Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

LBH589 Yksin tai yhdistelmänä erytropoietiinia stimuloivien aineiden (ESA) kanssa potilailla, joilla on pieni tai Int-1 riski myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) (GEPARD)

tiistai 8. elokuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yhden vuoden, avoin, monikeskustutkimus LBH589:stä yksin tai yhdessä ESA:n kanssa punasolujen siirrosta riippuvaisissa LOW- ja INT-1 MDS-potilaissa, jotka ovat joko kestäviä ESA:lle tai joilla vasteen todennäköisyys on alhainen - Saksan PAnobinostat Low Risk MDS Kokeilu - GEPARD-tutkimus

Tässä tutkimuksessa arvioitiin LBH589:n tehoa ja turvallisuutta yksittäisenä aineena ja yhdessä ESA:n kanssa punasolujen siirrosta riippuvaisilla Low and Int-1 MDS-potilailla, jotka joko eivät reagoi ESA:han tai joiden vasteen todennäköisyys on pieni. Tutkimuksessa oli ei-satunnaistettu ydinvaihe, jota seurasi satunnaistettu vaihe.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12203
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Saksa, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Saksa, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Duisburg, Saksa, 47166
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Goettingen, Saksa, 37075
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Saksa, 81675
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Saksa, 68305
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on pienempi riski MDS (LOW tai INT-1 IPSS:n mukaan)
  • Riippuvuus punasolujen siirrosta vähintään 4 yksikköä/8 viikkoa.
  • Ei reagoi erytropoietiinia stimuloiviin aineisiin (ESA) tai sinulla on pieni mahdollisuus reagoida siihen
  • Ikäsäädetty normaali sydämen, munuaisten ja maksan toiminta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • ESA:n samanaikainen käyttö
  • Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen samanaikainen käyttö
  • Muu pahanlaatuinen kasvain, joka ei ole remissiossa vähintään 1 vuoteen
  • Verihiutalemäärä < 75 x 109/l
  • Sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävät sydänsairaudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LBH589
Ydinvaiheen aikana kaikki osallistujat saivat suun kautta 40 mg LBH589:ää (30 mg protokollan muutoksen jälkeen) 4 kuukauden ajan. Satunnaistusvaiheen aikana osallistujat, joilla oli hematologinen erytropoeettisen järjestelmän (HI-E) paraneminen, ja osanottajat, joilla oli stabiili sairaus ja jotka satunnaistettiin LBH589-yksityisainehoitoon, jatkoivat 40 mg/30 mg:n yksittäisen lääkeaineen LBH589-hoitoa vielä neljä kuukautta.
Lääke: LBH589
LBH589:ää toimitettiin 5 mg:n tai 20 mg:n kovien liivatekapseleiden annosvahvuuksina.
Muut nimet:
  • Panobinostaatti
Kokeellinen: LBH589 + Epoetin Alfa
Satunnaistetun vaiheen aikana LBH589 + Epoetin Alfa (ESA) -ryhmään satunnaistetut osallistujat saivat suun kautta LBH589 40 mg/30 mg + ESA 30 000 kansainvälistä yksikköä (IU)/viikko ihonalaisesti 4 kuukauden ajan.
Lääke: LBH589
LBH589:ää toimitettiin 5 mg:n tai 20 mg:n kovien liivatekapseleiden annosvahvuuksina.
Muut nimet:
  • Panobinostaatti
Lääke: Epoetin Alfa
Epoetiini alfaa toimitettiin 10 000 IU/1 ml käyttövalmiissa ruiskussa.
