ITPの治療におけるダナゾールとベルベリンの併用

免疫性血小板減少症 (ITP) は、血小板数の減少と皮膚粘膜出血を特徴とする自己免疫疾患です。 ITP 患者の約 3 分の 1 は、一次治療に反応しません。 さらに、一定量の患者が再発し、1 つまたは複数の治療戦略 (例えば、トロンボポエチン受容体アゴニストまたはリツキシマブ) の後にさらなる治療が必要になります。 植物由来のイソキノリン アルカロイドであるベルベリン (BBR) は、下痢を治療するための非処方薬として広く使用されています。 私たちの以前のデータは、腸内細菌叢の異常がコルチコステロイド耐性 ITP の発症に寄与している可能性があることを示していました。 BBR は、腸内微生物叢の構造を調節することによってコルチコステロイド耐性を修正する可能性があるため、ITP を治療するための新しい潜在的な二次候補となります。 重要なことに、BBR の潜在的な臨床的利点は、ヒトを対象としたさまざまな研究ですでに評価されており、安全であることが示されています。 ダナゾールは、ITP の治療に使用されてきた弱毒化アンドロゲンです。 ダナゾールの定期的な投与の副作用と、BBRとダナゾールがITPの治療において異なるメカニズムを共有していることを考慮して、これら2つの薬剤の組み合わせが、副作用を最小限に抑えながら有効性を最大化するための有望なオプションである可能性があるという仮説を立てました. したがって、コルチコステロイド抵抗性または再発した ITP 患者におけるベルベリンとダナゾールの長期的な有効性と安全性を評価することを目的としました。