Remodulin® 向口服曲前列环素过渡
2016年4月8日 更新者：United Therapeutics
肺动脉高压患者从 Remodulin® 过渡到口服曲前列环素的安全性和耐受性的多中心、开放标签研究
这项多中心、开放标签研究将评估稳定肺动脉高压 (PAH) 受试者从连续静脉内 (IV) 或皮下 (SC) Remodulin 输注转为口服曲前列环素 (UT-15C 缓释 (SR) 的耐受性和安全性）片剂）。
该研究将包括住院过渡阶段、剂量优化/评估阶段和随访阶段。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
33
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- Arizona Pulmonary Specialists
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Tucson、Arizona、美国、85724
- University of Arizona Clinical and Translational Science (CATS) Research Center
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43221
- The Ohio State University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
15年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 15 至 80 岁之间，包括在内，体重至少 40 公斤并被诊断为 PAH
- 通过最近的右心导管插入术和至少 250 米的基线 6MWD 确认疾病稳定
- 在基线访视前至少 30 天已接受 Remodulin 至少 90 天且剂量稳定； Remodulin 的剂量必须在 25-75 ng/kg/min 之间，包括在内
- 还必须接受内皮素受体拮抗剂 (ERA) 和/或磷酸二酯酶 5 抑制剂 (PDE-5i) 至少 90 天，并且在基线前至少 30 天保持稳定剂量
排除标准：
- WHO 功能等级 III 和 IV 受试者将被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：UT-15C SR
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受试者将在过渡开始后 5 天内在医院从 Remodulin 过渡到 UT-15C SR。
随着 5 天内 UT-15C SR 剂量的增加，Remodulin 的剂量将减少。
一旦受试者从 Remodulin 过渡，UT-15C SR 的剂量将在整个研究的其余部分继续修改/滴定到该受试者的适当最佳剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从肠外 Remodulin 成功过渡到 UT-15C 的参与者人数。
大体时间：长达 24 周
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成功转变基于在第 4 周研究访视时完全转变为口服曲前列尼并在临床上维持口服曲前列尼治疗至第 24 周的参与者人数。
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长达 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 24 周时六分钟步行距离相对于基线的变化
大体时间：基线和第 24 周
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6MWT 的目的是评估与开展日常生活活动相关的运动能力。
患者被指示以舒适的速度在走廊上行走 6 分钟，只要他们能做到，并在需要时休息。
距离 <500 米表明相当大的运动限制；距离500-800米建议适度限制；距离 >800 米（无休息）表示轻微或无限制。
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基线和第 24 周
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Borg 呼吸困难评分（6MWT 后）从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周
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Borg 呼吸困难评分是一个 10 分制的量表，用于评定在六分钟步行测试 (6MWT) 期间出现的最大呼吸困难水平（呼吸困难）。
在 6MWT 后立即评估 Borg 呼吸困难评分。
分数范围从 0（没有呼吸急促）到 10（经历过最严重的呼吸急促）。
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基线和第 24 周
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生活质量 (QoL) 评估的变化：剑桥肺动脉高压结果评估 (CAMPHOR) 从基线到第 24 周
大体时间：基线和第 24 周
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CAMPHOR 是一种经过肺动脉高压验证的健康相关生活质量仪器，可评估损伤（症状）、残疾（活动）和生活质量。
问卷分为三个部分；症状（0-25 分；高分表示更多症状）、活动（0-30 分；低分表示功能良好）和生活质量（0-25 分；高分表示 QoL 差）。
这些分数的总和等于总分 (0-80)。
在 CAMPHOR 分数中，较低的分数表示改进。
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基线和第 24 周
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世界卫生组织 (WHO) 功能分类从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周
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I 类：不限制体力活动。
II 级：体力活动轻微受限。
III 级：体力活动明显受限。
IV 级：没有症状无法进行任何身体活动。
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基线和第 24 周
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呼吸困难-疲劳指数从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和第 24 周
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呼吸困难-疲劳指数由三个部分组成，每个部分的评分范围为 0 到 4，分别是引起呼吸困难或疲劳的任务的强度、执行任务的速度（或努力）的强度以及相关的功能一般活动减值。
将每个组件的评分相加以形成总分，范围从 0 分（最差情况）到 12 分（最佳情况）。
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基线和第 24 周
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药代动力学参数从基线到第 24 周的变化：血浆峰浓度 (Cmax)、平均血浆浓度 (Cavg) 和谷血浆浓度 (Cmin)
大体时间：基线和第 24 周
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曲前列环素药代动力学 (PK) 在本研究期间两次评估，一次是在受试者仍在接受 Remodulin 时，另一次是在第 24 周受试者接受稳定剂量的口服曲前列环素时。
最初在时间 0 和以下后续时间从每个受试者抽取血样：研究药物给药时间（时间 0）后 2、4、5、6、8、10 和 12 小时，总共八个样本.