Muut nimet:
  • ESA, HEXAL®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on erytropoeettisen järjestelmän hematologinen vaste (HI-E) - ydinvaihe
Aikaikkuna: 16 viikkoa
HI-E arvioitiin HI:lle modifioitujen kansainvälisen työryhmän (IWG) kriteerien mukaisesti. Erytroidivaste (esihoito, <11 g/dl): Hgb:n nousu ≥ 1,5 g/dl, punasolujen verensiirtojen yksikköjen merkittävä väheneminen absoluuttisella määrällä vähintään 4 punasolusiirtoa/8 vko verrattuna edellisen hoitoa edeltävään verensiirtoon 8 vk, ja vain punasolusiirrot, jotka annettiin Hgb:lle ≤ 9,0 g/dl esikäsittelyssä, laskettiin punasolujen siirtovasteen arvioinnissa; Trombosyyttivaste (esikäsittely, < 100 x 109/l): absoluuttinen lisäys ≥ 30 x 109/l osallistujilla, jotka alkavat > 20 x 109/l ja verihiutaleet Lisäys < 20 x 109/l arvoon > 20 x 109/l ja vähintään 100 %; Neutrofiilivaste (esikäsittely, < 1,0 x 109/l): vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 x 109/l; Eteneminen tai uusiutuminen HI:n jälkeen: Vähintään yksi seuraavista: Granulosyyttien tai verihiutaleiden maksimivastetasojen lasku vähintään 50 %, Hgb:n lasku ≥1,5 g/dl tai verensiirtoriippuvuus.
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on HI-E - satunnaistettu vaihe
Aikaikkuna: 32 viikkoa, 52 viikkoa
HI-E arvioitiin HI:lle modifioitujen kansainvälisen työryhmän (IWG) kriteerien mukaisesti. Erytroidivaste (esihoito, <11 g/dl): Hgb:n nousu ≥ 1,5 g/dl, punasolujen verensiirtojen yksikköjen merkittävä väheneminen absoluuttisella määrällä vähintään 4 punasolusiirtoa/8 vko verrattuna edellisen hoitoa edeltävään verensiirtoon 8 vk, ja vain punasolusiirrot, jotka annettiin Hgb:lle ≤ 9,0 g/dl esikäsittelyssä, laskettiin punasolujen siirtovasteen arvioinnissa; Trombosyyttivaste (esikäsittely, < 100 x 109/l): absoluuttinen lisäys ≥ 30 x 109/l osallistujilla, jotka alkavat > 20 x 109/l ja verihiutaleet Lisäys < 20 x 109/l arvoon > 20 x 109/l ja vähintään 100 %; Neutrofiilivaste (esikäsittely, < 1,0 x 109/l): vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 x 109/l; Eteneminen tai uusiutuminen HI:n jälkeen: Vähintään yksi seuraavista: Granulosyyttien tai verihiutaleiden maksimivastetasojen lasku vähintään 50 %, Hgb:n lasku ≥1,5 g/dl tai verensiirtoriippuvuus.
32 viikkoa, 52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on objektiivinen vastaus ydinvaiheen aikana
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Objektiivinen vaste (täydellinen remissio (CR) + osittainen remissio (PR) ja HI-verihiutaleiden (HI-P) vaste + HI-neutrofiili (HI-N) vaste) arvioitiin modifioitujen IWG-kriteerien mukaisesti: CR-luuydin 5 %:lla myeloblastit, joiden al-solulinjat kypsyvät normaalisti (pysyvää dysplasiaa havaitaan) ja perifeerinen veri, jossa Hgb >= 11 g/dl verihiutaleita >=100 x 10^9/l, neutrofiilit >= 1,0 x 10^9/l ja blastit 0 % . PR = Kaikki CR, jos ne olivat epänormaaleja ennen hoitoa, paitsi luuydinblastit, vähenivät >=50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti >5 % (soluisuus ja morfologia eivät ole tärkeitä). HI-P (esihoito, < 100 x 109/l) = absoluuttinen lisäys ≥ 30 x 109/l osallistujille, jotka alkavat > 20 x 109/l ja verihiutaleet Lisäys < 20 x 109/l arvoon > 20 x 109/l ja vähintään 100 %; HI-N (esikäsittely, < 1,0 x 109/L) = vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 x 10^9/l.
