 < 20 x 109/L에서 > 20 x 109/L로 증가 그리고 적어도 100%; HI-N(전처리, < 1.0 x 109/L) = 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 x 10^9/L.
16주
무작위 단계 동안 객관적인 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 32주, 48주
수정된 IWG 기준에 따라 객관적 반응(완전 관해(CR) + 부분 관해(PR) 및 HI-혈소판(HI-P) 반응 + HI-호중구(HI-N) 반응)을 평가했습니다: CR 골수 5% 모든 세포주의 정상 성숙 골수아세포(지속성 이형성증이 주목됨) 및 Hgb >= 11 g/dL 혈소판 >=100 X 10^9/L, 호중구 >= 1.0 x 10^9/L 및 모세포 0%인 말초 혈액 . PR = 골수 모세포를 제외한 치료 전 비정상인 경우 모든 CR은 전처리에 비해 >=50% 감소했지만 여전히 >5%(세포질 및 형태는 관련 없음). HI-P(전처리, < 100 x 109/L) = > 20 x 109/L로 시작하는 참여자의 경우 ≥ 30 x 109/L의 절대 증가 및 혈소판 < 20 x 109/L에서 > 20 x 109/L로 증가 그리고 적어도 100%; HI-N(전처리, < 1.0 x 109/L) = 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 x 10^9/L.
32주, 48주
IPSS 점수 상태의 빈도 분포 - 핵심 단계
기간: 기준선
IPSS 점수 값은 골수 분석 결과를 기반으로 계산되었습니다. 점수 값 0은 골수 모세포 <5%, 정상 핵형, 단독: -Y, del 5Q, del 20q 및 혈구감소증(영향을 받는 계통)이 0~1입니다. 점수 값 0.5는 골수 모세포가 5~10개, 기타의 핵형 및 2~3의 혈구감소증. 점수 값 1.0은 복잡한 >= 3 염색체 이상 및/또는 염색체 7 이상을 가집니다. 1.5의 점수는 11-20개의 골수 모세포가 있고 2.0의 점수는 21-30개의 골수 모세포가 있습니다. 예후 점수는 단일 점수 값의 합으로 결정됩니다. 위험 그룹은 다음과 같이 결정됩니다. 낮음 = 0점(평균 생존 기간 5.7년); 중급 -1(INT-1) = 0.5-1.0점(중간 생존 기간 3.5년); INT-2 = 1.5-2.0점(평균 생존 기간 1.2년); 및 높음 >=2.5점(중앙값 생존 6개월).
기준선
IPSS 점수 상태의 빈도 분포 - 무작위 단계
기간: 52주
IPSS 점수 값은 골수 분석 결과를 기반으로 계산되었습니다. 점수 값 0은 골수 모세포 <5%, 정상 핵형, 단독: -Y, del 5Q, del 20q 및 혈구감소증(영향을 받는 계통)이 0~1입니다. 점수 값 0.5는 골수 모세포가 5~10개, 기타의 핵형 및 2~3의 혈구감소증. 점수 값 1.0은 복잡한 >= 3 염색체 이상 및/또는 염색체 7 이상을 가집니다. 1.5의 점수는 11-20개의 골수 모세포가 있고 2.0의 점수는 21-30개의 골수 모세포가 있습니다. 예후 점수는 단일 점수 값의 합으로 결정됩니다. 위험 그룹은 다음과 같이 결정됩니다. 낮음 = 0점(평균 생존 기간 5.7년); 중급 -1(INT-1) = 0.5-1.0점(중간 생존 기간 3.5년); INT-2 = 1.5-2.0점(평균 생존 기간 1.2년); 및 높음 >=2.5점(중앙값 생존 6개월).
52주
IPSS - 핵심 단계의 평균 단일 점수 값
기간: 기준선
IPSS 점수 값은 골수 분석 결과를 기반으로 계산되었습니다. 점수 값 0은 골수 모세포 <5%, 정상 핵형, 단독: -Y, del 5Q, del 20q 및 혈구감소증(영향을 받는 계통)이 0~1입니다. 점수 값 0.5는 골수 모세포가 5~10개, 기타의 핵형 및 2~3의 혈구감소증. 점수 값 1.0은 복잡한 >= 3 염색체 이상 및/또는 염색체 7 이상을 가집니다. 1.5의 점수는 11-20개의 골수 모세포가 있고 2.0의 점수는 21-30개의 골수 모세포가 있습니다. 예후 점수는 단일 점수 값의 합으로 결정됩니다. 위험 그룹은 다음과 같이 결정됩니다. 낮음 = 0점(평균 생존 기간 5.7년); 중급 -1(INT-1) = 0.5-1.0점(중간 생존 기간 3.5년); INT-2 = 1.5-2.0점(평균 생존 기간 1.2년); 및 높음 >=2.5점(중앙값 생존 6개월).
기준선
IPSS의 평균 단일 스코어링 값 - 무작위 단계
기간: 52주
IPSS 점수 값은 골수 분석 결과를 기반으로 계산되었습니다. 점수 값 0은 골수 모세포 <5%, 정상 핵형, 단독: -Y, del 5Q, del 20q 및 혈구감소증(영향을 받는 계통)이 0~1입니다. 점수 값 0.5는 골수 모세포가 5~10개, 기타의 핵형 및 2~3의 혈구감소증. 점수 값 1.0은 복잡한 >= 3 염색체 이상 및/또는 염색체 7 이상을 가집니다. 1.5의 점수는 11-20개의 골수 모세포가 있고 2.0의 점수는 21-30개의 골수 모세포가 있습니다. 예후 점수는 단일 점수 값의 합으로 결정됩니다. 위험 그룹은 다음과 같이 결정됩니다. 낮음 = 0점(평균 생존 기간 5.7년); 중급 -1(INT-1) = 0.5-1.0점(중간 생존 기간 3.5년); INT-2 = 1.5-2.0점(평균 생존 기간 1.2년); 및 높음 >=2.5점(중앙값 생존 6개월).
52주
전체 생존(OS) - 전체 기간
기간: 48주
OS는 치료 시작부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
48주
응답 시간 - 전체 기간
기간: 52주
반응까지의 시간은 HI에 대한 수정된 IWG 기준에 따라 치료 시작부터 처음으로 기록된 반응(완전[CR] 또는 부분[PR])까지의 시간으로 정의되었습니다.
52주
무사고 생존(EFS) - 전체 기간
기간: 52주
EFS는 치료 시작부터 모든 원인으로 인한 실패 또는 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
52주
무진행 생존(PFS) - 전체 기간
기간: 52주
PFS는 치료 시작부터 질병 진행 또는 MDS로 인한 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
52주
무병 생존(DFS) - 전체 기간
기간: 52주
DFS는 치료 시작부터 재발까지의 시간으로 정의되었습니다.
52주
특정 사망을 유발하는 시간 - 전체 기간
기간: 52주
원인별 사망까지의 시간은 치료 시작부터 MDS와 관련된 사망까지의 시간으로 정의되었습니다.
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 12월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 12월 16일

처음 게시됨 (추정)

2009년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 8월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 8일

마지막으로 확인됨

2017년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLBH589BDE04
  • EudraCT 2009-010403-84 (레지스트리 식별자: EudraCT)
  • 2009-010403-84

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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