对 ALS 患者及其护理人员的姑息治疗的评估

患者招募：

符合研究条件的患者将被其 ALS 护理团队询问是否愿意与研究助理讨论该研究。 如果患者听说了这项研究并且有兴趣了解更多相关信息，他们也可以自我推荐。 作为这项研究的一部分，参与者将与姑息治疗 (PC) 医生进行简短会面，讨论姑息治疗的目标和姑息治疗医生可以提供的干预措施。 作为研究的一部分，将向患者提供姑息治疗咨询（及时 - 在家中或 ALS 诊所）或不进行姑息治疗咨询的选择。 参与者将填写一份关于他们对 PC 咨询的兴趣的简短问卷。 将为研究中包括的所有患者收集相关的人口统计信息，例如诊断后的时间和功能能力。 本研究计划招募为期一年的患者，总研究时间为 18 个月（即，第一个纳入研究的患者将被随访至死亡或随访 18 个月，最后一个被招募的患者将被随访 6 个月）。

结果措施：

所有同意参与该研究的患者将被要求完成两个衡量生活质量的量表： ALS 特定生活质量修订量表 (ALSSQOL-R)，一种经过验证的工具，用于衡量 ALS 患者的生活质量 (8 , 15) 和医院焦虑和抑郁量表 (HADS)，这是一种经过验证的用于测量患者和护理人员焦虑和抑郁的工具 (16)。 在整个研究期间，这些量表将在基线、1 个月、3 个月和每 3 个月时完成。 护理人员将在同一时间间隔内完成 HADS。 ALSSQOL-R 和 HADS 分别需要 10-20 分钟和 2-5 分钟才能完成 (15, 17)。 ALSSQOL-R 通常用作多学科 ALS 诊所的就诊前筛查，并且被认为在 ALS 人群中是可行的 (15)。 研究邀请和调查完成协调将由研究助理领导，而不是患者护理团队的成员。 将检查调查完成率和例行完成的可行性。 还将记录在研究开始时拒绝 PC 咨询的定性原因，如患者在同意 PC 咨询调查问卷中所报告的那样。

在研究期间接受 PC 咨询的患者和护理人员将完成一份调查问卷，重点关注他们对咨询的满意度、及时性（即 他们的疾病轨迹太早或太晚）以及咨询导致的任何疲劳或痛苦。 后续 PC 评估将根据患者和 PC 医生的决定进行。 拒绝参与研究的患者和护理人员以及参与研究但拒绝 PC 咨询的患者和护理人员将继续接受常规护理，因此由其医生酌情转介给 PC 专家。 图 1 和表 1 概述了研究招募计划和计划的结果措施的详细概述。

分析策略：

本研究将重点关注表 1 中列出的几种不同结果。 主要结果将是 PC 咨询对患者和护理人员生活质量的影响。 这将通过评估患者和护理人员的 ALSSQOL-R 和 HADS 评分随时间的变化来确定，无论是个体的还是接受和未接受 PC 咨询的患者组之间的变化。 不幸的是，以前没有报道 ALS 人群中这些量表的最小重要差异。 将检查接受 PC 参与的患者与常规护理组患者之间生活质量指标的差异。 将在咨询后的不同时间点比较平均生活质量分数，并使用 t 检验确定统计显着性。 还将在不同时间点检查患者和护理人员在姑息治疗咨询前后的生活质量评分。 它们将被报告为平均分数（+95% 置信区间），显着变化将使用单变量分析来确定。 由于本研究的重点是描述 ALS 人群的 PC 需求，因此将完成 PC 咨询的图表审查，以确定 PC 咨询中讨论的主要主题和问题。

还将检查本研究的过程测量。 这些包括同意参与研究的接触患者比例、研究中选择 PC 咨询的患者比例、PC 咨询的持续时间、每位患者的随访预约次数、入组之间的延迟在研究和初步 PC 咨询中。 对 PC 参与的可接受性和满意度将通过定性和定量措施进行评估，包括患者和护理人员自我报告的接受或拒绝 PC 咨询的原因以及对 PC 后满意度调查问卷的答复。 平衡措施和 PC 咨询的潜在负面影响，包括焦虑和疲劳，将通过 PC 咨询后满意度量表进行评估。 如果数据允许，后续研究可能会关注医疗保健利用的变化（即 与常规护理组相比，接受 PC 的患者组的急诊就诊、住院等）。

考虑到 ALS 患者表现的多样性和临床症状的快速下降，对所有患者进行早期 PC 的想法可能不可行，也不太可能有益。 一些患者可能会经历明显的损伤和诊断时间并从立即转诊中受益，而其他患者可能会经历一段稳定期并且无需转诊就可以适应。 考虑到这一点，本研究的一个目标是了解哪些因素最有可能促使转诊至 PC，以及哪些患者最有可能从 PC 转诊中受益。 作为研究的一部分，将审查 PC 咨询和患者记录，并考虑人口统计信息，例如 ALS 功能评定量表评分 (ALSFRS -R)、诊断后的时间以及是否存在症状。 这将与报告的生活质量评分相关联，以确定哪些因素最有可能通过 PC 转诊得到改善，以及哪些因素与 PC 转诊的需求最相关。 这将有助于指导全国的临床医生何时考虑对患者进行 PC 转诊，以确保患者在适当的时间及时获得 PC。

潜在影响：

最终，通过该项目改善患者生活质量的潜力巨大。 它是第一个将常规 PC 引入安大略省多学科 ALS 诊所的公司，该人群在很大程度上缺乏 PC 服务。 它试图了解限制患者生活质量的身体和情感因素，并与医生和资源联系起来以解决这些问题。 该项目还计划改善护理人员的生活质量，提供更多支持并进一步了解护理人员的需求。 研究人员希望确定使患者/护理人员最有可能受益于 PC 的因素；这将指导所有 ALS 患者的转诊标准，并确保在最有可能产生影响时及时向患者提供 PC 咨询。 最后，这项研究将提高当前医疗保健提供者解决患者和护理人员生活质量问题的能力。 它将提供一个新的知识基础，将来可以在此基础上进行更大规模的对照研究。