16 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on objektiivinen vastaus satunnaistetun vaiheen aikana
Aikaikkuna: 32 viikkoa, 48 viikkoa
Objektiivinen vaste (täydellinen remissio (CR) + osittainen remissio (PR) ja HI-verihiutaleiden (HI-P) vaste + HI-neutrofiili (HI-N) vaste) arvioitiin modifioitujen IWG-kriteerien mukaisesti: CR-luuydin 5 %:lla myeloblastit, joiden al-solulinjat kypsyvät normaalisti (pysyvää dysplasiaa havaitaan) ja perifeerinen veri, jossa Hgb >= 11 g/dl verihiutaleita >=100 x 10^9/l, neutrofiilit >= 1,0 x 10^9/l ja blastit 0 % . PR = Kaikki CR, jos ne olivat epänormaaleja ennen hoitoa, paitsi luuydinblastit, vähenivät >=50 % esikäsittelyyn verrattuna, mutta silti >5 % (soluisuus ja morfologia eivät ole tärkeitä). HI-P (esihoito, < 100 x 109/l) = absoluuttinen lisäys ≥ 30 x 109/l osallistujille, jotka alkavat > 20 x 109/l ja verihiutaleet Lisäys < 20 x 109/l arvoon > 20 x 109/l ja vähintään 100 %; HI-N (esikäsittely, < 1,0 x 109/L) = vähintään 100 % lisäys ja absoluuttinen lisäys > 0,5 x 10^9/l.
32 viikkoa, 48 viikkoa
IPSS-pisteiden tilan taajuusjakauma - ydinvaihe
Aikaikkuna: perusviiva
IPSS-pistearvot laskettiin luuydinanalyysin tulosten perusteella. Pistearvo 0 on luuytimen räjähdys <5%, karyotyyppi normaali, pohja: -Y, del 5Q, del 20q ja sytopeniat (saatavat sukulinjat) ovat 0-1. Pistearvo 0,5 on 5-10 luuytimen blastia, karyotyyppi Muut ja sytopeniat 2-3. Pistearvo 1,0 sisältää kompleksisia >= 3 kromosomipoikkeavuuksia ja/tai kromosomi 7 poikkeavuuksia. Arvosanalla 1,5 on 11-20 luuydinräjähdystä ja arvolla 2,0 21-30 luuydinräjähdystä. Prognostinen pistemäärä määräytyy yksittäisten pisteytysarvojen summan perusteella. Riskiryhmät määritetään seuraavasti: Matala = 0 pistettä (5,7 vuotta mediaanieloonjäämistä); keskitaso -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pistettä (3,5 vuoden mediaani eloonjäämisaika); INT-2 = 1,5-2,0 pistettä (1,2 vuotta mediaanieloonjäämistä); ja korkea >=2,5 pistettä (6 kuukauden mediaani eloonjääminen).
perusviiva
IPSS-pisteiden tilan taajuusjakauma - satunnaistettu vaihe
Aikaikkuna: 52 viikkoa
IPSS-pistearvot laskettiin luuydinanalyysin tulosten perusteella. Pistearvo 0 on luuytimen räjähdys <5%, karyotyyppi normaali, pohja: -Y, del 5Q, del 20q ja sytopeniat (saatavat sukulinjat) ovat 0-1. Pistearvo 0,5 on 5-10 luuytimen blastia, karyotyyppi Muut ja sytopeniat 2-3. Pistearvo 1,0 sisältää kompleksisia >= 3 kromosomipoikkeavuuksia ja/tai kromosomi 7 poikkeavuuksia. Arvosanalla 1,5 on 11-20 luuydinräjähdystä ja arvolla 2,0 21-30 luuydinräjähdystä. Prognostinen pistemäärä määräytyy yksittäisten pisteytysarvojen summan perusteella. Riskiryhmät määritetään seuraavasti: Matala = 0 pistettä (5,7 vuotta mediaanieloonjäämistä); keskitaso -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pistettä (3,5 vuoden mediaani eloonjäämisaika); INT-2 = 1,5-2,0 pistettä (1,2 vuotta mediaanieloonjäämistä); ja korkea >=2,5 pistettä (6 kuukauden mediaani eloonjääminen).
