一项评估 Vactosertib 和伊马替尼在晚期硬纤维瘤患者中的安全性和有效性的研究

纳入标准：

1. 经组织学证实的硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病）无法进行局部治疗（手术切除或放射治疗）
2. Eastern Cooperative Oncology Group 表现状态 0-1
3. 可测量的病变 (RECIST 1.1.)
4. 充分的实验室检查结果
5. 所有患者必须能够在筛查期间提供新获得的肿瘤活检（首选）或提供筛查前 ≤ 3 年采集的可用肿瘤样本。

6. 根据实验室检查结果具有足够器官功能的患者

   • 血红蛋白 ≥ 9.0 克/分升
   • 中性粒细胞 ≥ 1000 /µL
   • 血小板 ≥ 75,000/µL
   • 总胆红素 ≤ 1.5 × UNL（正常上限）：对于有肝转移的患者，≤2
   • 对于 ULN 患者，血清肌酐≤1.5 X ULN 或 > 1.5 X 肌酐清除率 ≥ 50 mL/min（基于 24 小时尿液分析或 Cockroft-Gault 公式计算）
   • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 × UNL 或 ≤ 5.0 × UNL（对于有肝或骨转移的患者）
   • 碱性磷酸酶 (ALP)：≤ 3.0 × UNL 或 ≤ 5.0 × UNL（对于有肝或骨转移的患者）

6. 所有患者必须能够在筛查期间提供新获得的肿瘤活检（首选）或提供筛查前 ≤ 3 年采集的可用肿瘤样本。

7.受试者射血分数≥50%且无临床意义的瓣膜功能障碍

排除标准：

1. 既往 TGF-β 抑制剂暴露患者
2. 2周内接受过化疗、放疗或生物治疗的患者
3. 任何未解决的慢性毒性大于先前抗癌治疗的 2 级。
4. 有需要全身治疗的活动性感染
5. 无法控制的并发疾病，包括症状性充血性心力衰竭（NYHA III/IV 级）、无法控制的高血压（≥150/90mmHg）、不稳定型心绞痛或心肌梗塞（筛选前≤ 6 个月）、无法控制的心律失常、心脏瓣膜病变
6. 不受控制或活跃的中枢神经系统转移和/或癌性脑膜炎
7. Child-Pugh B 或 C 肝硬化
8. 另一种原发性恶性肿瘤的病史。
9. 怀孕或哺乳期的女性患者或具有生殖潜力的男性或女性患者从筛选到最后一剂研究产品 (IP) 后 90 天不愿采用有效的节育措施。
10. 在研究产品 (IP) 首次给药前 28 天内进行过重大外科手术（由研究者定义）。
11. 在第一个研究产品 (IP) 之前的 14 天内当前或之前使用过免疫抑制药物。