Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HCT) pro vrozené poruchy metabolismu

3. prosince 2017 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Léčba lysozomálních a peroxizomálních vrozených poruch metabolismu transplantací hematopoetických buněk

Primárním cílem této klinické studie je vyhodnotit schopnost dosáhnout a udržet přihojení dárce u pacientů s lysozomálními a peroxizomálními vrozenými poruchami metabolismu podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto byla oblast trvalého zájmu naší skupiny na Univ. Minnesota, ale jedná se o nový protokol, který nahrazuje několik starších protokolů. Zatímco přežití bylo podle předchozích protokolů v posledním desetiletí velmi dobré, neúplné přihojení zůstalo poněkud problematické. Proto jsme poněkud upravili preparativní režim, abychom zvýšili přihojení tím, že jsme anti-thymocytární globulin (ATG) nahradili Campath-1H, lékem, který více potlačuje imunitu. Navíc jsme upravili režim podpůrné péče. Na základě toho budeme sledovat hladiny antioxidační terapie (N-acetylcystein) a biomarkery zánětu a oxidačního stresu u rodin, které souhlasí s těmito výzkumnými studiemi.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poruchy mukopolysacharidózy (MPS):

    • MPS IH (Hurlerův syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamyho syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).

  • Poruchy metabolismu glykoproteinů:

    • Alfa manosidóza
    • Fukosidóza
    • Aspartylglukosaminurii
  • Sfingolipidózy a recesivní leukodystrofie: Presymptomatičtí pacienti s globoidní buněčnou leukodystrofií (GLD, také známou jako Krabbeho nemoc) a metachromatickou leukodystrofií (MLD) budou způsobilí pro léčbu podle tohoto protokolu. Onemocnění bílé hmoty pomocí magnetické rezonance (MRI) samo o sobě není vyloučeno, pokud je pacient asymptomatický.
  • Peroxizomální poruchy: Pro tento protokol jsou způsobilí presymptomatičtí pacienti s dědičnými peroxizomálními poruchami spojenými se zvýšením hladiny mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA), identifikovanými rodinnou anamnézou nebo laboratorním vyšetřením (včetně novorozeneckého screeningu). Onemocnění bílé hmoty pomocí MRI není vyloučeno, pokud je pacient asymptomatický.

  • Jiná dědičná onemocnění metabolismu:

    • Wolmanův syndrom (nedostatek kyselé lipázy)
    • Pacienti typu Niemann-Pick B (nedostatek sfingomyelinu)
    • Niemann-Pick C podtyp 2
  • Dostupnost dárce: Pacienti zvažovaní k transplantaci musí mít dostatečný štěp podle současných kritérií Programu transplantace krve a dřeně Minnesotské univerzity: Priorita bude následující, i když za okolností, kdy je načasování zásadní, mohou být štěpy pupečníkové krve přes nepříbuzný štěp, navzdory prioritě uvedené výše.
  • Multidisciplinární hodnocení: Pacienti budou způsobilí pro transplantaci pouze poté, co je uvidí a vyhodnotí členové týmu Programu dědičných metabolických a úložištních chorob (IMSD) a tento tým pacientovi/rodině nabídne transplantaci.

Kritéria vyloučení:

  • Symptomatičtí pacienti s peroxizomálními nebo lysozomálními poruchami jsou vyloučeni, ale mohou být zváženi pro jiné léčebné protokoly.

  • Dysfunkce hlavních orgánů. Důkazy o závažném poškození orgánů, včetně:

    • Srdeční: ejekční frakce levé komory <40 %
    • Renální: sérový kreatinin > 2,5 x normální pro věk
    • Jaterní: celkový bilirubin > 3 x normální, nebo alanin transamináza (ALT) > 3 x normální
    • Plicní: požadavek na nepřetržité doplňování kyslíku
  • Těhotenství
  • Důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo známá HIV pozitivní sérologie
  • Pacienti ve věku >21 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Intent-to-Treat
Všichni pacienti léčení studijním režimem.
Postup: Transplantace kmenových buněk
Účelem transplantace hematopoetických kmenových buněk je zavedení buněk produkujících krev od normálního dárce. Tyto buňky mohou buď poskytnout to, co v těle chybí, ostatním buňkám, nebo mohou změnit imunitní odpověď těla na látky, které se v těle nahromadily. Tyto normální krvetvorné buňky mohou pocházet z kostní dřeně, periferní krve (tj. krev kolující v krevních cévách našeho těla) nebo pupečníkové krve (tj. krev odebraná z pupeční šňůry po narození dítěte a přestřižení pupeční šňůry). Nové dárcovské buňky znovu osídlují systém krve a kostní dřeně a vstupují do orgánů těla, včetně mozku. Kamkoli tyto buňky půjdou, budou produkovat potřebný enzym.
Ostatní jména:
  • Transplantace kostní dřeně, transplantace pupečníkové krve
Lék: Cyklofosfamid

Dny před transplantací Frekvence léků

  • 4 Cyklofosfamid Jednou podávaný po dobu 2 hodin
  • 3 Cyklofosfamid Jednou podávaný po dobu 2 hodin
  • 2 Cyklofosfamid Jednou, podaný po dobu 2 hodin
  • 1 Cyklofosfamid Jednou, podaný po dobu 2 hodin
Ostatní jména:
  • Cytoxan
Lék: Campath-1H

Dny před transplantací Frekvence léků

12 Campath-1H Jednou, podáno po dobu 2 hodin

11 Campath-1H Jednou, podáno po dobu 2 hodin

10 Campath-1H Jednou, podáno po dobu 2 hodin

Ostatní jména:
  • Alemtuzamab
Lék: Busulfan

Dny před transplantací Frekvence léků

9 Busulfan Čtyřikrát denně

8 Busulfan Čtyřikrát denně

7 Busulfan Čtyřikrát denně

6 Busulfan Čtyřikrát denně

Ostatní jména:
  • Busulfex

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří dosáhli přihojení
Časové okno: Den 100
Míra úspěšného přihojení – pacienti, kteří dosáhli a udrželi přihojení dárce; dárcovský chimérismus do 100. dne alespoň 90 % po podstoupení transplantace hematopoetických kmenových buněk.
Den 100

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: Den 100, 1 rok, 3 roky
Počet pacientů naživu v časových bodech.
Den 100, 1 rok, 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. dubna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. prosince 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (JINÝ: IRB, University of Minnesota)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení