通过 CliniMACS 系统分离的具有 CD34+ 富集、T 细胞耗尽的外周血干细胞的 HLA 相容相关或无关供体用于治疗血液系统恶性肿瘤

纳入标准：

• 恶性病症或其他可通过移植纠正的危及生命的疾病，为此选择 CD34+、T 细胞耗尽的同种异体造血干细胞移植，例如：
• 第一次缓解期的 AML - 对于 AML 不具有“良好风险”细胞遗传学特征（即 t 8；21，t15；17，inv 16）。
• 第一次缓解期的继发性 AML
• AML 第一次复发或 > 或 = 第二次缓解
• 第一次缓解期的 ALL/CLL 临床或分子特征表明复发风险高；或 ALL/CLL > 或 = 第二次缓解
• CML 在疾病的第一慢性期对伊马替尼或达沙替尼没有反应或不能耐受； CML 处于加速期第二慢性期或加速期或急变期后处于 CR。

• 非霍奇金淋巴瘤伴有以下任何类别的化疗反应性疾病：

  1. 未能达到首次 CR 或在第一次缓解后复发且不适合自体移植的中级或高级淋巴瘤。
  2. 任何被认为无法通过单独化疗治愈且不符合/不适合自体移植的处于缓解期的 NHL。
• 骨髓增生异常综合征（MDS）：具有高危细胞遗传学特征或输血依赖的 RA//RARS/RCMD 以及 RAEB-1 和 RAEB-2 以及由 MDS 演变而来的急性髓性白血病（AML），不适合移植和/或无法注册到协议 IRB 08-008。
• 慢性粒单核细胞白血病：CMML-1 和 CMML-2。

• 具有以下类别疾病的多发性骨髓瘤：

  1. 自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者在额外化疗后至少达到部分反应。
  2. 诊断时具有高风险细胞遗传学的患者必须在自体干细胞移植后取得部分反应。 患者必须具有复杂的核型，del17p、t4;14 和/或 t14;16（通过 FISH 和/或 del13 通过核型分析）。
• 其他罕见的致死性造血和淋巴细胞生成疾病需要 T 细胞耗尽移植（例如 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症；难治性再生障碍性贫血或先天性血细胞减少症；非 SCID 致死性遗传免疫缺陷，例如 Wiskott Aldrich 综合征、CD40 配体缺陷或 ALPS，以及难治性自身免疫性血细胞减少症、PNH、代谢贮积病或大量输血先天性血红蛋白病）。
• 每个治疗组的应计将包括最多 30 名标准风险患者和 30 名低风险患者（60 名患者/治疗组），除了方案 D 将包括 30 名患者/治疗组，由于以下风险，所有这些患者都是低风险患者复发和/或移植相关的死亡率。
• 标准风险患者将包括符合条件的患者，如上定义，他们正在接受移植治疗 RA//RARS/RCMD 中的 MDS，第一次或第二次缓解中的 AML，第一次 CR 中的 ALL，第一次缓解中的 NHL，第一次缓解中的 MM，很好的部分反应，或第一次部分反应或第一个慢性期或第一次缓解的 CML。
• 所有其他患者，包括患有治疗相关恶性肿瘤的患者和/或患有 MDS 衍生的 AML 的患者，都将接受过广泛的既往化疗/放疗，因此，将被认为处于调节和移植相关发病率的低风险中，并且可能移植相关死亡率。 患有危及生命的非恶性遗传和获得性疾病的患者，由于其选择性输血和/或感染史，也将被视为低风险。 因此，这些经过大量治疗的患者的非复发相关死亡率的停止规则比低风险移植组的患者稍微宽松一些。 移植失败和 GvHD 的主要终点的停止规则对于所有组都是相同的。

还需要以下纳入标准：

• 患者的年龄包括从出生到 < 70 岁。
• 患者可以是性别或任何种族背景。
• 患者必须具有 Karnofsky（成人）或 Lansky（儿童）表现状态 > 或 = 70%
• 患者必须具有足够的器官功能，通过以下方式衡量：

心脏：无症状或如果有症状，则静息时 LVEF 必须 > 或 = 50%，并且必须通过运动改善。

肝脏：< 3x ULN AST 和 ≤ 至 1.5 总血清胆红素，除非存在先天性良性高胆红素血症或高胆红素血症是由患者接受移植的疾病直接引起的（例如 AML 绿瘤阻塞胆道树）。 由于活动性肝病以外的原因导致胆红素水平较高的患者也有资格获得 PI 批准，例如 患有 PNH、吉尔伯特病或其他溶血性疾病的患者。

肾脏：血清肌酐 < 或 = 1.2 mg/dl，或者如果血清肌酐超出正常范围，则 CrCl > 40 ml/min（测量或计算/估计） 肺部：无症状或如果有症状，DLCO > 或 = 50预测的百分比（针对血红蛋白进行了校正）

• 每个患者必须愿意作为研究对象参与，并且必须签署知情同意书。

排除标准：

• 怀孕或哺乳的女性患者
• 活动性病毒、细菌或真菌感染
• 患者 HIV-I/II 血清反应阳性； HTLV-I/II
• 中枢神经系统中存在白血病。

捐助者纳入标准：

• 每个捐助者都必须符合机构准则概述的标准
• 如果 PBSC 产量不足或因任何原因不可移植，捐赠者应同意接受全身麻醉和骨髓采集。

捐助者排除标准

• 如果捐助者不符合机构准则，将考虑排除。