智能手机应用程序支持的 Rett 综合症患者强化抗脊柱侧弯姿势干预

研究目的 目前的研究旨在评估在日常生活中进行的抗脊柱侧凸物理治疗计划的有效性，并侧重于过度矫正姿势和增加活动水平，以评估是否有可能减缓患有脊柱侧弯的女孩的脊柱侧凸进展雷特综合症 (RTT)。

目前的研究项目有以下研究目标：

• 主要目标：

  1. 建立、实施和评估一个物理治疗计划，以对比适合 RTT 患者的脊柱侧弯轨迹；
  2. 通过对 RTT 患者的早期干预制定二级畸形预防计划。

• 次要目标：

  1. 建立和评估支持应用程序进行康复练习的效率；
  2. 结合上述应用，从家庭和治疗师的角度探讨影响干预依从性和实施的因素。

研究设计 将应用具有等候名单设计的随机对照研究。

伦理问题 Ariel 大学机构审查委员会 (IRB) 批准了该研究（no. AU-HEA-ML-20201019)，将根据赫尔辛基宣言和地方法规的道德原则进行。 与研究程序有关的所有细节将与参与者的父母或法定代表讨论，并签署知情同意书以参与。 注册将是自愿的，参与者不会收到任何经济或其他参与奖励。

研究人群 根据样本量计算分析，将从圣保罗医院（意大利米兰）或意大利 Rett 协会（AIRett - Verona ， 意大利）。

程序参与者的父母将收到一份关于研究的信息表，以及在招募时参与和收集视频材料的知情同意书。 将提供一个参考电话号码和一个电子邮件地址，以便他们在需要更多信息或想要退出研究时联系。 候选人的资格将在招募时 (T1​​) 通过最初的神经学或理疗师评估进行评估。 同时，每个参与者都将接受康复评估以收集结果测量（参见“数据收集”部分）并针对参与者的脊柱侧弯、功能能力和父母/教育环境的可用性制定个性化的干预计划。 在评估过程中，还将确定参与者的姿势需求，合格的技术人员将构建或调整定位装置，使其适合每个干预计划。 参与的女孩将使用块随机化随机分为治疗组（第 1 组）或延迟治疗组（第 2 组）。 第 1 组的参与者将在第一次评估会议 (T1) 后立即开始执行康复计划。 每个项目都需要在女孩的教育设施和家中进行为期 10 个月的每日不同姿势和治疗活动，具体时间视家庭的情况而定。 将实施的具体策略将包括在坐姿、站立和行走姿势（根据每个参与者的功能能力）的活动和练习中保持不对称姿势以对抗脊柱侧凸曲线。 这些策略指的是脊柱侧弯的过度矫正姿势定位。 此外，鼓励下肢负重活动，例如每天至少步行和站立两个小时，并进行被动伸展和脊柱活动运动。

将在教育或家庭环境中监督该计划的参与者的父母和当地参考物理治疗师将参与培训课程，以了解孩子计划活动的表现。 此外，还将为这项研究构建智能手机“ActivRett”活动应用程序。 该应用程序将由照顾每个参与者的小组下载和使用。 它将包含参与者的个性化治疗适应症，并允许收集与计划的开发和执行相关的数据。 意大利治疗师 (AR) 将在项目开始时和每两个月通过 Skype 为父母、看护人和治疗师提供进一步的支持，该治疗师在治疗 RTT 患者方面经验丰富。 这些会议将讨论计划的进展、解决问题、重新安排时间表、调整建议的练习、评估目标的实现情况，并在需要时设定其他目标。

在第 1 组干预结束时（开始后 10 个月），将再次收集所有参与者（T2）的结果测量值，并允许第 1 组参与者继续使用该应用程序，而无需收到上述 Skype电话。 然后，将对第 2 组中的那些人进行重新评估并积极参与计划的干预，该干预将在第二个 10 个月期间进行。 在第 2 组干预阶段结束时，将再次收集所有参与者 (T3) 的结果测量值，研究人员将对获得的数据进行分析。 在每个干预阶段结束时，将向参与上述干预计划的父母、治疗师、教师和其他照顾者进行特定的问卷调查，以评估参与者对干预的不同方面的满意度。

数据分析 每个变量分布的正态性将使用 Shapiro-Wilk 正态性检验进行评估。 通过Wilcoxon's signed-rank test或Student's T-test比较两组年龄、接受物理康复干预量、脊柱侧弯度数、行为特征、活动度和粗大运动功能水平，通过Wilcoxon's t-test（取决于变量的分布特征）。 T1、T2 和 T3 各组变量的变化将通过弗里德曼检验或重复测量方差分析（取决于变量分布特征）进行评估。 将使用 Wilcoxon 的符号秩检验或学生 T 检验（取决于变量分布）对在 T1、T2 和 T3 收集的每个变量及其在 T1 和 T2 之间以及 T2 和 T3 之间发生的变化进行组间比较特征），对参与者的年龄和粗大运动技能进行适当调整。 将使用 Spearman 等级相关系数或 Pearson 相关系数（取决于变量分布特征）搜索 T1 收集的变量与治疗后脊柱侧凸曲线度和运动功能的变化之间的关系。 此外，将使用 Spearman 等级相关系数或 Pearson 相关系数（取决于变量分布特征）搜索对所提议计划的依从性与治疗后脊柱侧凸曲线度和运动功能的变化之间的关系。 上述分析的显着性阈值将设置为 α = 0.05。 不会应用多重比较校正。