评价阿托伐他汀联合替莫唑胺治疗胶质母细胞瘤的疗效和安全性

胶质母细胞瘤（GBM）是发病率和死亡率最高的原发性颅内恶性肿瘤，5年生存率不足10%。 我国每年GBM的初诊人数和死亡人数均居世界首位，严重威胁着人们的生命健康。 目前临床最大手术切除联合同步放化疗、TTF治疗的治疗策略仍不理想，GBM患者的中位生存时间仅为14.4个月。 他汀类药物可抑制胆固醇生成，副作用很少，广泛用于高脂血症患者的胆固醇控制。 近年来，他汀类药物显示出良好的抗肿瘤作用。 我们前期研究发现他汀类药物可以阻断EGFR通路介导的胶质瘤恶性进展。 因此，研究人员报告了一项临床研究方案，旨在评估阿托伐他汀（ATO）联合替莫唑胺（TMZ）综合治疗策略对EGFR高表达的原发性和复发性胶质母细胞瘤的临床疗效。

研究人员设计了一项多中心、单臂、双盲、II期临床试验，以评估口服ATO联合TMZ治疗EGFR高表达GBM的疗效和安全性。 经患者或授权家属签署知情同意书后，患者接受现行STUPP方案和口服ATO（20mg，qn）治疗。 治疗后对患者进行为期 52 周的定期随访。 主要终点是无进展生存期（PFS），定义为从 GBM 手术开始到肿瘤进展（复发）或死亡的时间。 次要终点是肿瘤控制率，其定义为完全缓解、部分缓解或在给定时间内疾病缩小或保持稳定的稳定患者的比例。 研究期间将通过监测定期 MRI 扫描、实验室检查（肝功能、血脂、血常规）、心电图、生命体征（血压、脉搏、体温）和体重来评估安全性。

该临床试验的结果将为阿托伐他汀和替莫唑胺口服组合是否能有效和安全地延长 EGFR 高 GBM 患者的 PFS 提供关键信息。