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达唑联合小檗碱治疗ITP

2020年9月4日 更新者:Xiao Hui Zhang、Peking University People's Hospital
一项在中国 6 个血液科室进行的前瞻性、多中心、开放标签、II 期、单臂试验

研究概览

详细说明

免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病,其特征是血小板计数低和皮肤粘膜出血。 大约三分之一的 ITP 患者对一线治疗没有反应。 此外,一定数量的患者在一种或多种治疗策略(例如,血小板生成素受体激动剂或利妥昔单抗)后复发并需要进一步治疗。 最佳的二线治疗仍然是一个挑战。小檗碱 (BBR) 是一种从植物中提取的异喹啉生物碱,被广泛用作治疗腹泻的非处方药。 我们之前的数据表明,肠道菌群失调可能导致皮质类固醇耐药 ITP 的发展。 BBR 可以通过调节肠道微生物群结构来纠正皮质类固醇耐药性,因此成为治疗 ITP 的新型潜在二线候选药物。 重要的是,BBR 的潜在临床益处已经在使用人类受试者的各种研究中进行了评估,并且已被证明是安全的。 达那唑是一种减毒雄激素,已成功用于治疗 ITP。 考虑到常规剂量达那唑的副作用以及 BBR 和达那唑在 ITP 治疗中的不同机制,我们假设这两种药物的组合可能是一种有前途的选择,可以最大限度地提高疗效,同时最大限度地减少不良反应。 因此,我们旨在评估小檗碱加达那唑治疗皮质类固醇耐药或复发性 ITP 患者的长期疗效和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

55

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100044
        • Peking University Institute of Hematology

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 临床确诊的免疫性血小板减少性紫癜(ITP)初诊
  2. 两次血小板计数低于30×109/L或血小板高于30×109/L并伴有出血表现
  3. 受试者≥18岁且≤80岁
  4. 受试者已签署并注明日期的书面知情同意书。
  5. 有生育能力的患者在治疗和观察期间必须采取有效的避孕措施
  6. 妊娠试验阴性

排除标准:

  1. 血清肌酐水平 > 2.0 mg/dL 表明肾功能受损
  2. 总胆红素水平 > 2.0 mg/dL 和/或天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶水平 > 3×正常上限表明肝功能不佳
  3. 患有纽约心脏 III 级或 IV 级心脏病
  4. 有严重精神障碍病史或无法遵守研究和随访程序
  5. 有活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染
  6. 感染艾滋病毒
  7. 进入研究前 7 天内有需要抗生素治疗的活动性感染
  8. 是孕妇或哺乳期妇女,或计划在接受研究药物后 12 个月内怀孕或受孕
  9. 既往使用利妥昔单抗治疗
  10. 既往脾切除术
  11. 既往或合并有恶性疾病
  12. 不愿意参加研究。
  13. 预期生存期 < 2 年
  14. 对鼠抗体不耐受
  15. 最近一个月内接受过免疫抑制治疗
  16. 结缔组织病
  17. 自身免疫性溶血性贫血
  18. 目前参与另一项评估药物治疗的临床试验的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:小檗碱加达那唑
小檗碱加达那唑组
口服 BBR(0.3 克,每日三次)加口服达那唑(200 毫克,每日两次),持续 16 周
其他名称:
  • 中国杭州民生

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
达到 6 个月持续响应的参与者计数
大体时间:6个月
6 个月的持续反应定义为血小板计数为 30×10⁹/L 或更多并且至少是基线血小板计数的两倍(部分反应 (PR)),或血小板计数为 100×10⁹/L 或更多并且没有没有抢救药物的出血(完全反应(CR))
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件的参与者人数
大体时间:2年
与研究药物和出血事件相关的任何不良事件/严重不良事件
2年
获得初步反应的参与者计数
大体时间:4周
第 28 天的初步反应。 初始反应包括部分反应(PLT 30×10⁹/L 或更高并且至少是基线血小板计数的两倍)和完全反应(PLT 100×10⁹/L 或更高并且在没有抢救药物的情况下没有出血)。
4周
多尔
大体时间:2年
缓解持续时间 (DOR)
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Xiaohui Zhang, MD、Peking University of people's hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年1月20日

初级完成 (预期的)

2020年12月30日

研究完成 (预期的)

2021年6月30日

研究注册日期

首次提交

2019年4月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年4月8日

首次发布 (实际的)

2019年4月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月4日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

小檗碱加达那唑的临床试验

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