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基线和第 24 周
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药代动力学参数从基线到第 24 周的变化：达到血浆峰浓度的峰时间 [Tmax (h)]
大体时间：基线和第 24 周
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曲前列环素药代动力学 (PK) 在本研究期间两次评估，一次是在受试者仍在接受 Remodulin 时，另一次是在第 24 周受试者接受稳定剂量的口服曲前列环素时。
最初在时间 0 和以下后续时间从每个受试者抽取血样：研究药物给药时间（时间 0）后 2、4、5、6、8、10 和 12 小时，总共八个样本.
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基线和第 24 周
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药代动力学参数从基线到第 24 周的变化：血浆浓度曲线下面积 (AUC) [h(ng/mL)]
大体时间：基线和第 24 周
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曲前列环素药代动力学 (PK) 在本研究期间两次评估，一次是在受试者仍在接受 Remodulin 时，另一次是在第 24 周受试者接受稳定剂量的口服曲前列环素时。
最初在时间 0 和以下后续时间从每个受试者抽取血样：研究药物给药时间（时间 0）后 2、4、5、6、8、10 和 12 小时，总共八个样本.
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基线和第 24 周
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血流动力学参数从基线到第 24 周的变化：平均肺动脉压 (PAPm)、平均右房压 (RAPm) 和平均肺毛细血管楔压 (PCWPm)
大体时间：基线和第 24 周
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肺动脉高压 (PH) 是肺血管压力的增加，定义为静息时大于 25 mmHg 或运动时大于 30 mmHg 的平均肺动脉压 (PAPm)，通过右心导管插入术测量。
右心房压 (RAP) 是心脏右心房的血压。
肺毛细血管楔压 (PCWP) 用于计算肺血管阻力，有助于指导治疗效果。
PAPm、RAPm 和 PCWPm 值及其从基线到第 24 周峰值运动的各自变化通过 Swan-Ganz 右心导管术测量。
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基线和第 24 周
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血液动力学参数从基线到第 24 周的变化：动脉血氧饱和度 (SaO2) (%) 和混合静脉血氧饱和度 (SvO2) (%)
大体时间：基线和第 24 周
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通过动脉抽血和血气分析仪测量的 SaO2 和通过肺动脉导管测量的 SvO2，都是在右心导管插入术中采集的血流动力学参数。
混合静脉血氧饱和度 (SvO2) 有助于确定心输出量和氧气输送是否足够高以满足患者的需求
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基线和第 24 周
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血流动力学参数从基线到第 24 周的变化：心输出量 (CO)（升/分钟）
大体时间：基线和第 24 周
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心输出量 (CO) 是心脏每分钟射出的血液量，通过右心导管插入术测量。
通过 Swan-Ganz 右心导管术测量峰值运动时从基线到第 24 周的值和变化。
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基线和第 24 周
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血流动力学参数从基线到第 24 周的变化：心脏指数 (CI) (L/Min/m^2)
大体时间：基线和第 24 周
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心脏指数 (CI) 将左心室的心输出量 (CO) 与体表面积 (BSA) 相关联，从而将心脏性能与个体大小相关联。
通过 Swan-Ganz 右心导管术测量 CI 值及其从基线到第 24 周运动高峰期的各自变化。
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基线和第 24 周
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血流动力学参数从基线到第 24 周的变化：肺血管阻力指数 (PVRI) (mmHg*Min*m^2/L)
大体时间：基线和第 24 周
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肺血管阻力指数 (PVRI) 是使用平均肺动脉压 (PAPm)、肺毛细血管楔压 (PCWP) 和心脏指数 (CI) 计算的，以提供有关右心室超负荷的信息。
通过 Swan-Ganz 右心导管术测量 PVRI 值及其从基线到第 24 周运动高峰期的相应变化。
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基线和第 24 周
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血流动力学参数从基线到第 24 周的变化：肺血管阻力 (PVR) (mmHg*Min/L)
大体时间：基线和第 24 周
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肺血管阻力 (PVR) 是右心室将血液泵入肺动脉必须克服的阻力。
通过 Swan-Ganz 右心导管术测量峰值运动时从基线到第 24 周的 PVR 值变化。
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基线和第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Cynthia Madden, MD, MPH、Senior Clinical Research Physician
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2014年7月1日
研究完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2012年4月26日
首次发布 (估计)
2012年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月8日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
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UT-15C SR的临床试验
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United Therapeutics完全的
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United Therapeutics撤销
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United Therapeutics完全的