52 viikkoa
IPSS-ydinvaiheen keskimääräiset yksittäiset pisteytysarvot
Aikaikkuna: perusviiva
IPSS-pistearvot laskettiin luuydinanalyysin tulosten perusteella. Pistearvo 0 on luuytimen räjähdys <5%, karyotyyppi normaali, pohja: -Y, del 5Q, del 20q ja sytopeniat (saatavat sukulinjat) ovat 0-1. Pistearvo 0,5 on 5-10 luuytimen blastia, karyotyyppi Muut ja sytopeniat 2-3. Pistearvo 1,0 sisältää kompleksisia >= 3 kromosomipoikkeavuuksia ja/tai kromosomi 7 poikkeavuuksia. Arvosanalla 1,5 on 11-20 luuydinräjähdystä ja arvolla 2,0 21-30 luuydinräjähdystä. Prognostinen pistemäärä määräytyy yksittäisten pisteytysarvojen summan perusteella. Riskiryhmät määritetään seuraavasti: Matala = 0 pistettä (5,7 vuotta mediaanieloonjäämistä); keskitaso -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pistettä (3,5 vuoden mediaani eloonjäämisaika); INT-2 = 1,5-2,0 pistettä (1,2 vuotta mediaanieloonjäämistä); ja korkea >=2,5 pistettä (6 kuukauden mediaani eloonjääminen).
perusviiva
IPSS:n keskimääräiset yksittäiset pisteytysarvot - satunnaistettu vaihe
Aikaikkuna: 52 viikkoa
IPSS-pistearvot laskettiin luuydinanalyysin tulosten perusteella. Pistearvo 0 on luuytimen räjähdys <5%, karyotyyppi normaali, pohja: -Y, del 5Q, del 20q ja sytopeniat (saatavat sukulinjat) ovat 0-1. Pistearvo 0,5 on 5-10 luuytimen blastia, karyotyyppi Muut ja sytopeniat 2-3. Pistearvo 1,0 sisältää kompleksisia >= 3 kromosomipoikkeavuuksia ja/tai kromosomi 7 poikkeavuuksia. Arvosanalla 1,5 on 11-20 luuydinräjähdystä ja arvolla 2,0 21-30 luuydinräjähdystä. Prognostinen pistemäärä määräytyy yksittäisten pisteytysarvojen summan perusteella. Riskiryhmät määritetään seuraavasti: Matala = 0 pistettä (5,7 vuotta mediaanieloonjäämistä); keskitaso -1 (INT-1) = 0,5-1,0 pistettä (3,5 vuoden mediaani eloonjäämisaika); INT-2 = 1,5-2,0 pistettä (1,2 vuotta mediaanieloonjäämistä); ja korkea >=2,5 pistettä (6 kuukauden mediaani eloonjääminen).
52 viikkoa
Overall Survival (OS) - Kokonaisjakso
Aikaikkuna: 48 viikkoa
OS määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
48 viikkoa
Vastausaika – kokonaisaika
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Aika vasteeseen määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta ensimmäiseen dokumentoituun vasteeseen (täydellinen [CR] tai osittainen [PR]) HI:n modifioitujen IWG-kriteerien mukaisesti.
52 viikkoa
Tapahtumaton selviytyminen (EFS) - Kokonaisjakso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
EFS määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta epäonnistumiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
52 viikkoa
Progression-free Survival (PFS) - Kokonaisjakso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
PFS määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen tai kuolemaan MDS:stä.
52 viikkoa
Taudista vapaa eloonjääminen (DFS) - Kokonaisjakso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
DFS määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta uusiutumiseen.
52 viikkoa
Aika aihekohtaiseen kuolemaan – kokonaisaika
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Aika syykohtaiseen kuolemaan määriteltiin ajaksi hoidon aloittamisesta MDS:ään liittyvään kuolemaan.
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 16. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 17. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLBH589BDE04
  • EudraCT 2009-010403-84 (Rekisterin tunniste: EudraCT)
  • 2009-010403-84

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Kliiniset tutkimukset LBH589

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa