Rituximab 与 Mycophenolate Mofetil 在类固醇依赖性特发性肾病综合征患儿中的应用。 (RTXvsMMF)

特发性肾病综合征 (NS) 是一种足细胞肾脏疾病，其特征是与循环蛋白质相比，抗渗功能丧失，导致严重的蛋白尿和低白蛋白血症伴水肿。 根据 2019 年 KDIGO 指南，建议使用低剂量泼尼松以维持 SDNS（类固醇依赖性肾病综合征）的缓解，并使用吗替麦考酚酯 (MMF) 或钙调神经磷酸酶抑制剂 (CNI) 或利妥昔单抗作为皮质类固醇保留剂，用于患有严重皮质类固醇的儿童- 相关的不利影响。 鉴于环磷酰胺和 CNI 在长期给药中的毒性，有必要阐明 MMF 和利妥昔单抗之间哪种方法最有效。

RTX vs MMF 试验是一项开放标签、双平行组、对照和随机临床试验，测试 RTX 在维持 SDNS 患者无类固醇疾病缓解方面优于 MMF（每天两次口服 1,200 mg/m2） .

符合条件的参与者是患有肾病综合征的儿童和年轻人（年龄在 3 至 24 岁之间），他们依赖强的松 0.3-1mg/Kg/天，并且在入组前至少接受了 6 个月的强的松治疗。 允许之前使用 MMF 进行治疗。 所有参与者将进入 45 天的磨合期，在此期间，仅接受类固醇治疗的儿童将开始 MMF，并在 15 天后每周减少 0.3 mg/kg 的类固醇，直至完全停药。 已经单独接受 MMF 的患者将继续治疗。 在同一时期，将仔细审查有关尿液收集和试纸读数的说明并评估合规性。 磨合期后，儿童将被随机分配到干预组（利妥昔单抗，375 mg/m2）或比较组（继续或开始 MMF）。 在干预组中，输注后 1 个月 MMF 将减少 50% 并在另外 2 周内停用，而比较组将维持 MMF。 所有患者将接受长达 24 个月的随访。 如果在此期间出现复发（定义见结果部分），患者将接受口服泼尼松（60 mg/sqm 天）治疗。 缓解后，类固醇将维持初始剂量 7 天，然后每周逐渐减少 0.3 mg/kg，直至 MMF 组患者完全停药。 干预组的患者将在类固醇诱导的缓解后立即接受另一次 RTX 输注（相同剂量）治疗。 输注 RTX 后，类固醇将维持初始剂量 7 天，然后每周逐渐减量 0.3 mg/kg，直至完全停药。 这样，两组中的复发患者将接受相同累积剂量的泼尼松。 如果患者在蛋白尿复发后对泼尼松没有反应（他们将终止研究并被视为治疗失败）。 该研究允许在 2 次复发后从一只手臂进入另一只手臂（即，研究人员将被允许在比较臂中使用 RTX，反之亦然在干预臂中使用 MMF）。 经济平衡将根据维持汇款所需的 RTX 剂量计算。

所有患者将被随访 24 个月。 将在入组时、T0（输液）、1 个月后和之后每 3/6 个月进行一次面对面访问。

研究人员将招募 160 名患者。